Μία νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α είναι πλέον διαθέσιμη στη χώρα μας, έπειτα από την ένταξή της στον κατάλογο αποζημιούμενων φαρμάκων (θετική λίστα φαρμάκων).
Πρόκειται για το προϊόν lonoctocog alfa (rVIII-Single Chain), το οποίο προορίζεται για τους πάσχοντες από αιμορροφιλία Α σε όλες τις ηλικιακές ομάδες.
Το lonoctocog alpha αναπτύχθηκε από την εταιρεία CSL Behring. Αποτελεί ανασυνδυασμένη μορφή του παράγοντα VIII με καινοτόμο τεχνολογία μονής αλυσίδας (rVIII-SingleChain), που επιτρέπει μεγαλύτερη διάρκεια παραμονής στο αίμα και αυξημένη μοριακή σταθερότητα.
Η νέα αγωγή είναι διαθέσιμη και σε άλλες ευρωπαϊκές χώρες, έπειτα από έγκριση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του προϊόντος επιβεβαιώθηκαν σε πρόσφατες ανακοινώσεις από τη διεθνή κλινική εμπειρία, οι οποίες έγιναν στο συνέδριο ISTH 2019. Πρόκειται για το ετήσιο συνέδριο της Διεθνούς Εταιρείας Θρομβώσεως & Αιμόστασης (ISTH), το οποίο διεξήχθη 6-10 Ιουλίου 2019 στη Μελβούρνη.
Η έγκριση του lonoctocog alpha στην Ελλάδα βασίστηκε στον αποτελεσματικό έλεγχο των αιμορραγιών και στο ευέλικτο δοσολογικό σχήμα του προϊόντος, καθώς βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών χωρίς να επιβαρύνει το κόστος διαχείρισης της νόσου.
Τι είναι η αιμορροφιλία Α
Η αιμορροφιλία Α είναι μια κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος. Η διαδικασία της πήξης του αίματος ελέγχεται από μια σειρά από πρωτεΐνες (παράγοντες) που κυκλοφορούν σε αυτό.
Οι πάσχοντες από αιμορροφιλία Α δεν έχουν την απαραίτητη ποσότητα παράγοντα VIII στο αίμα τους. Αυτό έχει ως συνέπεια να αιμορραγούν ευκολότερα και για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα σε σχέση με τους υγιείς συνομηλίκους τους.
Για την αντιμετώπιση της ασθένειας και την υποκατάσταση του παράγοντα VIII απαιτούνται συχνές ενδοφλέβιες εγχύσεις. Ωστόσο σημαντικό ποσοστό των ασθενών συνεχίζει να υποφέρει από επεισόδια επώδυνων αιμορραγιών, με αποτέλεσμα να επηρεάζεται σημαντικά η ποιότητα ζωής τους.
Η CSL Behring είναι μία παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, με εστίαση στις σπάνιες και σοβαρές παθήσεις.