Το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο- στοιχίζει 1εκ. ευρώ

Μόνο λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα. Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, θα πρόκειται για την πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία πάνω στον πλανήτη.

Η σύσταση για έγκριση εκ μέρους της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, θα πρέπει να εγκριθεί και από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κάτι που αναμένεται να συμβεί. Σε πρώτη φάση, τον Ιούνιο του 2011, ο Οργανισμός είχε γνωμοδοτήσει αρνητικά για το φάρμακο όμως, μετά από ενδελεχή επαναξιολόγηση, σε δεύτερο στάδιο άλλαξε τη γνώμη του σε θετική. Το φάρμακο έχει δοκιμαστεί σε 27 ασθενείς σε τρεις κλινικές δοκιμές.

Η ασθένεια, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, σύμφωνα με το «Nature». Οι γονιδιακές θεραπείες, που αφορούν την εισαγωγή (με τη βοήθεια ιών ως «οχημάτων») υγιούς DNA στο γενετικό υλικό του ασθενούς, ώστε να αντικατασταθούν τα ελαττωματικά γονίδια και να αποκατασταθεί η ομαλή λειτουργία των κυττάρων, συζητούνται ήδη από τη δεκαετία του ΄70.

Μετά το 1990 έχουν γίνει εκατοντάδες κλινικές δοκιμές για διάφορα γονιδιακά φάρμακα, πολλές από τις οποίες έχουν αποτύχει, ενώ ποτέ έως τώρα δεν έχει δοθεί επίσημη έγκριση από τις αρμόδιες Αρχές, εκτός από την Κίνα, το 2004, η οποία είχε εγκρίνει μία γονιδιακή φαρμακευτική θεραπεία για τον καρκίνο. Οι αρμόδιες ρυθμιστικές Αρχές στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ έχουν καθυστερήσει να δώσουν παρόμοιες εγκρίσεις λόγω διαφόρων ανησυχιών, μεταξύ των οποίων εξαιτίας φόβων για την πρόκληση καρκινογένεσης από τις γονιδιακές θεραπείες. Αυτή η απροθυμία έχει εντείνει τους ανάλογους δισταγμούς των φαρμακευτικών και βιοτεχνολογικών εταιριών να επενδύσουν στο εν λόγω πεδίο, παρά τις αρχικές αισιόδοξες προβλέψεις.

Το συγκεκριμένο φάρμακο θεωρείται «ορφανό», με βάση τη σχετική πολιτική της Ευρωπαϊκής Ένωσης από το 2004. Αυτό σημαίνει ότι αν μία νόσος αφορά λιγότερους από πέντε ανθρώπους ανά 10.000 κατοίκους, τότε παραχωρείται σε μία πρωτοποριακή θεραπεία η αποκλειστική άδεια φαρμάκου για μία δεκαετία.

Όμως η πολύ υψηλή τιμή του φαρμάκου είναι πιθανό, σύμφωνα με τους «Φαϊνάνσιαλ Τάιμς», να πυροδοτήσει αντιδράσεις τόσο μεταξύ των κυβερνήσεων, όσο και των ασφαλιστικών ταμείων, ιδίως σε μία συγκυρία κρίσης για τους κρατικούς προϋπολογισμούς. Όπως δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της κατασκευάστριας, η συγκεκριμένη εταιρία θα χρεώνει τουλάχιστον 250.000 ευρώ ετησίως για το φάρμακο, πράγμα που σημαίνει ότι για μία πενταετή θεραπεία το κόστος για έναν ασθενή θα ξεπεράσει τα 1,25 εκατ. Ευρώ.

Η εταιρεία προωθεί μία ασυνήθιστη μέθοδο τιμολόγησης, χρεώνοντας τα νοσοκομεία, που θα κάνουν την θεραπεία, ένα σταθερό ποσό κάθε χρόνο. Το φάρμακο πρέπει να εισάγεται με μία σειρά τρίωρης διάρκειας ενέσεων στο πόδι.

Η ολλανδική εταιρία επιμένει ότι το μεγάλο κόστος είναι αναγκαίο για να καλύψει το υψηλό κόστος ανάπτυξης του φαρμάκου, καθώς επίσης επειδή η χορήγησή του θα περιοριστεί σε λίγες εκατοντάδες ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι έχουν τη γενετική ασθένεια.