Χρησιμοποίησαν τον ιό του AIDS για να θεραπεύσουν βαριά άρρωστα μωρά

Αμερικανοί επιστήμονες ανακοίνωσαν ότι χρησιμοποίησαν τον ιό του AIDS για να θεραπεύσουν οκτώ μωρά, που έπασχαν από σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια (SCID).

Δίχως την πρωτοποριακή τεχνική που εφήρμοσαν, τα μωρά είχαν λίγα μόνο χρόνια ζωής.

Τα μωρά είχαν γεννηθεί με τη νόσο, η οποία είναι επίσης γνωστή ως ασθένεια «του αγοριού στη φυσαλίδα». Πρόκειται για μία σπάνια, συγγενή (εκ γενετής) πάθηση που αφήνει τα νεογέννητα με ελάχιστη έως ανύπαρκτη ανοσία.

Έως πρότινος τα μωρά αυτά έπρεπε να ζουν σε αποστειρωμένο περιβάλλον και συνήθως πέθαιναν στη νηπιακή ηλικία. Με τη νέα, ερευνητική μέθοδο, όμως, τα οκτώ μωρά απέκτησαν πλήρως λειτουργικό ανοσοποιητικό σύστημα και το μέλλον τους διαγράφεται λαμπρό.

Τα αποτελέσματα της μεθόδου, που αναπτύχθηκε σε νοσοκομείο του Τένεσι, δημοσιεύονται στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine.

«Ζουν πλέον φυσιολογικά»

Όπως εξηγούν οι γιατροί, συνέλεξαν δείγματα από το μυελό των οστών 10 άρρωστων βρεφών σύντομα μετά τη γέννησή τους. Τα δείγματα αναλύθηκαν στο εργαστήριο για να απομονωθεί και να διορθωθεί το γενετικό «ελάττωμα» που ευθύνεται για τη νόσο τους.

Το «διορθωμένο» γονίδιο εισήχθη σε αδρανοποιημένη μορφή του ιού HIV/AIDS. Στη συνέχεια, οι επιστήμονες έκαναν έγχυση του ιού στα βρέφη.

Οι ερευνητές λένε ότι μέσα σε ένα μήνα τα περισσότερα βρέφη είχαν λάβει εξιτήριο από το νοσοκομείο.

«Τα βρέφη αυτά είναι πλέον νήπια, ανταποκρίνονται στους εμβολιασμούς και το ανοσοποιητικό τους παράγει όλα τα κύτταρα που χρειάζονται για να αντιμετωπίζουν τις λοιμώξεις», δήλωσε σε ανακοίνωση του Ερευνητικού Νοσοκομείου Παίδων St. Jude η επικεφαλής ερευνήτρια Dr Ewelina Mamcarz.«Ζουν πλέον φυσιολογικά – και αυτό συμβαίνει για πρώτη φορά σε ασθενείς με SCID-X1».

Η SCID-X1 είναι η πιο συχνή μορφή της σοβαρής συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας.

Η όλη θεραπεία με τον ιό του AIDS έλαβε χώρα στο Νοσοκομείο St Jude, στο Μέμφις, και στο Νοσοκομείο Παίδων Benioff που υπάγεται στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο.

Ο ιός του AIDS που χρησιμοποιείται είναι γενετικά τροποποιημένος ώστε να μην μπορεί να προκαλέσει νόσο. Επιπλέον, αυτοκαταστρέφεται όταν βρεθεί μέσα στον οργανισμό, διευκρινίζουν οι ερευνητές.

Τι είναι η σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια (SCID)

Η SCID έγινε διεθνώς γνωστή τη δεκαετία του 1970 ως νόσος «του αγοριού στη φυσαλίδα». Αιτία ήταν η περίπτωση του David Vetter, ο οποίος είναι ο πιο διάσημος πάσχων από τη νόσο.

Ο David είχε γεννηθεί το 1971. Πέθανε στα 12 του χρόνια, έπειτα από μια αποτυχημένη μεταμόσχευση μυελού των οστών.

Του δόθηκε το παρατσούκλι «αγόρι στη φυσαλίδα» επειδή μέσα σε 20 δευτερόλεπτα από τη γέννησή του είχε τοποθετηθεί σε έναν πλαστικό θάλαμο απομόνωσης. Από τον θάλαμο βγήκε στα 6 του χρόνια, όταν η αμερικανική Εθνική Υπηρεσία Αεροναυπηγικής και Διαστήματος (NASA) τον εφοδίασε με μια ειδικά σχεδιασμένη πλαστική στολή.

Οι γονείς του είχαν χάσει και άλλο παιδί από σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια, πριν γεννηθεί ο David.

Ποιες είναι οι θεραπευτικές επιλογές

Προς το παρόν, η καλύτερη θεραπεία για την ασθένεια SCID-XI είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών από ιστοσυμβατό αδελφάκι των ασθενών. Ωστόσο περισσότερο από το 80% των μικρών ασθενών δεν κατορθώνουν να βρουν δότη στην οικογένειά τους. Έτσι βασίζονται στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα από άλλους δότες.

Η διαδικασία αυτή είναι λιγότερο πιθανό να θεραπεύσει οριστικά τη νόσο τους και πιο πιθανό να τους προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες.

Σε μερικές περιπτώσεις εφαρμόστηκαν άλλα είδη γονιδιοθεραπείας, που όμως δεν είχαν τόσο καλά αποτελέσματα όσο η νέα μέθοδος με τον ιό HIV/AIDS.