Συγκεκριμένα, το ιατρικό περιοδικό The Lancet δημοσίευσε στοιχεία από μελέτη Φάσης ΙΙΙ που δείχνουν ότι η θεραπεία με οφατουμουμάμπη σε συνδυασμό με χλωραμβουκίλη, ένα χημειοθεραπευτικό σκεύασμα, οδηγεί σε στατιστικά σημαντική βελτίωση της επιβίωσης δίχως εξέλιξη της νόσου (PFS) έναντι της μονοθεραπείας με χλωραμβουκίλη, σε πάσχοντες από χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ΧΛΛ) που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και για τους οποίους η θεραπεία με βάση την φλουδαραβίνη θεωρήθηκε ακατάλληλη, κυρίως λόγω της προχωρημένης ηλικίας ή της ύπαρξης συννοσηρότητας.
Η ΧΛΛ, η πιο συχνά διαγνωσμένη λευχαιμία των ενηλίκων στις δυτικές χώρες, ευθύνεται για περίπου 1 στα 4 περιστατικά όλων των λευχαιμιών. Η μέση ηλικία κατά τη διάγνωση είναι τα 71 έτη, ενώ η πλειοψηφία των πασχόντων παρουσιάζει τουλάχιστον μία συννοσηρότητα, όπως υπέρταση, διαβήτη, στεφανιαία νόσο ή χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ).
«Η εξεύρεση αποτελεσματικών θεραπειών με κλινικώς αποδεκτό προφίλ ασφαλείας για ηλικιωμένους ασθενείς με ΧΛΛ και για ασθενείς με συνυπάρχουσες χρόνιες και δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παθήσεις εξακολουθεί να αποτελεί πρόκληση,» δήλωσε ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης Δρ. Peter Hillmen, Καθηγητής στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο St. James, στο Ληντς του Ηνωμένου Βασιλείου. «Τα δεδομένα που δημοσιεύονται στο Lancet υποστηρίζουν την άποψη ότι ο συνδυασμός της οφατουμουμάμπης με την χλωραμβουκίλη παρέχει σε αυτό τον πληθυσμό ασθενών μία θεραπευτική επιλογή, η οποία βελτιώνει την κλινική έκβαση της ΧΛΛ.»
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η επιβίωση δίχως εξέλιξη της νόσου, όπως ορίζεται από τις αναθεωρημένες διεθνείς κατευθυντήριες οδηγίες για τη Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία της Ομάδας Εργασίας του Εθνικού Ιδρύματος Καρκίνου (National Cancer Institute Working Group, NCIWG) των ΗΠΑ. Σε αυτή την κλινική μελέτη, η μέση επιβίωση δίχως εξέλιξη της νόσου βελτιώθηκε κατά 71% στην ομάδα που έλαβε οφατουμουμάμπη με χλωραμβουκίλη έναντι όσων έλαβαν μόνο χλωραμβουκίλη (22,4 μήνες έναντι 13,1 μηνών, αντιστοίχως). Βελτίωση της επιβίωσης δίχως εξέλιξη της νόσου παρατηρήθηκε στις περισσότερες υποομάδες, ανεξαρτήτως ηλικίας, φύλου, σταδίου νόσου και προγνωστικών παραγόντων. Περισσότεροι ασθενείς που έλαβαν οφατουμουμάμπη με χλωραμβουκίλη (50%) εκδήλωσαν ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού 3 και πάνω, σε σύγκριση με την μονοθεραπεία με χλωραμβουκίλη (43%), με την ουδετεροπενία να είναι η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια (26% έναντι 14%). Σε ποσοστό 10% των ασθενών που έλαβε οφατουμουμάμπη με χλωραμβουκίλη παρατηρήθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού 3 ή 4 σχετιζόμενες με την έγχυση, οι οποίες οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας στο 3% των ασθενών και νοσηλεία στο 2%. Δεν αναφέρθηκε καμία μοιραία ανεπιθύμητη ενέργεια σχετιζόμενη με την έγχυση.
Αυτά τα δεδομένα Φάσης ΙΙΙ αποτέλεσαν τη βάση για την έγκριση του σκευάσματος στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) το 2014, καθώς και για την πρόσφατη ένταξη της οφατουμουμάμπης σε συνδυασμό με χλωραμβουκίλη στις κατευθυντήριες οδηγίες του αμερικανικού Εθνικού Δικτύου για τον Καρκίνο (National Comprehensive Cancer Network, NCCN).
Για τη μελέτη
Αυτή η προοπτική, τυχαιοποιημένη, ανοικτή, μελέτη Φάσης ΙΙΙ (COMPLEMENT 1, NCT00748189) συμπεριέλαβε 447 ασθενείς με ΧΛΛ, που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία και για τους οποίους η θεραπεία με βάση τη φλουδαραβίνη θεωρήθηκε ακατάλληλη. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν ένας προς έναν για να υποβληθούν σε θεραπεία με έως και 12 κύκλους οφατουμουμάμπης σε συνδυασμό με χλωραμβουκίλη ή σε έως και 12 κύκλους μονοθεραπείας με χλωραμβουκίλης.
Για την οφατουμουμάμπη (Arzerra®)
Η οφατουμουμάμπη είναι ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα το οποίο είναι σχεδιασμένο να στοχεύει το μόριο CD20 που βρίσκεται στην επιφάνεια των κυττάρων της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ΧΛΛ) και των φυσιολογικών Β-λεμφοκυττάρων.
Στην ΕΕ, η οφατουμουμάμπη είναι εγκεκριμένη για χρήση σε συνδυασμό με χλωραμβουκίλη ή μπενταμουστίνη για τη θεραπεία ασθενών με ΧΛΛ οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και δεν είναι κατάλληλοι για θεραπεία με βάση τη φλουδαραβίνη.