Κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες: Στοχεύοντας στην “πηγή” της ασθένειας

Από την ανακάλυψη των ακτίνων Χ έως την αποκρυπτογράφηση του DNA, οι ταχύτατες εξελίξεις έχουν ως αποτέλεσμα, ασθένειες που κάποτε θεωρούνταν “ανίατες” σήμερα να θεραπεύονται, ή τουλάχιστον να αντιμετωπίζονται αποτελεσματικότερα.

Ωστόσο, παρά τις θετικές εξελίξεις, πολλές ασθένειες και διαταραχές εξακολουθούν να “αντιστέκονται” στις θεραπείες, επιβαρύνοντας την ποιότητα ζωής εκατομμυρίων ανθρώπων. Είναι χαρακτηριστικό, ότι περίπου 50 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από τη νόσο Αλτσχάιμερ, ενώ ένα στα πέντε άτομα στις ανεπτυγμένες χώρες εμφανίζει καρδιακή ανεπάρκεια.

Τι θα συνέβαινε, λοιπόν, αν βρίσκαμε τον τρόπο να νικήσουμε ασθένειες, για τις οποίες μέχρι σήμερα δεν υπάρχει θεραπεία; Τι θα συμβεί αν καταφέρουμε να βρούμε την “πηγή” μιας νόσου και την σταματήσουμε εν τη γενέσει της;

Σε αυτήν την κατεύθυνση εργάζονται σήμερα χιλιάδες επιστήμονες σε όλο τον κόσμο, προσπαθώντας καθημερινά να εξελίξουν την αποτελεσματικότητα των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών.

Η Bayer ως πρωτοπόρος εταιρεία στην Καινοτομία, έχει ήδη διευρύνει την έρευνα της στο χώρο των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών. Ενισχύοντας το πρόγραμμα έρευνας και ανάπτυξης της ίδιας της εταιρείας με στρατηγικές συνεργασίες με ερευνητικά ιδρύματα και την ακαδημαϊκή κοινότητα, αλλά και με συγχωνεύεις με νεοσύστατες επιχειρήσεις που εξειδικεύονται στο συγκεκριμένο πεδίο, η Bayer  επιδιώκει τη δημιουργία μιας ισχυρής πλατφόρμας γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών με ευρείες δυνατότητες εφαρμογής σε διάφορες ασθένειες. Τελικός στόχος είναι η δημιουργία και η διάθεση πρωτοποριακών και καινοτόμων θεραπειών, που θα προσφέρουν μια καλύτερη και υγιέστερη ζωή σε πληθώρα ασθενών

Τι είναι όμως οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες;

Πρόκειται για θεραπείες που εστιάζουν στα δύο βασικότερα δομικά στοιχεία του οργανισμού μας, τα κύτταρα και τα γονίδια, επιδιώκοντας την αντικατάσταση των κατεστραμμένων ή δυσλειτουργικών μονάδων, με άλλα υγιή. Οι θεραπείες αυτές, μπορούν ενδεχομένως να προσφέρουν ίαση, εκεί όπου άλλες θεραπείες έχουν αποτύχει.

Δείτε τον μηχανισμό παρέμβασης των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπείων:

Τι είναι η κυτταρική θεραπεία;

Είναι γνωστό, ότι το ανθρώπινο σώμα αποτελείται από περίπου 200 διαφορετικούς τύπους κυττάρων, με το καθένα από αυτά να συνεισφέρει σε κάποια συγκεκριμένη λειτουργία του οργανισμού.

Τα βλαστικά κύτταρα (stem cells), ή αλλιώς αρχέγονα κύτταρα, είναι κύτταρα που δεν έχουν υποστεί διαφοροποίηση και δεν φέρουν ειδικά χαρακτηριστικά.

Η ιδέα της χρησιμοποίησης βλαστοκυττάρων για τη μείωση των δραματικών επιπτώσεων -ή ακόμα και την οριστική απαλλαγή ενός ασθενή- από μια νόσο, δεν είναι καινούργια. Χρησιμοποιείται εδώ και σχεδόν έναν αιώνα στις μεταγγίσεις αίματος, αλλά και πιο πρόσφατα, στις μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών.

Τις τελευταίες δύο δεκαετίες,  σημαντικές εξελίξεις στην έρευνα γύρω από τα βλαστικά κύτταρα κατάφεραν ακόμη και τον επαναπρογραμματισμό αυτών των κυττάρων. Η αντικατάσταση των κατεστραμμένων ή δυσλειτουργικών κυττάρων με νέα υγιή βλαστικά κύτταρα, μπορεί να βοηθήσει τον οργανισμό να ιαθεί.

Με απλά λόγια, λοιπόν, η κυτταρική θεραπεία στηρίζεται στη χρήση αυτών των ζωντανών κυττάρων για τη βελτίωση της λειτουργίας του ανθρώπινου οργανισμού.

Η εταιρεία BlueRock Therapeutics, η οποία εξαγοράστηκε το 2019 από την Bayer,για παράδειγμα, χρησιμοποιεί τα επαγόμενα βλαστικά κύτταρα iPSCs, ως πλατφόρμα, για την κατασκευή και αντικατάσταση κατεστραμμένων κυττάρων, σε ανθρώπινους οργανισμούς που πάσχουν από νευρολογικές, καρδιαγγειακές ή ανοσολογικές διαταραχές.

Στόχος της εταιρείας είναι να αναστρέψει τις καταστροφικές επιπτώσεις των συμπτωμάτων από σημαντικά επιβαρυντικές για την ανθρώπινη υγεία ασθένειες, όπως είναι η νόσος του Πάρκινσον – η ταχύτερα αναπτυσσόμενη νευροεκφυλιστική διαταραχή στον κόσμο.

 Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία;

Οι γονιδιακές θεραπείες επικεντρώνονται στη χρήση του ίδιου του γενετικού υλικού ως «φαρμάκου», για την επιδιόρθωση ή αποκατάσταση ανωμαλιών που προκαλούνται από ελαττωματικά γονίδια.

Η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να λάβει διάφορες μορφές:

Η ex vivo (εκτός του οργανισμού) γονιδιακή θεραπεία πραγματοποιείται ως εξής: Οι επιστήμονες αφαιρούν από τον οργανισμό του ασθενούς τα κύτταρα που εμφανίζουν τη γενετική ανωμαλία, στη συνέχεια τα υποβάλλουν σε ειδική καλλιέργεια στο εργαστήριο και τέλος τα επαναφέρουν στον οργανισμό του ασθενούς, ώστε τα ίδια τα επιδιορθωμένα κύτταρα να συμβάλλουν στην καταπολέμηση της ασθένειας.

Η in vivo (εντός του οργανισμού) γονιδιακή θεραπεία, από την άλλη, στοχεύει στην αποκατάσταση ενός παθολογικού με ένα λειτουργικό γονίδιο που εισάγεται μέσω ενός φορέα (όπως είναι ένας μη παθογόνος ιός) ο οποίος στη συνέχεια εγχέεται απευθείας στην κυκλοφορία του αίματος, στοχεύοντας στα κύτταρα που πάσχοντος ιστού.

Η εταιρεία Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), για παράδειγμα, είναι πρωτοπόρος στη γονιδιακή θεραπεία in vivo. Ο επιστημονικός συνιδρυτής της AskBio, Jude Samulski, ήταν ο πρώτος που απέδειξε ότι ένας αδενο-σχετιζόμενος ιικός φορέας (AAV) μπορούσε να κλωνοποιηθεί για θεραπευτικούς σκοπούς. Ο ΑΑV είναι ένας αβλαβής ιός που μεταφέρει ένα υγιές γονίδιο βοηθώντας το να στοχεύσει στα κύτταρα ενός ασθενούς με γενετική νόσο. H Bayer κατέχει όλα τα δικαιώματα για το χαρτοφυλάκιο των γονιδιακών θεραπειών της AskBio

Θεραπεύοντας το «ανίατο»;

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες από κοινού, θα μπορούσαν να αλλάξουν τον τρόπο με τον οποίο προσεγγίζουμε την αντιμετώπιση μιας ασθένειας. Κάποια από τα πιο σημαντικά βήματα σε αυτόν τον νέο τομέα της ιατρικής, έγιναν στην ογκολογία.

Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα ογκολογικών θεραπειών που έχουν δείξει τεράστια δυναμική τα τελευταία χρόνια, αποτελούν οι θεραπείες CAR-T. Πρόκειται για θεραπείες που περιλαμβάνουν την αφαίρεση και τον επαναπρογραμματισμό των Τ-κυττάρων (είδος ανοσοκυττάρου), στην κατεύθυνση της αποτελεσματικότερης ανίχνευσης και θανάτωσης καρκινικών κυττάρων.

Η Bayer έχει δεσμευτεί να προσφέρει επιστήμη για μια καλύτερη ζωή, μέσα από ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο καινοτόμων θεραπειών. Η εταιρεία έχει το πάθος και την αποφασιστικότητα να αναπτύξει καινοτόμα φάρμακα και θεραπείες, που βοηθούν στη βελτίωση και παράταση της ζωής των ατόμων που ζουν με καρκίνο. Η Bayer επικεντρώνει τις ερευνητικές της δραστηριότητες σε καινοτόμες και πρωτοποριακές θεραπείες που βασίζονται στην  σηματοδότηση από ογκογονίδια, τη στόχευση με άλφα σωματίδια και την ανοσο-Ογκολογία. Η προσέγγιση της εταιρείας στην έρευνα δίνει προτεραιότητα στους στόχους και στις διεργασίες, προωθώντας την δυνατότητα να επηρεάσει τον τρόπο αντιμετώπισης ανίατων ασθενειών.

Το μέλλον αυτών των θεραπειών αναμένεται συναρπαστικό. Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε πολύ πιο στοχευμένη και εξατομικευμένη στις ανάγκες κάθε ασθενούς θεραπεία. Θα μπορούσε να σηματοδοτήσει την οριστική νίκη της επιστήμης απέναντι σε ασθένειες που κάποτε θεωρούσαμε ανίατες.