ΕΕ: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο για την αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια

Ένα νέο φάρμακο για την αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια των ενηλίκων ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Το φάρμακο λέγεται mavacamten και προορίζεται για ασθενείς που έχουν συμπτώματα εξαιτίας της πάθησής τους.

Η συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία καρδιακή πάθηση που συχνά έχει κληρονομικό χαρακτήρα. Μπορεί να είναι χρόνια, εξαντλητική και εξελισσόμενη. Προκαλεί συμπτώματα όπως:

• Δυσκολία στην αναπνοή
• Ζάλη
• Κόπωση

Μπορεί επίσης να έχει σοβαρές επιπλοκές, όπως καρδιακή ανεπάρκεια, αρρυθμίες και εγκεφαλικό επεισόδιο. Σε σπάνιες περιπτώσεις (λιγότερο από 1% των ασθενών) μπορεί να οδηγήσει σε αιφνίδιο καρδιακό θάνατο.

Όπως ανακοίνωσε η Bristol Myers Squibb, που παράγει το νέο φάρμακο, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή το ενέκρινε  για τη θεραπεία της κατηγορίας II-III (κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης – NYHA) συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας των ενηλίκων.

Η εταιρεία αναφέρει πως το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης. Είναι επίσης ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3. Πρόκειται για τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM.

Μείωση των συμπτωμάτων

«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία πάθηση που αλλάζει τη ζωή πολλών ασθενών, καθώς τα συμπτώματα μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους», δήλωσε ο Dr. Iacopo Olivotto, καθηγητής Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο της Φλωρεντίας.

Όπως εξήγησε, οι δύο μελέτες έδειξαν ότι το νέο φάρμακο βελτιώνει μεταξύ άλλων την ικανότητα άσκησης και μειώνει το φορτίο των συμπτωμάτων στους συγκεκριμένους ασθενείς. Το φάρμακο λαμβάνεται από το στόμα.

«Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας», δήλωσε ο Samit Hirawat, M.D., επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb.

Και πρόσθεσε: «Είμαστε υπερήφανοι που προσφέρουμε τη συγκεκριμένη καινοτόμο θεραπεία σε περισσότερους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να αξιοποιούμε την επιστήμη για να αλλάζουμε τις ζωές των ασθενών σε παγκόσμια κλίμακα».

Φωτογραφία: iStock