ΕΕ: Θετική εισήγηση για έγκριση νέου φαρμάκου για την υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια

Θετική εισήγηση για έγκριση στην Ευρώπη του πρώτου φαρμάκου που στοχεύει ειδικά την αιτία μιας σοβαρής πάθησης της καρδιάς, εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Η πάθηση είναι η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια, η οποία μειώνει την λειτουργική ικανότητα της καρδιάς.

Πρόκειται για μία όχι συχνή ασθένεια, κατά την οποία αναπτύσσεται πάχυνση στο τοίχωμα της καρδιάς. Η πάχυνση εντοπίζεται κυρίως στο διάφραγμα – το τοίχωμα που διαχωρίζει την δεξιά από την αριστερή πλευρά της. Η ανάπτυξή της παρεμποδίζει την ροή του αίματος από την καρδιά προς το υπόλοιπο σώμα.

Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια έχει ποικίλη σοβαρότητα. Σε μερικούς ασθενείς δεν προκαλεί κανένα σύμπτωμα και έχουν μία φυσιολογική ζωή. Σε άλλους, όμως, είναι συμπτωματική προκαλώντας εκδηλώσεις όπως:

• Αίσθημα παλμών («φτερουγίσματα» της καρδιάς)
• Δύσπνοια
• Πρήξιμο των ποδιών
• Εύκολη κόπωση
• Πόνο στο στήθος

Τα συμπτώματα αυτά επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών.

Μελέτες σε περισσότερους από 350 ασθενείς

Το φάρμακο για το οποίο εξέδωσε θετική γνωμοδότηση η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ, λέγεται mavacamten. Η CHMP εξέτασε τα ευρήματα από μελέτες που διεξήχθησαν σε συνολικώς 363 ασθενείς. Άλλοι εξ αυτών λάμβαναν το φάρμακο και άλλοι μια ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο).

Οι μελέτες διήρκησαν έως και 30 εβδομάδες. Στο τέλος της περιόδου παρακολουθήσεως, σημαντικά περισσότεροι ασθενείς που λάμβαναν το φάρμακο είχαν βελτίωση στην λειτουργική ικανότητα και στα συμπτώματά τους.

Η CHMP εισηγήθηκε να εγκριθεί το mavacamten για τους ενήλικες με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια κατηγορίας ΙΙ-ΙΙΙ (κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης – NYHA). Τη γνωμοδότηση αυτή θα αξιολογήσει εντός διμήνου η Ευρωπαϊκή Επιτροπή και θα εκδώσει την τελική απόφασή της.

«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μια πάθηση που μειώνει τη λειτουργική ικανότητα και τη συνολική ευεξία των ασθενών. Συχνά έχει κληρονομικό χαρακτήρα. Για τους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση, δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία η οποία στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της νόσου, παρά τη συχνότητά της και τα εξαντλητικά συμπτώματα που προκαλεί», δήλωσε ο Roland Chen, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Καρδιαγγειακών Νοσημάτων στην Bristol Myers Squibb. «Η θετική σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντική. Μας φέρνει πιο κοντά στη διάθεση μιας πρώτης θεραπείας, στη θεραπευτική κατηγορία για την αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια. Ταυτοχρόνως ενισχύει τη δέσμευσή μας να παρέχουμε επαναστατικές θεραπείες του καρδιαγγειακού συστήματος στους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο».

Το mavacamten εγκρίθηκε την περασμένη εβδομάδα για διάθεση και στις ΗΠΑ, με απόφαση της αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA).

Φωτογραφία: iStock