Αποκλειστική συμφωνία για την εμπορική διάθεση ενός νέου φαρμάκου για την μυϊκή δυστροφία Duchenne σε είκοσι αγορές της Κεντρικής και Ανατολικής Ευρώπης, υπέγραψε η GENESIS Pharma με την Santhera Pharmaceuticals.
Το φάρμακο ονομάζεται vamorolone (βαμορολόνη) και εγκρίθηκε τον Δεκέμβριο 2023 για διάθεση στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Η βαμορολόνη προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 4 ετών και άνω.
Όπως ανακοίνωσε η GENESIS Pharma, η συμφωνία αποτελεί στρατηγική συνεργασία που αποσκοπεί να καλύψει ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες. Η εταιρεία θα μπορεί να διαθέσει τη βαμορολόνη σε:
- Ελλάδα, Κύπρο, Μάλτα, Ρουμανία
- Βουλγαρία, Σλοβενία, Κροατία, Πολωνία
- Τσεχία, Ουγγαρία, Σλοβακία, Λιθουανία
- Λετονία, Εσθονία, Σερβία, Βόρεια Μακεδονία
- Βοσνία-Ερζεγοβίνη, Μαυροβούνιο, Αλβανία, Κόσοβο
Τι είναι η μυϊκή δυστροφία Duchenne
Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια σπάνια κληρονομική ασθένεια. Σχετίζεται με το χρωμόσωμα Χ και επηρεάζει σχεδόν αποκλειστικά αγόρια.
Χαρακτηρίζεται από φλεγμονή που εμφανίζεται στη γέννηση ή λίγο μετά. Η φλεγμονή αυτή οδηγεί σε ίνωση των μυών. Εκδηλώνεται κλινικά με προοδευτική μυϊκή εκφύλιση και αδυναμία. Τα κυριότερα ορόσημα της νόσου είναι η απώλεια της δυνατότητας βάδισης και της ικανότητας του ατόμου να τραφεί μόνο του, η ανάγκη για αναπνευστική υποστήριξη και η ανάπτυξη μυοκαρδιοπάθειας.
Πρόκειται για νόσο που μειώνει το προσδόκιμο ζωής πριν από την τέταρτη δεκαετία λόγω αναπνευστικής ή/και καρδιακής ανεπάρκειας. Τα κορτικοστεροειδή είναι η τρέχουσα θεραπεία εκλογής.
Ισχυρό χαρτοφυλάκιο ορφανών θεραπειών
«Η εστίασή μας στον τομέα των σπανίων παθήσεων είναι σημαντική, με μεγάλη πλέον εμπειρία στη διάθεση ορφανών θεραπειών που μετρά πάνω από είκοσι χρόνια», δήλωσε ο κ. Κωνσταντίνος Ευριπίδης, διευθύνων σύμβουλος της GENESIS Pharma.
Και πρόσθεσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η Santhera εμπιστεύτηκε τις δυνατότητές μας στην ευρύτερη περιοχή της Κεντρικής και Ανατολικής Ευρώπης, δίνοντάς μας την ευκαιρία να εντάξουμε τη βαμορολόνη στο ευρύ και ισχυρό χαρτοφυλάκιο ορφανών θεραπειών που διαθέτουμε. Θα εργαστούμε εντατικά με την Santhera για να διασφαλίσουμε την ομαλή και απρόσκοπτη πρόσβαση για τους ασθενείς που μπορούν να επωφεληθούν από αυτή την καινοτόμο θεραπεία».
«Η συμφωνία με την GENESIS Pharma σηματοδοτεί ένα σημαντικό επίτευγμα για την Santhera καθώς επεκτείνουμε την παγκόσμια διαθεσιμότητα της βαμορολόνης», είπε ο κ. Geert Jan van Daal, MD, PhD, εμπορικός διευθυντής της Santhera. «Μέσα από τη συνεργασία μας με εταιρείες που διαθέτουν τεχνογνωσία και βαθιά κατανόηση των εξειδικευμένων αγορών, διασφαλίζουμε τη βέλτιστη πρόσβαση των ασθενών».
Φωτογραφία: iStock