Η Sanofi και η Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσαν θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3 ODYSSEY ESCAPE, η οποία αξιολογεί το πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα alirocumab σε ασθενείς με μια κληρονομική μορφή υψηλής χοληστερόλης, γνωστή ως ετερόζυγος οικογενής υπερχοληστερολαιμία (HeFH), των οποίων τα επίπεδα χοληστερόλης απαιτούν χρόνια, εβδομαδιαία ή δεκαπενθήμερη θεραπεία LDL-αφαίρεσης.
Η μελέτη πέτυχε το καταληκτικό σημείο της, αποδεικνύοντας ότι οι ασθενείς οι οποίοι πρόσθεσαν το alirocumab στην υπάρχουσα θεραπευτική αγωγή τους μείωσαν σημαντικά τη συχνότητα της θεραπείας LDL-αφαίρεσης κατά 75%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p <0.0001). Το 63% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με alirocumab δεν χρειάζονται πλέον να υποβληθούν σε θεραπεία LDL-αφαίρεσης, σε σύγκριση με το 0% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η θεραπεία LDL-αφαίρεσης είναι μια διαδικασία όπου η κακή (LDL) χοληστερόλη απομακρύνεται από το αίμα, ακολουθώντας παρόμοια διαδικασία με την αιμοκάθαρση.
«Αυτή είναι η πρώτη φορά που ένας αναστολέας PCSK9 έδειξε σε μία κλινική μελέτη ότι μείωσε τη συχνότητα της θεραπείας LDL-αφαίρεσης, μια επεμβατική, δύσκολα προσβάσιμη, χρονοβόρα και δαπανηρή θεραπεία για μερικούς από τους πιο δύσκολα θεραπευόμενους ασθενείς», δήλωσε ο κ. Bill Sasiela, Ph.D, VP, Program Direction, Regeneron. «Το πρόγραμμα κλινικών δοκιμών ODYSSEY σχεδιάστηκε για να κατανοηθεί η επίδραση του Alirocumab σε πολλούς διαφορετικούς πληθυσμούς ασθενών με υψηλό βαθμό ανεκπλήρωτων αναγκών που χρειάζονταν περαιτέρω μείωση της LDL χοληστερόλης τους.»
Η θεραπεία LDL-αφαίρεσης είναι επεμβατική και δύσκολη για τους ασθενείς, δεδομένου ότι μπορεί να διαρκέσει περισσότερο από τρεις ώρες. Η θεραπεία είναι επίσης δαπανηρή και μπορεί να κοστίσει μέχρι και $100.000 ετησίως σε κάθε ασθενή στις ΗΠΑ ή μέχρι €60.000 στη Γερμανία, όπου υπάρχουν 200 κέντρα και η θεραπεία της LDL-αφαίρεσης χρησιμοποιείται συχνότερα. Στις ΗΠΑ υπάρχουν περίπου 60 κέντρα LDL-αφαίρεσης και πολλοί ασθενείς πρέπει να διανύσουν σημαντικές χιλιομετρικές αποστάσεις για να υποβληθούν στη διαδικασία.
«Παρά τη θεραπεία με στατίνες, ένα υποσύνολο των ασθενών με ετερόζυγο οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HeFH) αδυνατεί να μειώσει επαρκώς την LDL χοληστερόλη του και απαιτεί τακτική θεραπεία LDL-αφαίρεσης», δήλωσε ο κ. Jay Edelberg, MD., Ph.D, Head of Cardiovasculaer Development, Sanofi. «Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η αγωγή με alirocumab μπορεί να βοηθήσει αυτούς τους ασθενείς να μειώσουν τη συχνότητα ή ακόμη και να εξαλείψουν την ανάγκη για θεραπεία με LDL-αφαίρεση.»
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της μελέτης ήταν η κόπωση (15% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο), η ρινοφαρυγγίτιδα (10% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο), η διάρροια (10% alirocumab, 0% εικονικό φάρμακο), η μυαλγία (10% alirocumab, 5% εικονικό φάρμακο), η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (7% alirocumab, 19% εικονικό φάρμακο), ο πονοκέφαλος (7% alirocumab, 5% εικονικό φάρμακο), η αρθραλγία (7% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο), και ο πόνος στην πλάτη (5% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο).