18ο Συνέδριο της European Society of Retina Specialists: Ουσία αντικαθιστά το λέϊζερ σε βρέφη με αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας

Η Novartis ανακοίνωσε αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ της ρανιμπιζουμάμπης, έναντι της χρήσης διεγχειρητικά του λέιζερ (η τρέχουσα θεραπεία εκλογής) στο 18ο Συνέδριο της European Society of Retina Specialists (EURETINA) σε πρόωρα βρέφη με αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας (ΑτΠ), μια πάθηση η οποία, αν και σπάνια, αποτελεί την κύρια αιτία τύφλωσης στην παιδική ηλικία. Σε αντίθεση με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, η οποία προκαλεί βλάβη στον οφθαλμικό ιστό και μπορεί να συσχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές όπως η υψηλή μυωπία, η ρανιμπιζουμάμπη στοχεύει φαρμακολογικά και μειώνει το αυξημένο ενδοφθάλμιο επίπεδο του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (VEGF), που αποτελεί την υποκείμενη αιτία της πάθησης.

Παρότι η μελέτη Φάσης ΙΙΙ (RAINBOW) υπολείπεται οριακά στατιστικής σημαντικότητας ως προς το πρωτεύον καταληκτικό σημείο, η διαφορά στην επιτυχία της θεραπείας μεταξύ των ομάδων ρανιμπιζουμάμπης 0,2 mg και 0,1 mg, σε σύγκριση με την διεγχειρητική χρήση λέιζερ (80%, 75% και 66,2% αντίστοιχα) θεωρείται παρόλα αυτά κλινικά βάσιμη από την Novartis. Βάσει του ευνοϊκού προφίλ οφέλους-κινδύνου, η Novartis σχεδιάζει να καταθέσει αίτηση έγκρισης για μια νέα ένδειξη για της ρανιμπιζουμάμπης για τη θεραπεία της ΑτΠ, ώστε να υποστηρίξει αυτόν τον ολιγάριθμο αλλά σημαντικό πληθυσμό ασθενών.

«Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, που είναι η τρέχουσα θεραπεία εκλογής, καταστρέφει τον οφθαλμικο ιστό που συμβάλλει στην αύξηση του VEGF. Αν και είναι αποτελεσματική ως θεραπεία, υπάρχει ξεκάθαρη ανάγκη για καινοτόμους τρόπους αντιμετώπισης της ΑτΠ χωρίς καταστροφή του αμφιβληστροειδούς.

Ελπίδες

Η ρανιμπιζουμάμπη επέδειξε στη μελέτη RAINBOW ότι είναι μια αποτελεσματική και καλά ανεκτή επιλογή για την αντιμετώπιση της, η οποία μπορεί να προσφέρει νέα ελπίδα στους γονείς αυτού του ευαίσθητου πληθυσμού ασθενών», δήλωσε ο Καθηγητής Andreas Stahl, Αρχίατρος της Χειρουργικής του Αμφιβληστροειδούς και Επικεφαλής της Ομάδας Έρευνας της Αγγειογένεσης στο Οφθαλμολογικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Freiburg στη Γερμανία.

Η αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας προσβάλλει πρόωρα βρέφη τόσο στις αναπτυγμένες όσο και στις αναπτυσσόμενες χώρες, ενώ βάσει των εκτιμήσεων 23.800 έως 45.600 βρέφη διαγιγνώσκονται για πρώτη φορά με μη αναστρέψιμη διαταραχή της όρασης εξαιτίας της ΑτΠ κάθε χρόνο.

Η εξέλιξη της νόσου, η οποία προκαλείται από τη μη φυσιολογική ανάπτυξη αιμοφόρων αγγείων του αμφιβληστροειδούς στα πρόωρα βρέφη, οφείλεται στα υψηλά επίπεδα ενός αυξητικού παράγοντα που ονομάζεται VEGF. Μετά την πρόωρη γέννηση, τα υψηλά επίπεδα του VEGF μπορούν να προκαλέσουν τη μη φυσιολογική ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων ενός βρέφους στον αμφιβληστροειδή, κάτι που μπορεί να οδηγήσει σε δομικές διαταραχές ,όπως η αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς, με αποτέλεσμα την απώλεια όρασης ή την τυφλότητα.

«Η μελέτη RAINBOW αποτελεί μέρος της συνεχούς δέσμευσής μας ως εταιρεία για την αντιμετώπιση σημαντικών, επειγόντων καταστάσεων στην Οφθαλμολογία. Ανυπομονούμε να καταθέσουμε αίτηση έγκρισης εκτός των ΗΠΑ για ένδειξη στην ΑτΠ, κάτι που ενδεχομένως θα μας πάει ένα βήμα μπροστά όσον αφορά την εξέλιξη της παρεχόμενης περίθαλψης σε αυτά τα πρόωρα βρέφη», δήλωσε ο Dirk Sauer, Development Unit Head, Novartis Ophthalmology.

Σχετικά με τη ρανιμπιζουμάμπη

Η έγχυση ρανιμπιζουμάμπης, η πρώτη θεραπεία κατά του αγγειακού ενδοθηλιακού αυξητικού παράγοντα (αντι-VEGF) που έχει αδειοδοτηθεί για οφθαλμική χρήση, έφερε επανάσταση στην αντιμετώπιση της νΗΕΩ και βοήθησε στη μείωση της παγκόσμιας τυφλότηταςς λόγω αυτής κατά 50%.. Πάνω από μία δεκαετία καινοτομίας και έξι ενδείξεις (νΗΕΩ, DME, BRVO, CRVO, mCNV και λοιπών CNV) αργότερα, η ρανιμπιζουμάμπη συνεχίζει να διατηρεί και να φροντίζει την όραση ασθενών ανά τον κόσμο. Συνεχίζουμε να διερευνούμε την πιθανότητα η ρανιμπιζουμάμπη να μεταμορφώσει τη θεραπεία που λαμβάνουν ακόμη και οι μικρότεροι σε ηλικία, πολύ ευάλωτοι ασθενείς.

Η ρανιμπιζουμάμπη είναι διαθέσιμη σε περισσότερες από 110 χώρες και υποστηρίζεται από ένα χαρτοφυλάκιο 251 χορηγούμενων κλινικών μελετών και εκτεταμένης εμπειρίας από τη χρήση του υπό πραγματικές συνθήκες. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ρανιμπιζουμάμπης συμμετείχαν περισσότεροι από 205.000 ασθενείς από διάφορες ενδείξεις, ενώ έχει καλύψει 5,4 εκατομμύρια έτη έκθεσης ασθενών στη θεραπεία από την κυκλοφορία του στις Ηνωμένες Πολιτείες το 2006. Η ρανιμπιζουμάμπη αναπτύχθηκε από την Genentech και τη Novartis. Η Genentech έχει τα δικαιώματά της στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η Novartis έχει τα δικαιώματα στον υπόλοιπο κόσμο.

Σχετικά με την ΑτΠ

Η αμφιβληστροειδοπάθεια της προωρότητας (ΑτΠ) είναι μια σπάνια και δυνητικά τυφλωτική πάθηση που προκαλείται από τη μη φυσιολογική ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων του αμφιβληστροειδούς στα πρόωρα νεογνά3,4,6. Ο αμφιβληστροειδής είναι η εσωτερική στοιβάδα του ματιού που λαμβάνει το φως και το μετατρέπει σε οπτικά μηνύματα που αποστέλλονται στον εγκέφαλο.

Ο αμφιβληστροειδής αναπτύσσεται σε μεταγενέστερη φάση στη μήτρα και τα πολύ πρόωρα νεογνά μπορεί να έχουν ανεπαρκή ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων που είναι απαραίτητα για την παροχή οξυγόνου. Ο VEGF είναι ένας σημαντικός ρυθμιστής της ανάπτυξης νέων αιμοφόρων αγγείων (γνωστή ως αγγειογένεση) και παίζει βασικό ρόλο στην εξέλιξη της ΑτΠ. Εάν τα αιμοφόρα αγγεία δεν αναπτυχθούν φυσιολογικά κατά τη διάρκεια της ΑτΠ, μπορούν να ασκήσουν τριβή στον αμφιβληστροειδή και να οδηγήσουν σε τράβηγμα της ωχράς κηλίδας, αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς ή άλλες δομικές διαταραχές που έχουν ως αποτέλεσμα απώλεια όρασης ή, δυνητικά, τύφλωση.

Σχετικά με την RAINBOW

Η μελέτη RAINBOW, η οποία διεξήχθη σε 26 χώρες, είναι μια ανοικτή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, πολυκεντρική μελέτη που έχει σχεδιαστεί για τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της ρανιμπιζουμάμπης έναντι της χειρουργικής επέμβασης με λέιζερ σε 225 ασθενείς με ΑτΠ. Η δοκιμή συνέκρινε δύο διαφορετικές συγκεντρώσεις της ρανιμπιζουμάμπης, των 0,1 mg και των 0,2 mg, με την τρέχουσα θεραπεία εκλογής, τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ. Οι εκβάσεις της μελέτης μετρήθηκαν στις 24 εβδομάδες έπειτα από την έναρξη της δοκιμής. Μια μακροχρόνια δοκιμή επέκτασης βρίσκεται σε εξέλιξη αυτή τη στιγμή και αναμένεται να ολοκληρωθεί έως το τέταρτο τρίμηνο του 2022. Η ακριβής ημερομηνία ολοκλήρωσης δεν έχει επιβεβαιωθεί ακόμα.

Σχετικά με τη Novartis στον τομέα της οφθαλμολογίας

Εδώ και πάνω από 70 χρόνια, οι ασθενείς, οι φροντιστές και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης παγκοσμίως στρέφονται στην Novartis για θεραπείες αιχμής στις οφθαλμικές παθήσεις. Συνεχίζουμε να επενδύουμε στην επιστημονική έρευνα και σε στρατηγικές συνεργασίες για να διασφαλίζουμε ότι οι ασθενείς έχουν πρόσβαση στην παρακολούθηση, τη διάγνωση και τα οφθαλμιατρικά μας φάρμακα. Η δέσμευσή μας για την όραση επεκτείνεται παγκόσμια σε όλο το ηλικιακό φάσμα, από τα πρόωρα βρέφη μέχρι τους ηλικιωμένους, από σπάνιες παθήσεις έως αυτές που προσβάλλουν εκατομμύρια, από οφθαλμικές σταγόνες έως γονιδιακές θεραπείες. Η φιλοδοξία μας: να εξελίξουμε τα οφθαλμιατρικά προϊόντα για να βοηθήσουμε τους πάντες να δουν τις δυνατότητές τους.