Η SPMS είναι μια μορφή ΠΣ που χαρακτηρίζεται από συνεχή επιδείνωση της νευρολογικής λειτουργίας με την πάροδο του χρόνου, η οποία συμβαίνει ανεξάρτητα από τις υποτροπές. Τα βασικά αποτελέσματα της EXPAND παρουσιάστηκαν στο 32ο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία και την Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ECTRIMS) στο Λονδίνο την προηγούμενη εβδομάδα.
Το BAF312 είναι ένας επιστημονικά σχεδιασμένος, εκλεκτικός τροποποιητής του υποδοχέα της φωσφορικής σφιγγοσίνης-1 (S1P). Τα αρχικά στοιχεία από τη μελέτη EXPAND δείχνουν:
- Ότι η θεραπεία με το BAF312 μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας με τρίμηνη επιβεβαίωση κατά 21% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p=0,013). Ακόμη μεγαλύτερη μείωση του κινδύνου εξέλιξης της αναπηρίας έδειξε ηεξάμηνη επιβεβαίωση , ενισχύοντας περαιτέρω την αξιοπιστία των στοιχείων.
- Σταθερή μείωση του κινδύνου εξέλιξης της επιβεβαιωμένης αναπηρίας σ τις προκαθορισμένες υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων και αυτών που είχαν υποτροπές.
- Σημαντική διαφορά υπέρ του BAF312 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στο ετησιοποιημένο ποσοστό υποτροπών, την ποσοστιαία μεταβολή του όγκου του εγκεφάλου και τη μεταβολή από την αρχική τιμή του όγκου τωνT2 βλαβών ( εγκεφαλικές βλάβες που προσδιορίζονται από σάρωση απεικόνισης μαγνητικού συντονισμού στην ακολουθία T2). Η διαφορά της μεταβολής από την αρχική τιμή στη χρονομετρημένη δοκιμασία βάδισης απόστασης 25 ποδιών (T25FW) δεν ήταν σημαντική.
- Το BAF312 ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό, με προφίλ συγκρίσιμο με τα υπόλοιπα φάρμακα στην ίδια κατηγορία.
«Υπάρχουν πολύ λίγες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για την καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου στην SPMS, ενώ είναι υψηλή η ανεκπλήρωτη ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες με αποδεκτό προφίλ ασφάλειας για τους ανθρώπους που πάσχουν από την πάθηση», δήλωσε ο Vasant Narasimhan, Global Head Drug Development και Chief MedicalOfficer της Novartis. « Η Novartis είναι ο παγκόσμιος ηγέτης στην κατανόηση του ρόλου της τροποποίησης του υποδοχέα της S1P στη θεραπευτική αντιμετώπιση της ΠΣ, και τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης EXPAND αποτελούν συνέχεια των καταβαλλόμενων προσπαθειών μας για καινοτομία και κάλυψη των αναγκών των ασθενών. Τα στοιχεία αυτά είναι ένα θετικό βήμα προόδου σε ένα τομέα της νόσου που δύσκολα αντιμετωπίζεται και αναμένουμε την αξιολόγηση των επόμενων βημάτων με τις υγειονομικές αρχές.»
Η EXPAND είναι η μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη για τη Δευτεροπαθώς Προϊούσα Πολλα πλή Σκλήρυνση έως σήμερα. Οι ασθενείς που συμμετείχαν στην EXPAND ήταν αντιπροσωπευτικοί του γενικού πληθυσμού με SPMS. Έπρεπε να έχουν διαγνωστεί με SPMS και να έχουν επίσης παρουσιάσει εξέλιξη της αναπηρίας σε διάστημα δύο ετών πριν τη μελέτη. Στην πλειονότητά τους, οι ασθενείς είχαν μη υποτροπιάζουσα SPMS. Η μέση ηλικία κατά την εισαγωγή στη μελέτη ήταν τα 48 έτη και οι ασθενείς είχαν διάμεση βαθμολογία στη Διευρυμένη Κλίμακα Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) 6,0, κάτι που αντιστοιχεί στη χρήση βοηθήματος βάδισης.
Η Novartis θα διενεργήσει πλήρεις αναλύσεις των στοιχείων από την EXPAND και θα αξιολογήσει τα επόμενα βήματα κατόπιν συνεννόησης με τις υγειονομικές αρχές. Τα πλήρη αποτελέσματα της μελέτης, συμπεριλαμβανομένων των στοιχείων από τα πρωτεύοντα και τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, θα υποβληθούν προς έκδοση.