«Η μυελοΐνωση είναι μία σοβαρή, απειλητική για την ζωή πάθηση με φτωχή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Χαρακτηρίζεται από έντονα και εξαντλητικά συμπτώματα που περιλαμβάνουν κόπωση, πυρετό, νυχτερινή εφίδρωση, φαγούρα, πόνο στα οστά, κοιλιακό άλγος και απώλεια βάρους, και συνεπώς επηρεάζει σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών,» επισημαίνει ο Δρ. Δημ. Καρακάσης, αιματολόγος, διευθυντής της Αιματολογική-Λεμφωμάτων Κλινική, υπεύθυνος Μονάδας Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών, Γ.Ν.Α.«Ο ΕΥΑΓΓΕΛΙΣΜΟΣ» και πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας.
Σύμφωνα με μελέτες, οι ασθενείς με μυελοΐνωση έχουν μικρό προσδόκιμο επιβίωσης, με διάμεση συνολική επιβίωση στα 5,7 έτη. Η υδροξυουρία μπορεί να μειώσει το μέγεθος του σπλήνα, αλλά δεν επηρεάζει κατά κανόνα τα συμπτώματα της ασθένειας, ενώ δεν παύει να είναι ένα χημειοθεραπευτικό φάρμακο με όλες τις πιθανές επιπλοκές του. Η μεταμόσχευση μυελού των οστών από υγιή δότη μπορεί να θεραπεύσει την ασθένεια, αλλά εφαρμόζεται μόνο σε μικρό ποσοστό ασθενών (λιγότερο από το 10%) που έχουν επαρκή φυσική κατάσταση και την κατάλληλη ηλικία για να ανταπεξέλθουν στις δυσκολίες της μεταμόσχευσης.
«Με πρωτοβουλία του Τμήματος μας, δημιουργήσαμε ένα από τα πρώτα Αρχεία στην Ελλάδα όπου καταγράφονται τα περιστατικά με μυελοΐνωση, γεγονός που θα βοηθήσει έτσι ώστε να έχουμε μία ολοκληρωμένη εικόνα της νόσου, και της αποτελεσματικότητας των θεραπευτικών προσεγγίσεων,» δήλωσε ο Δρ. Δαμ. Σωτηρόπουλος, αιματολόγος, διευθυντής της Αιματολογικής Κλινικής του Νοσοκομείου «Γ. Παπανικολάου» και πρόεδρος του Τμήματος Οξειών Λευχαιμιών και Μυελοϋπερπλαστικών Νεοπλασμάτων της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας.
Εδώ και ένα περίπου χρόνο, κυκλοφορεί στην ελληνική αγορά το ruxolitinib (Jakavi), η πρώτη φαρμακευτική θεραπεία για ασθενείς με μυελοΐνωση, που στοχεύει άμεσα στον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα 3,5 ετών της μελέτης Φάσης ΙΙΙ με την ονομασία COMFORT II, φάνηκε ότι o κίνδυνος θανάτου στα 3,5 έτη μειώθηκε κατά 48% σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ruxolitinib, σε σύγκριση με ασθενείς στην ομάδα ελέγχου. Επιπλέον δεδομένα δείχνουν ότι, το ruxolitinib μείωσε ή σταθεροποίησε την εξέλιξη της ίνωσης του μυελού των οστών, η οποία αποτελεί έναν από τους υποκείμενους μηχανισμούς και μία από τις επιπτώσεις της νόσου. Το συγκεκριμένο αποτέλεσμα, το οποίο δείχνει πιθανή τροποποίηση της φυσικής εξέλιξης της νόσου, δεν έχει παρατηρηθεί με τη καθιερωμένη θεραπεία σε ασθενείς με προχωρημένη μυελοΐνωση.
Πρόσφατα δεδομένα από τη μεγαλύτερη κλινική μελέτη σε ασθενείς με μυελοΐνωση που έλαβαν θεραπεία με ruxolitinib, τα οποία ανακοινώθηκαν στο συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH), υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και το προφίλ ασφάλειας του σκευάσματος. Συγκεκριμένα, σε μια ανάλυση 1.144 ασθενών που έχουν ενταχθεί σε θεραπεία με ruxolitinib έως σήμερα στο πλαίσιο αυτής της μελέτης διευρυμένης πρόσβασης, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη, το 69% των ασθενών πέτυχε μείωση μεγαλύτερη ή ίση με 50% στο μέγεθος του σπλήνα σε σύγκριση με τις αρχικές τιμές, ενώ παρουσίασε μια κλινικώς σημαντική βελτίωση στη βαθμολογία συμπτωμάτων για τη μυελοΐνωση – δύο σημαντικοί θεραπευτικοί στόχοι για τους πάσχοντες από μυελοΐνωση.