Bristol Myers Squibb: Έγκριση νέου φαρμάκου για β-θαλασσαιμία, μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το φάρμακο luspatercept για τη θεραπεία:

• Ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία, λόγω πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιαμέσου κινδύνου μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία με βάση την ερυθροποιητίνη.
• Ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία.

«Η εξάρτηση από τις μεταγγίσεις αίματος λόγω της αναιμίας που προκαλούν οι αιματολογικές κακοήθειες όπως τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, συχνά σημαίνει τακτικές και μεγάλης διάρκειας επισκέψεις στο νοσοκομείο, οι οποίες ενδέχεται να θέσουν πρόσθετους κινδύνους για την υγεία και να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών», δήλωσε ο Dr Uwe Platzbecker, κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST, επικεφαλής της Κλινικής & Πολυκλινικής Αιματολογίας & Κυτταρικής Θεραπείας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Leipzig. «Η έγκριση του luspatercept παρέχει στους επαγγελματίες Υγείας μια νέα θεραπεία που έχει δείξει ότι μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάζονται οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα. Μάλιστα σε κάποιες περιπτώσεις βοήθησε ασθενείς να πετύχουν μη εξάρτηση από τις μεταγγίσεις».

Διαβάστε ακόμα Β-θαλασσαιμία: Πράσινο φως για νέα θεραπεία που μειώνει τις μεταγγίσεις

«Παρόλο που η β-θαλασσαιμία παραμένει μια ορφανή νόσος, η δια βίου ανάγκη των πασχόντων για μεταγγίσεις αίματος μπορεί να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην ήδη περιορισμένη προμήθεια αίματος στις κοινότητές τους. Επιπλέον, υπάρχουν ελάχιστες εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε η Dr Maria Domenica Cappellini, κύρια ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE, καθηγήτρια Εσωτερικής Παθολογίας στο Πανεπιστήμιο του Μιλάνου. «Η έγκριση του luspatercept από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή προσφέρει στους επιλέξιμους ενήλικες ασθενείς με β-θαλασσαιμία μια νέα, απαραίτητη θεραπευτική επιλογή για την αντιμετώπιση της αναιμίας και, μαζί της, την πιθανότητα να μειωθεί η εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων».

Νέα κατηγορία θεραπείας

«Σήμερα, οι ενήλικοι πάσχοντες από μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία αλλά και οι πάσχοντες από μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) έχουν μία εγκεκριμένη από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή διαθέσιμη θεραπεία για να μειώσουν το φορτίο των απαιτούμενων μεταγγίσεών τους. Το luspatercept είναι ο πρώτος και μοναδικός παράγοντας ωρίμανσης της ερυθροκυτταρικής σειράς που έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και αντιπροσωπεύει μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους ασθενείς», δήλωσε η ιατρός-αιματολόγος Έρση Βοσκαρίδου, συντονίστρια διευθύντρια του Κέντρου Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας & Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, του Γενικού Νοσοκομείου Λαϊκό στην Αθήνα.

Και συνέχισε: «H έγκριση του luspatercept είναι ένα παράδειγμα της συνεχούς προόδου στο πεδίο της έρευνας για την θεραπευτική αντιμετώπιση των σπανίων παθήσεων και την πρώιμη παροχή σημαντικών νέων φαρμάκων στους πάσχοντες».

Το luspatercept αποτελεί τον πρώτο και μοναδικό παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών που εγκρίνεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αντιπροσωπεύει μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις λήψης του.

Η έγκρισή του βασίζεται σε δεδομένα από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, στις οποίες αξιολογήθηκε η ικανότητα του luspatercept να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με ΜΔΣ και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα.

Μείωση των συνεπειών της αναιμίας

«Σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση πραγματοποιούνται ετησίως 25 εκατομμύρια μεταγγίσεις αίματος. Κάποιες από αυτές είναι απαραίτητες στους ασθενείς με αναιμία λόγω αιματολογικών ασθενειών, όπως είναι τα ΜΔΣ και η β-θαλασσαιμία», δήλωσε η Dr Diane McDowell, αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον Tομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb.

Η Dr McDowell πρόσθεσε ότι το luspatercept διαθέτει τη δυνατότητα:

• Να αντιμετωπίσει την αναποτελεσματική ερυθροποίηση που σχετίζεται με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και τη β-θαλασσαιμία
• Να μειώσει την εξάρτηση των ασθενών από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων
• Να επηρεάσει τις υποκείμενες συνέπειες του υψηλού φορτίου της αναιμίας για τους συγκεκριμένους ασθενείς

«Μαζί με τους συνεργάτες μας στην Acceleron, αναγνωρίζουμε τη συνεχιζόμενη ανάγκη (για νέες θεραπείες) στις σχετιζόμενες με νόσους αναιμίες και δεσμευόμαστε να συνεργαστούμε με τις ευρωπαϊκές υγειονομικές Αρχές, προκειμένου να καταστήσουμε το luspatercept διαθέσιμο στους συγκεκριμένους ασθενείς το συντομότερο δυνατό»,  κατέληξε.