Κυστική ίνωση: Ελπίδες από νέο συνδυασμό φαρμάκων

Οι ασθενείς συχνά πεθαίνουν πριν από τα 40 τους χρόνια, μετά από επιπλοκές από τη συσσώρευση βλέννας στους πνεύμονές τους που οδηγεί σε επικίνδυνες λοιμώξεις.

Η κυστική ίνωση είναι μια απειλητική για τη ζωή διαταραχή που προκαλεί σοβαρή βλάβη στους πνεύμονες και το πεπτικό σύστημα. Είναι μια κληρονομική πάθηση, που επηρεάζει τα κύτταρα που παράγουν βλέννα, ιδρώτα και πεπτικά υγρά.

Αυτά τα υγρά δεν είναι παχύρρευστα και διέρχονται εύκολα από τον οργανισμό. Αλλά στην κυστική ίνωση, ένα ελαττωματικό γονίδιο κάνει αυτές τις εκκρίσεις να γίνονται παχύρρευστες και κολλώδες. Αντί να ενεργούν ως λιπαντικό, οι εκκρίσεις αυτές κολλούν επάνω σε σωλήνες, αγωγούς και διόδους στον οργανισμό, ιδιαίτερα στους πνεύμονες και το πάγκρεας.

Έρευνα επάνω σε 1.108 ασθενείς έδειξε ότι ένας συγκεκριμένος συνδυασμός φαρμάκων θα μπορούσε να παρακάμψει τα γενετικά σφάλματα που προκαλούν την ασθένεια και να αυξήσει το προσδόκιμο ζωής για τους ασθενείς.

Το ίδρυμα Cystic Fibrosis Trust υποστηρίζει τα αποτελέσματα της έρευνας, υπογραμμίζοντας ότι η νέα μέθοδος θεραπείας θα μπορούσε “να βελτιώσει τις ζωές των πολλών ανθρώπων”.

Τα αντιβιοτικά μπορούν βοηθήσουν στην πρόληψη των λοιμόξεων και τα φάρμακα μπορούν να ρευστοποιήσουν τις κολλώδεις βλέννες, αλλά τίποτα δεν ασχολείται με το θεμελιώδες πρόβλημα για τους περισσότερους ασθενείς.

Σύμφωνα με τη νέα έρευνα, δύο φαρμακευτικές ουσίες (lumacaftor και ivacaftor) σχεδιάστηκαν ειδικά για την αντιμετώπιση αυτού του προβλήματος. Όπως διαπιστώθηκε, οι ασθενείς που έλαβαν αυτόν το συνδυασμό φαρμάκων για περίοδο 6 μηνών είχαν καλύτερη πνευμονική λειτουργία.

Η κυστική ίνωση επηρεάζει επίσης την βλέννα που συσσωρεύεται στα εσωτερικά τοιχώματα του εντέρου. Η νέα θεραπεία βοήθησε και σε αυτό το πρόβλημα και πολλοί συμμετέχοντες ήταν σε θέση να αυξήσουν υγιώς το σωματικό τους βάρος κατά τη διάρκεια της έρευνας.

http://www.bbc.com/

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Τι είναι και πως αντιμετωπίζεται η κυστική ίνωση

Τεστ SOS για να προλάβετε την κυστική ίνωση