Αιμορροφιλία Α: Γονιδιακή θεραπεία της Pfizer μειώνει τα αιμορραγικά επεισόδια σε δοκιμή τελικού σταδίου

Η γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για την αιμορροφιλία Α μείωσε σημαντικά τον αριθμό των ετήσιων αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με τη σπάνια διαταραχή σε μελέτη τελικού σταδίου και απέδωσε καλύτερα από την τρέχουσα τυπική θεραπεία.

Τα δεδομένα οδηγούν την Pfizer ένα βήμα πιο κοντά στην εξασφάλιση από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμακών (FDA) έγκρισης και για δεύτερη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας.

Η Pfizer πήρε έγκριση από τον FDA για το Beqvez, ως εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, έναν λιγότερο κοινό τύπο της διαταραχής, τον Απρίλιο.

Εάν εγκριθεί, η γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για την αιμορροφιλία Α θα ανταγωνίζεται την εφάπαξ θεραπεία Roctavian της BioMarin Pharmaceutical, η οποία εγκρίθηκε στις ΗΠΑ πέρυσι και η τιμή της είναι 2,9 εκατομμύρια δολάρια.

Επί του παρόντος, η τυπική θεραπεία για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Α είναι να υποβληθούν σε αντικατάσταση ρουτίνας της πρωτεΐνης πήξης που ονομάζεται Παράγοντας VIII.

Σύμφωνα με την Pfizer, η γονιδιακή θεραπεία της για την αιμορροφιλία Α όχι μόνο πέτυχε τον κύριο στόχο να δείξει παρόμοια αποτελέσματα με τη θεραπεία υποκατάστασης με παράγοντα VIII στη μείωση του ετήσιου ποσοστού αιμορραγίας στους ασθενείς, αλλά έδειξε επίσης να υπερέχει σε σχέση με την τρέχουσα τυπική θεραπεία.

Τα δεδομένα από την ομάδα 75 ασθενών έδειξαν επίσης ότι το 84% των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε η γονιδιακή θεραπεία της Pfizer είχαν επίπεδα Παράγοντα VIII πάνω από 5% στους 15 μήνες μετά την έγχυση, είπε η εταιρεία.

Η εταιρεία θα παρουσιάσει πρόσθετα στοιχεία σε προσεχείς ιατρικές συναντήσεις, πρόσθεσε.

Τα άτομα με αιμορροφιλία έχουν σφάλμα σε ένα γονίδιο που ρυθμίζει την παραγωγή πρωτεϊνών που ονομάζονται παράγοντες πήξης, το οποίο οδηγεί σε αυθόρμητη καθώς και σοβαρή αιμορραγία μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις.

Η αιμορροφιλία Α επηρεάζει περίπου 25 στις 100.000 γεννήσεις ανδρών παγκοσμίως, σύμφωνα με στοιχεία που αναφέρει η Pfizer, με την πλειονότητά τους να έχουν μια μέτρια έως σοβαρή μορφή της νόσου για την οποία δοκιμάστηκε η γονιδιακή θεραπεία.

Φωτογραφία: iStock

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:

Πρόστιμο 1 εκατομμύριo ευρώ σε γνωστό γυναικολόγο για φοροδιαφυγή 12 ετών – Τι υποστηρίζει ο ίδιος

Δάγκειος πυρετός στη Γαλλία: Προσοχή στα ταξίδια, λέει ο ΕΟΔΥ – Συναγερμός για το πρώτο κρούσμα

Γυαλιά ηλίου: Βλέπετε θολά και σας προκαλούν πονοκέφαλο; Ήρθε η ώρα να πάρετε καινούργια