Τα βλαστικά κύτταρα μπορούν να προσαρμόζουν τον ρόλο τους ανάλογα με την υποκείμενη ασθένεια

Η γονιδιακή θεραπεία με αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα (HSC-GT) αποτελεί μια πρωτοποριακή στρατηγική θεραπείας για πολλαπλές γενετικές διαταραχές. Με τη διόρθωση γενετικών ελαττωμάτων εντός των αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCs), η θεραπεία αυτή αποσκοπεί στην αποκατάσταση της φυσιολογικής λειτουργίας των αιμοσφαιρίων.

Η ολοκληρωμένη κατανόηση της μακροπρόθεσμης συμπεριφοράς και προσαρμογής αυτών των βλαστικών κυττάρων, ιδίως σε σχέση με τα διάφορα πλαίσια της νόσου, είναι ζωτικής σημασίας για τη βελτιστοποίηση των θεραπευτικών αποτελεσμάτων και τη διασφάλιση βιώσιμων οφελών για τους ασθενείς.

Στη μελέτη «Long-term lineage commitment in hematopoietic stem cell gene therapy», που δημοσιεύθηκε στο Nature, η ομάδα διερεύνησε πώς τα βλαστικά κύτταρα που χρησιμοποιούνται στη γονιδιακή θεραπεία συμπεριφέρονται διαφορετικά ανάλογα με τη γενετική ασθένεια που θεραπεύουν, προσφέροντας νέες γνώσεις σχετικά με τη δυναμική της αιμοποιητικής ανασύστασης σε ασθενείς με κληρονομικές διαταραχές.

Οι ερευνητές ανέλυσαν 53 ασθενείς που έκαναν θεραπεία για μεταχρωματική λευκοδυστροφία, σύνδρομο Wiskott-Aldrich ή β-θαλασσαιμία. Οι ασθενείς παρακολουθήθηκαν για έως και οκτώ έτη, επιτρέποντας την ολοκληρωμένη εξέταση της μακροχρόνιας αιμοποιητικής ανασύστασης.

Τα ευρήματα αποκάλυψαν ότι η μακροχρόνια αιμοποιητική ανασύσταση υποστηρίζεται από 770 έως 35.000 ενεργά αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα. Περίπου το 50% των μεταμοσχευμένων κλώνων παρουσίασαν δυναμικό πολλαπλών γραμμών, συμβάλλοντας σε πολλαπλούς τύπους κυττάρων αίματος σε όλες τις συνθήκες.

Οι υπόλοιποι κλώνοι παρουσίαζαν προτιμήσεις γενεαλογικών γραμμών που αφορούσαν συγκεκριμένες ασθένειες. Σε ασθενείς με διαταραχή που επηρεάζει τα ερυθρά αιμοσφαίρια (όπως η β-θαλασσαιμία), τα βλαστικά κύτταρα παρήγαγαν κυρίως περισσότερα ερυθρά αιμοσφαίρια. Παρήγαγαν περισσότερα ανοσοκύτταρα σε καταστάσεις που επηρεάζουν τα ανοσοκύτταρα (όπως το σύνδρομο Wiskott-Aldrich). Ομοίως, τα βλαστικά κύτταρα παρήγαγαν περισσότερα μυελοειδή κύτταρα σε ασθενείς με μεταχρωματική λευκοδυστροφία, μια διαταραχή που επηρεάζει τα μυελοειδή κύτταρα.

Αυτό σημαίνει ότι τα βλαστικά κύτταρα μπορούν να προσαρμόσουν την ανάπτυξή τους ώστε να αντιμετωπίσουν καλύτερα τα συγκεκριμένα προβλήματα που προκαλεί κάθε ασθένεια κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Οι παρατηρήσεις αυτές δείχνουν ότι η υποκείμενη γενετική ασθένεια επηρεάζει τη συμπεριφορά των αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων, επηρεάζοντας τόσο την παραγωγή γενεαλογικών γραμμών όσο και τη μακροπρόθεσμη δέσμευση.

Οι λεπτομερείς γνώσεις που παρέχουν τα ευρήματα έχουν πιθανές επιπτώσεις στη βελτιστοποίηση των πρωτοκόλλων HSC-GT και στη βελτίωση των μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων για ασθενείς με κληρονομικές διαταραχές του αίματος.

Φωτογραφία: iStock

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:

Υπερυπνία: Γιατί μπορεί να κοιμάστε πολλές ώρες αλλά να νιώθετε ακόμη κουρασμένοι

Ιδιώτες Καρδιολόγοι: Χωρίς προειδοποίηση άλλαξε το σύστημα συνταγογράφησης της ΗΔΙΚΑ – Χωρίς φάρμακα οι ασθενείς

Καρκίνος: Οι θάνατοι παγκοσμίως θα διπλασιαστούν ως το 2050 – Τα στοιχεία για την Ελλάδα