Η Pfizer ανακοίνωσε σήμερα, Τετάρτη 3 Ιανουαρίου 2024, ότι η ρυθμιστική αρχή υγείας του Καναδά ενέκρινε τη γονιδιακή της θεραπεία για μια σπάνια κληρονομική αιμορραγική διαταραχή που ονομάζεται αιμορροφιλία Β.
Η έγκριση από τον Καναδά έρχεται εν αναμονή της απόφασης του αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων για την ίδια θεραπεία, η οποία εκτιμάται ότι θα ανακοινωθεί μέσα στο δεύτερο τρίμηνο του 2024.
Οι αμερικανικές ρυθμιστικές Αρχές έχουν ήδη εγκρίνει μία πρώτη, εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, το Hemgenix της CSL.
Η αιμορροφιλία είναι μια σπάνια γενετική αιμορραγική διαταραχή που κάνει το αίμα να καθυστερεί πολύ να πήξει, λόγω ανεπάρκειας σε έναν από τους πολλούς παράγοντες πήξης του αίματος, και εντοπίζεται κυρίως στους άνδρες.
Φωτογραφία: iStock
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:
Αισιόδοξα αποτελέσματα από πειραματική θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία
Κορονοϊός: Η έξαρση COVID-19 τρόμαξε τους άνω των 60 – Στα 34.149 τα νέα ραντεβού τον Ιανουάριο