ΕΕ: Θετική γνωμοδότηση για νέο φάρμακο για την ατοπική δερματίτιδα

Θετική γνωμοδότηση για το φάρμακο τραλοκινουμάμπη, που προορίζεται για ασθενείς με ατοπική δερματίτιδα, εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).

Όπως ανακοίνωσε η εταιρεία LEO Pharma, η Επιτροπή για τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) προχώρησε επίσης σε σύσταση για χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στο φάρμακο.

Η τραλοκινουμάμπη προορίζεται για την αντιμετώπιση της μέτριας έως σοβαρής ατοπικής δερματίτιδας σε ενήλικες ασθενείς, οι οποίοι είναι κατάλληλοι υποψήφιοι για συστημική θεραπεία.

Την γνωμοδότηση της CHMP θα εξετάσει στη συνέχεια η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Η ΕΕ θα εκδώσει την τελική απόφαση για την κυκλοφορία ή μη του φαρμάκου εντός των προσεχών μηνών.

Εάν τελικά η τραλοκινουμάμπη εγκριθεί, θα αποτελέσει το πρώτο πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει ειδικά την κυτοκίνη (ή κυτταροκίνη) IL-13. Πρόκειται για μία πρωτεΐνη, η οποία παίζει σημαντικό ρόλο στην εκδήλωση των συμπτωμάτων της ατοπικής δερματίτιδας.

Η ατοπική δερματίτιδα είναι μία χρόνια, φλεγμονώδης νόσος του δέρματος. Αναπτύσσεται εξαιτίας της δυσλειτουργίας του δερματικού φραγμού και της απορρύθμισης του ανοσοποιητικού συστήματος. Η κατάσταση προκαλεί εκζεματώδεις βλάβες και αφόρητο κνησμό (φαγούρα).

Οι χαρακτηριστικές βλάβες της συνήθως εκδηλώνονται στο πρόσωπο (μάγουλα), τον αυχένα, τα χέρια και τα πόδια. Υπολογίζεται ότι έως και δύο στους δέκα ανθρώπους παρουσιάζουν ατοπική δερματίτιδα κάποια στιγμή στη ζωή τους. Συνήθως αρχίζει κατά τη νηπιακή ηλικία, αλλά προσβάλλει και σημαντικό αριθμό ενηλίκων. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση εκτιμάται ότι πάσχει το 4,4% των ενηλίκων.

Νόσος με απρόβλεπτη φύση

«Αυτό που χαρακτηρίζει την ατοπική δερματίτιδα είναι η μη προβλεψιμότητά της. Το γεγονός αυτό μπορεί να αποτελέσει πηγή προβλημάτων για ασθενείς οι οποίοι βρίσκονται αντιμέτωποι με σωματική δυσφορία και συναισθηματικές επιδράσεις που είναι πιθανό να συνεχίζονται για δεκαετίες», δήλωσε ο κ. Jörg Möller, Executive Vice President Παγκόσμιας Έρευνας & Ανάπτυξης της LEO Pharma. «Η γνωμοδότηση της CHMP φέρνει τη LEO Pharma ένα βήμα πιο κοντά στη δυνατότητα να διαθέσει την τραλοκινουμάμπη ως μία νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς στην Ευρώπη που ζουν με μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα».

Η γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται κυρίως σε δεδομένα από τρεις πιλοτικές, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές μελέτες (ECZTRA 1, 2 και ECZTRA 3). Στις μελέτες αυτές αξιολογήθηκε η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της τραλοκινουμάμπης. Συμμετείχαν περισσότεροι από 1.900 πάσχοντες από μέτρια έως σοβαρή ατοπική δερματίτιδα. Άλλοι έλαβαν την τραλοκινουμάμπη ως μονοθεραπεία και άλλοι μαζί με τοπικά κορτικοστεροειδή.

Οι μελέτες έδειξαν ότι η τραλοκινουμάμπη βελτίωνε την έκταση και τη βαρύτητα των δερματικών βλαβών τους. Βελτίωνε επίσης τον κνησμό τους, αλλά και δείκτες της ποιότητας ζωής, όπως ο ύπνος. Οι μελέτες έδειξαν επίσης ότι η τραλοκινουμάμπη ήταν γενικώς καλά ανεκτή από τους ασθενείς.

Τα καταληκτικά σημεία

Πιο αναλυτικά, τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία ήταν βαθμολογία στην κλίμακα Συνολικής Αξιολόγησης από τον Ερευνητή (Investigator Global Assessment) ίση με καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα (IGA 0/1) και βελτίωση ίση με τουλάχιστον 75% στη βαθμολογία του Δείκτη Έκτασης & Βαρύτητας Εκζέματος (EASI-75).

Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία ήταν η έκταση και βαρύτητα των δερματικών βλαβών, ο κνησμός (φαγούρα), καθώς και μετρήσεις που αφορούν τον ύπνο και την ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία. Αυτά υπολογίστηκαν βάσει μεταβολών στις ακόλουθες βαθμολογίες: EASI-90, κλίμακας SCORing Atopic Dermatitis (SCORAD), αριθμητικής κλίμακας αξιολόγησης του κνησμού [Pruritus Numeric Rating Scale (NRS)], αριθμητικής κλίμακας αξιολόγησης ύπνου που σχετίζεται με το έκζεμα (Eczema-Related Sleep NRS), καθώς και του Δερματολογικού δείκτη ποιότητας ζωής (DLQI).

Οι δοκιμές κατέδειξαν ότι η τραλοκινουμάμπη πέτυχε τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας.