Ταχεία διαδικασία αξιολόγησης φαρμάκου για ασθενείς με ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα

Τα δεδομένα της αίτησης βασίζονται στα αποτελέσματα της πρώτης προκαθορισμένης ενδιάμεσης ανάλυσης της κύριας μελέτης φάσης 3 TOURMALINE-MM1. Η συγκεκριμένη μελέτη είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή στην οποία συμμετέχουν 722 ασθενείς για την αξιολόγηση της ανωτερότητας της ιξαζομίμπης συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης έναντι του εικονικού φαρμάκου συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Στο πλαίσιο της εν λόγω μελέτης, οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου και αξιολογούνται οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις τους.

«Χαιρετίζουμε την απόφαση της CHMP να συμπεριλάβει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης την ιξαζομίμπη και πιστεύουμε ότι το γεγονός αυτό υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη θεραπευτικής καινοτομίας όσον αφορά την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος», δήλωσε ο Andrew Plump, M.D., Ph.D., ανώτερος ιατρικός και επιστημονικός σύμβουλος της Takeda. «Ανυπομονούμε να ανακοινώσουμε τα δεδομένα της μελέτης TOURMALINE-MM1 από την πρώτη προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση σε κάποιο επερχόμενο ιατρικό συνέδριο και εκτιμούμε ιδιαίτερα τη διαρκή αφοσίωση και προσήλωση των ασθενών και των οικογενειών τους που συμμετέχουν στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης».

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία απαντούν στον μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα μια ομάδα πλασματοκυττάρων που ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα γίνονται καρκινικά και πολλαπλασιάζονται, αυξάνοντας τον αριθμό των πλασματοκυττάρων σε επίπεδο υψηλότερο από το φυσιολογικό. Καθώς τα πλασματοκύτταρα κυκλοφορούν ευρέως στον οργανισμό, μπορούν να πλήξουν πολλά οστά του σώματος και ενδέχεται να προκαλέσουν συμπιεστικά κατάγματα, οστεολυτικές βλάβες και σχετιζόμενο πόνο. Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει αρκετά σοβαρά προβλήματα υγείας που επηρεάζουν τα οστά, το ανοσοποιητικό σύστημα, τους νεφρούς και τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνεται ο πόνος στα οστά και η κόπωση, που αποτελεί με τη σειρά του σύμπτωμα της αναιμίας. Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με τον ετήσιο αριθμό νέων περιστατικών να ανέρχεται σε 39.000 στην ΕΕ και σε 114.000 σε ολόκληρο τον κόσμο.

Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης ενισχύει περαιτέρω τη συνεχή δέσμευση της Takeda για την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για τους ανθρώπους που πάσχουν από πολλαπλό μυέλωμα σε ολόκληρο τον κόσμο και τους επαγγελματίες του τομέα υγείας που τους φροντίζουν. Επί του παρόντος, βρίσκονται σε εξέλιξη πέντε παγκόσμιες μελέτες φάσης 3:

η TOURMALINE-MM1, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα·

η TOURMALINE-MM2, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα·

η TOURMALINE-MM3, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα, μετά από θεραπεία επαγωγής και αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων (ASCT)·

η TOURMALINE-MM4, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα που δεν έχουν υποβληθεί σε ASCT·

η TOURMALINE-AL1, που διερευνά την ιξαζομίμπη συν δεξαμεθαζόνη έναντι ενός από τα σχήματα της μελέτης που επιλέγει ο εκάστοτε γιατρός σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική AL αμυλοείδωση.