H Βελγική περίπτωση του Παναγιώτη Ραφαήλ – Η πανάκριβη γονιδιακή θεραπεία διχάζει κοινωνίες και συστήματα Υγείας στην Ευρώπη

Εμφανίζεται ως το «Ιερό Δισκοπότηρο» της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας. Το υπερβολικά μεγάλο κόστος της θεραπείας Zolgensma, ωστόσο, – το οποίο ξεπερνά τα 2 εκατ. ευρώ – έχει προβληματίσει επιστήμονες και επικεφαλής συστημάτων υγείας, για τον τρόπο κάλυψή της.

Από την άλλη, οι ελπίδες που δίνει το φάρμακο (με τη χορήγηση μίας και μοναδικής δόσης) για μακροχρόνια αποτελέσματα ή ακόμα και οριστική θεραπεία της καταστροφικής νευρομυϊκής πάθησης SMA που καταλήγει σε παράλυση και θάνατο, έχουν θέσει σε πρωτοφανή κινητοποίηση ολόκληρες κοινωνίες και λαούς στην Ευρώπη, για τη σωτηρία μικρών παιδιών που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία και το χρειάζονται για να κρατηθούν στη ζωή.

Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία: Η περίπτωση της μικρής Πία από το Βέλγιο

Μια παρόμοια περίπτωση με αυτή του Παναγιώτη Ραφαήλ, που απασχόλησε σημαντικά την επικαιρότητα στη χώρα μας, αλλά και του μικρού Αντώνη Ανδρέου από την Κύπρο, εμφανίστηκε και στο Βέλγιο.

Οι γονείς της μόλις 9 μηνών Πία ντε Μάγιερ από την Αμβέρσα, που πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου 1 αναγκάστηκαν και αυτοί να ζητήσουν τη βοήθεια των συμπατριωτών τους, ώστε να συγκεντρωθεί το ποσό των € 1,9 εκατομμυρίων για να καταφέρουν να καλύψουν το κόστος της σωτήριας θεραπείας του μωρού τους.

Η ανταπόκριση των Βέλγων πολιτών – όπως και των Ελλήνων στην περίπτωση του Παναγιώτη Ραφαήλ, αλλά και των Κυπρίων για τον μικρό Αντώνη – ήταν συγκλονιστική. Τα χρήματα για τη θεραπεία της Πία συγκεντρώθηκαν μέσα σε διάστημα μόλις δύο ημερών, μέσω υπηρεσίας μηνυμάτων (2 ευρώ ανά μήνυμα) που τέθηκε σε εφαρμογή, παράλληλα με καμπάνια συγκέντρωσης χρημάτων στο GoFundMe.

Η μικρή Πία ντε Μάγιερ από το Βέλγιο με την οικογένειά της

Στην ιστοσελίδα της εκστρατείας για τη θεραπεία της Πία, αναφέρεται σε μήνυμα:

«Εφευρέθηκε ένα θαυματουργό φάρμακο, το Zolgensma. Χορηγείται σε μια δόση, μέσω της οποίας θα μπει το γονίδιο που λείπει στο DNA μου. Τα πρώτα αποτελέσματα του φαρμάκου είναι πολύ υποσχόμενα. Θα μπορούσα να έχω μια μακρά, όμορφη ζωή. Θα μπορούσα ακόμη και να μάθω να περπατάω ή τουλάχιστον να είμαι πιο ανεξάρτητη».

Σχεδόν ένα εκατομμύριο Βέλγοι (ο ένας στους 10) ανταποκρίθηκαν στο συγκινητικό κάλεσμα της μικρής και προσέφεραν χρήματα για τη θεραπεία της. Έτσι τώρα πλέον η μικρή Πία – όπως και ο δικός μας Παναγιώτης Ραφαήλ – ετοιμάζεται για το μεγάλο ταξίδι στις ΗΠΑ, ενώ ο μικρός Αντώνης Ανδρέου βρίσκεται εδώ και 2 μήνες στην Αμερική και έχει λάβει τη θεραπεία με το Zolgensma, με θετικά πρώτα αποτελέσματα.

Ο μικρός Αντώνης Ανδρέου από την Κύπρο, στην αγκαλιά της μαμάς του

Οι ευαίσθητες κοινωνίες και οι αμήχανες κυβερνήσεις

Τα αντανακλαστικά των λαών της Ευρώπης, που αντιμετώπισαν περιστατικά παιδιών με SMA τα οποία χρειάστηκαν τη θεραπεία Zolgensma, αποδείχθηκαν πολύ ευαίσθητα. Καθώς πρόκειται για βρέφη χτυπημένα μια σπάνια εκφυλιστική νόσο που καταλήγει σταδιακά σε παράλυση, και χωρίς θεραπεία κατά τα δύο πρώτα χρόνια της ζωής, σε βέβαιο θάνατο. Μέσα σε χρόνο ρεκόρ οι άνθρωποι ανταποκρίθηκαν στο κάλεσμα των οικογενειών των βρεφών, και μέσω πρωτοφανών κινητοποιήσεων που πραγματοποιήθηκαν από τα μέσα κοινωνικής δικτύωσης και τα ΜΜΕ, κατάφεραν να συγκεντρώσουν ιλιγγιώδη ποσά.

Από την άλλη, οι κυβερνήσεις των χωρών καταλήγουν να παρακολουθούν με αμηχανία τους πολίτες να τους υποκαθιστούν στο χρέος τους απέναντι στους πάσχοντες, ενώ αθόρυβα δηλώνουν με τη στάση τους, ότι δυσκολεύονται να “σηκώσουν” το τεράστιο κόστος της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma. Ένα κόστος μάλιστα, για το οποίο η παρασκευάστρια εταιρεία, Novartis, έχει δεχθεί επικρίσεις.

Από τις τρεις πρόσφατες γνωστές περιπτώσεις των παιδιών, πάντως, μόνο στην περίπτωση του μικρού Αντώνη το Υπουργείο Υγείας της Κύπρου ανέλαβε να καλύψει το κόστος της θεραπείας, ενώ το Υπουργείο Υγείας του Βελγίου – όπως και το Ελληνικό Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο (ΑΥΣ) – σήκωσαν τα χέρια ψηλά. Η Βελγίδα υπουργός Υγείας Μάγκυ ντε Μπλοκ, δήλωσε ότι δεν μπορεί να κάνει τίποτα για τη μικρή Πία, καθώς δεν υπάρχει έγκριση του φαρμάκου από τον ΕΜΑ, ενώ συνέστησε στην οικογένεια να συνεχίσει τη θεραπεία για το παιδί της με το φάρμακο Spinraza που αποτελεί την μόνη εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρώπη για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία σε παιδιά και το οποίο έχει κόστος 88.000 ευρώ ανά δόση.

Οι αξιωματούχοι των υγειονομικών συστημάτων σπεύδουν να εξηγήσουν ότι το πρόβλημα δεν εστιάζεται στο κόστος της μίας και μοναδικής θεραπείας για το ένα και μοναδικό παιδί, αλλά το συνολικό κόστος, με το οποίο επιβαρύνονται ολοένα και περισσότερο τα  ασφαλιστικά συστήματα των χωρών του πλανήτη από τις σωτήριες – χωρίς αμφιβολία – αλλά και πανάκριβες νέες καινοτόμες φαρμακευτικές θεραπείες . Γι’ αυτό και η συντονισμένη προσπάθεια όλων των κυβερνήσεων παγκοσμίως πλέον, είναι να επιτυγχάνουν όσο το δυνατόν μεγαλύτερη μείωση του κόστους των καινοτόμων θεραπειών μέσα από διαπραγματεύσεις με τις παρασκευάστριες εταιρείες, ώστε οι ασθενείς να μην στερούνται τις θεραπείες τους.

Η θεραπεία Zolgensma, το «Ιερό Δισκοπότηρο» της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας

Novartis: “Κάνουμε και δόσεις…”

Απαντώντας στις επικρίσεις για την ακριβότερη θεραπεία του πλανήτη, ο ελβετικός κολοσσός Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή του Zolgensma χρησιμοποιώντας το επιχείρημα, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Παρουσίασε μάλιστα δικές τις εκτιμήσεις, σύμφωνα με τις οποίες η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis, επίσης, δέχθηκε τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσιάζει το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν αυτή γίνει χορηγηθεί εγκαίρως, δηλαδή αμέσως μετά τη γέννηση του παιδιού.

Στις κλινικές μελέτες, η συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία εμφάνισε πολύ καλά αποτελέσματα, αφού φάνηκε να βελτιώνει σημαντικά τις κινητικές δεξιότητες σε περισσότερα από δώδεκα βρέφη στις ΗΠΑ.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Να σημειωθεί ότι η γονιδιακή θεραπεία Zolgensma δεν είναι εγκεκριμένη από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) και ως εκ τούτου δεν κυκλοφορεί στις χώρες της Ε.Ε., ενώ έλαβε έγκριση για πρώτη φορά παγκοσμίως, από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στον Απρίλιο του ’19 και κυκλοφορεί μόνο στην Αμερική. Η έγκριση του Zolgensma αναμένεται στην Ευρώπη και στην Ιαπωνία, στο τέλος του χρόνου.