Συγκεκριμένα, πρόκειται για μια την αντιμετώπιση μιας πάθησης, που ονομάζεται Συγγενής Αμαύρωση Leber (ΣΑΛ) και η οποία επηρεάζει τη λειτουργία του αμφιβληστροειδούς, του φωτοευαίσθητου αδένα/ιστού στο πίσω μέρος του ματιού.
Περίπου το 10% των ατόμων με ΣΑΛ φέρουν μια μεταλλαγμένη μορφή του γονιδίου RPE65, το οποίο είναι απαραίτητο για την όραση. Αλλά σε αυτούς τους ανθρώπους, τα κύτταρα ανίχνευσης φωτός πεθαίνουν σταδιακά και ως εκ τούτου διακόπτεται η επικοινωνία ανάμεσα στον αμφιβληστροειδή και στον εγκέφαλο, οδηγώντας σε απώλεια της όρασης.
Ερευνητές από το Ινστιτούτο Οφθαλμολογίας του University College του Λονδίνου σε συνεργασία με το νοσοκομείο Moorfields Eye μελέτησαν τις επιδράσεις της ενέσιμης θεραπείας υγιών γονιδίων σε αμφιβληστροειδείς 12 νεαρών ασθενών σε διάστημα έξι ετών.
Διαπίστωσαν, ότι αν και το ήμισυ των ασθενών εμφάνισαν κάποια βελτίωση στην νυχτερινή όρασή τους, αυτή η βελτίωση κορυφώθηκε σε 6 έως 12 μήνες μετά τη θεραπεία, αλλά η όρασή τους κατά τη διάρκεια της ημέρας δεν παρουσίασε επαρκή βελτίωση.
Ο καθηγητής Robin Ali, επικεφαλής Γενετικής στο Ινστιτούτο Οφθαλμολογίας του UCL, υποστηρίζει ότι “η γονιδιακή θεραπεία βελτιώνει τη νυχτερινή όραση, αλλά δεν υπάρχει καμία απόδειξη ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της διαταραχής/νόσου” και πρόσθεσε ότι πλέον οι μελέτες εστιάζουν στο να βρεθεί ένας πιο αποτελεσματικός τρόπος μεταφοράς και διανομής της γονιδιακής θεραπείας (πέραν της ενέσιμης μορφής) στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς.
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Βιονικός αμφιβληστροειδής, επαναφέρει την όραση
Τα πάντα για τα προβλήματα όρασης: Βλέπετε θολά; Βλέπετε αστράκια;