ΕΕ: Ένα βήμα πριν την έγκριση νέο φάρμακο για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση

Θετική εισήγηση για την έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση ενός νέου φαρμάκου για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ), εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Το φάρμακο περιέχει την δραστική ουσία sotatercept και προορίζεται για ενήλικες ασθενείς. Θα χορηγείται σε συνδυασμό με ορισμένες άλλες θεραπείες για τη νόσο, για να βελτιώνει την ικανότητα των ασθενών να είναι κινητικά δραστήριοι.

Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση είναι μία σπάνια, χρονία και απειλητική για τη ζωή νόσος, αναφέρει ο ΕΜΑ. Οι πάσχοντες έχουν αφύσικα αυξημένη πίεση του αίματος στις αρτηρίες των πνευμόνων.

Αυτό οφείλεται στο ότι το αίμα δεν μπορεί να κυκλοφορήσει σωστά εντός των αιμοφόρων αγγείων. Η αιτία είναι στένωση του αυλού των αγγείων, συστολή ή φλεγμονή του τοιχώματός τους, ή ανάπτυξη θρόμβων αίματος.

Το επακόλουθο της ΠΑΥ είναι η ανάπτυξη αναπνευστικών προβλημάτων που περιορίζουν τη σωματική δραστηριότητα. Το πρώτο σύμπτωμα είναι δύσπνοια, ιδίως κατά την σωματική καταπόνηση. Μπορεί να είναι τόσο έντονη, ώστε να περιορίζει ακόμα και την ικανότητα βαδίσεως.

Άλλα ύποπτα συμπτώματα είναι πρήξιμο (οίδημα) στους αστραγάλους ή στα πόδια, κόπωση, ζάλη, ταχυπαλμία, σφίξιμο ή πόνος στο στήθος κ.λπ.

Για την αντιμετώπιση της νόσου είναι εγκεκριμένες διάφορες θεραπείες. Ωστόσο η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει φτωχή. Υπολογίζεται ότι σχεδόν οι μισοί ασθενείς χάνουν τη ζωή τους εντός πέντε έως επτά ετών από τη διάγνωση.

Η βαρύτητα της νόσου

Το sotatercept είναι το πρώτο από μία νέα οικογένεια φαρμάκων που μπορεί να εγκριθεί για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση. Έχει ιδιαίτερο μηχανισμό δράσης, που μειώνει τη στένωση και πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων. Με αυτό τον τρόπο βελτιώνει τα συμπτώματα των ασθενών.

Το φάρμακο χορηγείται κάθε 3 εβδομάδες με υποδόρια (κάτω από το δέρμα) ένεση. Προορίζεται για τους ασθενείς που ανήκουν στις λειτουργικές κατηγορίες (functional class) ΙΙ ή ΙΙΙ όσον αφορά τη βαρύτητα της νόσου. Αυτό σημαίνει ότι έχουν ελαφρά έως σημαντική δυσκολία στην σωματική δραστηριότητα, λόγω της δύσπνοιάς τους.

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA εισηγήθηκε την έγκρισή του sotatercept  βάσει μελέτης σε 323 ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση. Η μελέτη έδειξε ότι βελτιώνει σημαντικά την ικανότητά τους να βαδίζουν. Ειδικότερα, αυξάνει σημαντικά την απόσταση που μπορούν να διασχίσουν σε 6 λεπτά, μετά από θεραπεία επί 24 εβδομάδες.

Την οριστική απόφαση για την έγκριση ή μη του sotatercept θα λάβει η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εντός δύο μηνών από τη στιγμή που θα ενημερωθεί για την απόφαση της CHMP. Το φάρμακο είναι ήδη εγκεκριμένο στις ΗΠΑ.

Φωτογραφία: iStock