Ο FDA ενέκρινε την πρώτη θεραπεία για την αιμορροφιλία που χορηγείται ανά δίμηνο

Η υποδόρια (κάτω από το δέρμα) θεραπεία της Sanofi για την αιμορροφιλία βοηθά στην πρόληψη της αιμορραγίας και μειώνει την αντιθρομβίνη, μια πρωτεΐνη που καθυστερεί την πήξη του αίματος, για ασθενείς με αιμορροφιλία ηλικίας 12 ετών και άνω.

Σύμφωνα με υψηλόβαθμο στέλεχος της εταιρείας, η θεραπεία, που θα φέρει την εμπορική ονομασία Qfitlia, θα είναι διαθέσιμη από τον Απρίλιο.

Η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία χορηγείται μία φορά το δίμηνο σε άτομα με αιμορροφιλία Α ή Β, με ή χωρίς αναστολείς, σε σύγκριση με θεραπείες όπως η εβδομαδιαία ένεση Hympavzi της Pfizer και το Alhemo της Novo Nordisk το οποίο χορηγείται σε ημερήσια βάση.

Σε ό,τι αφορά τις θεραπείες για την αιμορροφιλία, στην αγορά κυριαρχούν εδώ και δεκαετίες οι θεραπείες υποκατάστασης παραγόντων. Ωστόσο, πρόσφατα εγκρίθηκαν ως εναλλακτική λύση στις ΗΠΑ και γονιδιακές θεραπείες όπως το Hemgenix της CSL και το Roctavian της BioMarin Pharmaceutical.

Τα άτομα με αιμορροφιλία έχουν ένα ελάττωμα σε ένα γονίδιο που ρυθμίζει την παραγωγή πρωτεϊνών που ονομάζονται παράγοντες πήξης, προκαλώντας αυθόρμητη και σοβαρή αιμορραγία μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις.

Η αιμορροφιλία Α προκαλείται από έλλειψη του παράγοντα πήξης του αίματος VIII, ενώ στα άτομα με αιμορροφιλία Β λείπει ο παράγοντας IX.

Να σημειωθεί ότι στις δοκιμές, το Qfitlia μείωσε τα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας κατά 90%, παρουσιάζοντας σημαντική βελτίωση των αιμορραγικών επεισοδίων.

Φωτογραφία: iStock

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:

Πόσο συχνά πρέπει να πλένουμε το πρόσωπό μας και ποιος είναι ο σωστός τρόπος

Επιφυλακτικές οι Ελληνίδες στις χειρουργικές αισθητικές παρεμβάσεις – Τι δείχνει ελληνική έρευνα

Ασθενείς με Πάρκινσον: Σωτήρια θεραπεία κυκλοφορεί δωρεάν σε 22 ευρωπαϊκές χώρες, αλλά δεν αποζημιώνεται στη χώρα μας