Αισιόδοξα αποτελέσματα για την αποτελεσματικότητα πειραματικής θεραπείας της Dyne Therapeutics για τη μυϊκή δυστροφία έδειξε μικρή δοκιμή αρχικού σταδίου.
Σε μελέτη αρχικού με μεσαίου σταδίου, η θεραπεία με Dyne αύξησε τα επίπεδα πρωτεΐνης δυστροφίνης κατά 0,28% στους έξι μήνες σε έξι ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne, η οποία προκαλείται από την έλλειψη της πρωτεΐνης που απαιτείται για να διατηρούνται άθικτοι οι μύες.
Σύμφωνα με την εταιρεία, συγκριτικά, οι ασθενείς που λάμβαναν ένα φάρμακο τυπικής φροντίδας της Sarepta Therapeutics, το Exondys 51, εμφάνισαν μια αλλαγή 0,06% στα επίπεδα δυστροφίνης στους 6 μήνες.
Σε ξεχωριστή μελέτη, ένα άλλο πειραματικό φάρμακο που ονομάζεται DYNE-101 βοήθησε στην αύξηση της μυϊκής συγκέντρωσης σε ασθενείς με μυοτονική δυστροφία τύπου 1, μια άλλη ασθένεια που προκαλεί απώλεια μυών που επηρεάζει την κινητικότητα, την αναπνοή, τη λειτουργία της καρδιάς, την ομιλία και την πέψη.
Φωτογραφία: iStock
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:
COVID-19: Νέα απειλή από αέρος αναδεικνύει μεγάλη έρευνα
Δείτε τι παθαίνουν τα μάτια σας όταν πίνετε αλκοόλ
Ποια φάρμακα επηρεάζουν την ικανότητα οδήγησης μετά τα 65 – Νέα έρευνα