Αιμορροφιλία Β: Θετική σύσταση από τον ΕΜΑ για γονιδιακή θεραπεία της Pfizer

Θετική σύσταση για γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για την αιμορροφιλία Β, η οποία συνήθως απαιτεί τακτικές εγχύσεις πρωτεΐνης που πήζει το αίμα, έδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA).

Η σύσταση της ρυθμιστικής Αρχής είναι να δοθεί «άδεια κυκλοφορίας υπό όρους», η οποία δίνεται όταν ένα φάρμακο αντιμετωπίζει ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες ασθενών, αλλά τα δεδομένα γι’ αυτό είναι λιγότερο ολοκληρωμένα από ό,τι συνήθως απαιτείται.

Η απόφαση έρχεται μήνες μετά την έγκριση της εφάπαξ θεραπείας από τις ρυθμιστικές Αρχές στις ΗΠΑ και τον Καναδά, όπου φέρει την επωνυμία Beqvez.

Οποιαδήποτε σύσταση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA πρέπει να εγκριθεί επίσημα από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία συνήθως ακολουθεί την απόφαση της ρυθμιστικής Αρχής.

Στην ΕΕ, το φάρμακο θα πωλείται με την επωνυμία Durveqtix.

Τι είναι η αμορροφιλία, πώς λειτουργεί το φάρμακο

Η αιμορροφιλία είναι μία σπάνια κληρονομική διαταραχή της αιμόστασης, που οφείλεται σε έλλειψη του παράγοντα VIII (Αιμορροφιλία Α) ή του παράγοντα IX (Αιμορροφιλία Β) της πήξης του αίματος, εμφανίζεται από τη γέννηση του ατόμου και διαρκεί καθ’ όλη τη διάρκεια ζωής του.

Ουσιαστικά, πρόκειται για βλάβη στον μηχανισμό του οργανισμού για την παύση της αιμορραγίας μετά από ένα τραυματισμό αγγείου, όπου φυσιολογικά το αίμα θα έπρεπε να πήζει. Η βαρύτητα της κατάστασης του ασθενούς προέρχεται από το ποσοστό έλλειψης της πρωτεΐνης.

Στη συγκεκριμένη περίπτωση, η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να διεγείρει την παραγωγή της πρωτεΐνης, που ονομάζεται παράγοντας IX (FIX), από τον ίδιο τον οργανισμό του ασθενούς αντί για ενδοφλέβιες εγχύσεις FIX πολλές φορές την εβδομάδα ή ένα μήνα.

Η σύσταση βασίζεται σε δοκιμή τελικού σταδίου που έδειξε ότι μία δόση της θεραπείας λειτουργεί το ίδιο καλά με τις συνήθεις εγχύσεις πρωτεϊνών μετά από έναν χρόνο, με την αιμορραγία να εξαλείφεται πλήρως στο 60% των ασθενών έναντι του 29% που έκαναν εγχύσεις.

Η Pfizer είπε ότι θα συνεχίσει να παρακολουθεί τη μακροπρόθεσμη διάρκεια και την ασφάλεια της θεραπείας για 15 χρόνια.

Περισσότεροι από 38.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με αιμορροφιλία Β, ανέφερε η Pfizer, επικαλούμενη την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας.

Φωτογραφία: iStock

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:

Κάπνισμα: Οι γυναίκες είναι 13 φορές πιο πιθανό να εκδηλώσουν χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια

Λεπτοσπείρωση: 2 θάνατοι και 45 κρούσματα στην Ελλάδα λόγω Daniel και κλιματικής αλλαγής

COVID: Ασθενείς πεθαίνουν 3 χρόνια μετά την αρχική νόσο, δείχνει νέα μελέτη