Σε επέκταση της έγκρισης ενός φαρμάκου που προορίζεται για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, προχώρησε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Το φάρμακο λέγεται luspatercept και έως πρότινος ήταν εγκεκριμένο για συγκεκριμένες υποομάδες πασχόντων από χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου νόσους.
Έπειτα, όμως, από θετική γνωμοδότηση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), η Κομισιόν αποφάσισε να επεκταθεί η χρήση του ώστε να συμπεριλάβει περισσότερους ασθενείς.
Πλέον το luspatercept ενδείκνυται για τους ενήλικες που έχουν μεταγγισιοεξαρτώμενη αναιμία από μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) πολύ χαμηλού, χαμηλού και ενδιάμεσου κινδύνου.
Η έγκριση αφορά τη χορήγηση του ενέσιμου φαρμάκου ως θεραπείας πρώτης γραμμής, διευκρινίζει η παρασκευάστρια εταιρεία του Bristol Myers Squibb σε ανακοίνωσή της.
Τι είναι τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα
Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) είναι μία ομάδα αιματολογικών κακοηθειών (καρκίνοι του αίματος). Χαρακτηρίζονται από αναποτελεσματική παραγωγή υγιών κυττάρων στο αίμα. Τα κύτταρα που λείπουν μπορεί να είναι:
- Ερυθρά αιμοσφαίρια (μεταφέρουν οξυγόνο και θρεπτικά συστατικά σε όλο το σώμα)
- Λευκά αιμοσφαίρια (είναι κύτταρα του ανοσοποιητικού)
- Αιμοπετάλια (είναι σημαντικά για την πήξη του αίματος)
Η αναποτελεσματική παραγωγή τους μπορεί να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Οι πάσχοντες από αναιμία συνήθως χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος για να αυξηθούν τα ερυθρά αιμοσφαίριά τους. Οι συχνές μεταγγίσεις όμως ενέχουν κίνδυνο παρενεργειών, όπως:
- Η υπερφόρτωση σιδήρου (συσσώρευση σιδήρου στον οργανισμό)
- Οι αντιδράσεις στη μετάγγιση
- Οι λοιμώξεις
Οι παρενέργειες αυτές μπορεί να πλήξουν το προσδόκιμο ζωής των ασθενών που εξαρτώνται από τις μεταγγίσεις αίματος.
Η νέα έγκριση
Όπως εξήγησε ο καθηγητής Αιματολογίας Ιωάννης Κοτσιανίδης, διευθυντής της Αιματολογικής Κλινικής στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Αλεξανδρούπολης, η μοναδική έως τώρα θεραπευτική επιλογή για τους πάσχοντες από αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων χαμηλότερου κινδύνου ήταν οι ερυθροποιητικοί παράγοντες.
Εν τούτοις, λιγότεροι από τους μισούς από αυτούς τους ασθενείς αποκρίνονται στα φάρμακα αυτά. Επιπλέον, η μέση (διάμεση) διάρκεια της απόκρισης είναι μόλις 2 έτη.
Η νέα έγκριση του luspatercept ως αρχικής θεραπείας της αναιμίας σε ασθενείς με μικρού έως ενδιάμεσου κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα «έρχεται να καλύψει σε ικανό βαθμό αυτό το πολυετές θεραπευτικό κενό βελτιώνοντας το ποσοστό, αλλά και τη διάρκεια απόκρισης των ασθενών», τόνισε.
Επομένως, αποτελεί «ορόσημο στην αντιμετώπιση των ΜΔΣ χαμηλότερου κινδύνου», υπογράμμισε.
«Χάρη στην έγκριση του luspatercept ως πρώτης γραμμής θεραπείας για την αναιμία σε ενήλικες ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χαμηλότερου κινδύνου, περισσότεροι ασθενείς στην ΕΕ θα έχουν τη δυνατότητα να πετύχουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις για μεγαλύτερα χρονικά διαστήματα σε σύγκριση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές», επισήμανε η Dr. Monica Shaw, αντιπρόεδρος και επικεφαλής Ευρωπαϊκών Αγορών στην Bristol Myers Squibb.
Το luspatercept είναι επίσης εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τους ενήλικες ασθενείς με β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) που εξαρτάται ή όχι από τις μεταγγίσεις.
Φωτογραφία: iStock