‘Εγκριση στην φινγκολιμόδη έδωσε η Ε.Ε. για τη θεραπεία παιδιών και εφήβων 10-17 ετών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Η αδειοδότηση αυτή καθιστά τη φινγκολιμόδη την πρώτη από του στόματος τροποποιητική της νόσου θεραπεία για παιδιά και εφήβους.
Η ανάγκη για μια αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή σε αυτόν τον νεαρό πληθυσμό με πολλαπλή σκλήρυνση ήταν μεγάλη. Και αυτό, διότι οι ανήλικοι παρουσιάζουν δύο έως τρεις φορές περισσότερες υποτροπές απ’ ό,τι οι ενήλικες. Οι υποτροπές αυτές οδηγούν συχνά σε βαρύτερη πρόγνωση και νωρίτερη, μη αναστρέψιμη αναπηρία.
«Είμαστε ενθουσιασμένοι με τη νέα θεραπεία, που ενδείκνυται για τους νέους ασθενείς με RRMS στην Ευρώπη. Ελπίζουμε αυτό να είναι το πρώτο βήμα για την ανάπτυξη περισσότερων θεραπευτικών επιλογών για τα παιδιά και τους εφήβους με πολλαπλή σκλήρυνση», δήλωσε ο Pedro Carrascal, πρόεδρος του European Multiple Sclerosis Platform. «Η πολλαπλή σκλήρυνση έχει συχνά σοβαρό αντίκτυπο στη ζωή των νέων. Η σημερινή έγκριση παρέχει την ευκαιρία ενός καλύτερου μέλλοντος για αυτούς και τις οικογένειές τους».
«Η ΠΣ πρώιμης έναρξης μπορεί να έχει καταστροφικό αντίκτυπο στην καθημερινή ζωή των παιδιών και των εφήβων, όπως η προσέλευση στο σχολείο και ο χρόνος με την οικογένεια και τους φίλους», δήλωσε ο Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. «Αποστολή μας είναι να αλλάξουμε την πορεία της ΠΣ, όπως κάνουμε από την αρχική έγκριση της θεραπείας το 2011. Δεν θα σταματήσουμε μέχρι να εξαλείψουμε την ΠΣ. Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η σημερινή απόφαση μας έφερε ένα βήμα πιο κοντά στην εξέλιξη της θεραπείας για την ΠΣ για όλο το ηλικιακό φάσμα».
Ερευνητικά δεδομένα
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη μελέτη PARADIGMS. Πρόκειται για μια κλινική μελέτη-ορόσημο Φάσης III στην πολλαπλή σκλήρυνση, η οποία έχει σχεδιαστεί ειδικά για παιδιά και εφήβους ηλικίας 10-17 ετών.
Τα αποτελέσματα από τη διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1α δείχνουν ότι η φινγκολιμόδη μείωσε σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών κατά 82% (σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, p<0,001). Το 85,7% των ασθενών που έλαβαν φινγκολιμόδη ήταν ελεύθεροι υποτροπών έως και στους 24 μήνες, έναντι 38,8% των ασθενών που ακολούθησαν θεραπεία με ιντερφερόνη βήτα-1α (p<0,001).
Οι ασθενείς που έλαβαν αγωγή με φινγκολιμόδη εμφάνισαν επίσης 77% μείωση του κινδύνου εξέλιξης της αναπηρίας, σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν ιντερφερόνη βήτα-1α. Επιπλέον, μείωσε σημαντικά τον αριθμό νέων ή προσφάτως διευρυμένων σε μέγεθος T2 εστιών κατά 53% (σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, p<0,001) για έως και 24 μήνες και τον ετησιοποιημένο ρυθμό απώλειας εγκεφαλικού όγκου (εγκεφαλική ατροφία) κατά 40% (σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, p=0,014).
Τα πλήρη δεδομένα της μελέτης PARADIGMS δημοσιεύτηκαν στο επιστημονικό περιοδικό The New England Journal of Medicine τον Σεπτέμβριο του 2018.
Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ισχύει και για τα 28 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, συν την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν. Η φινγκολιμόδη αρχικά εγκρίθηκε για ενήλικες ασθενείς ηλικίας 18 ετών και άνω με την υποτροπιάζουσα μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.
Η φινγκολιμόδη έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία παιδιών και εφήβων 10 ετών και άνω με ΠΣ στις 11 Μαΐου 2018.
Σχετικά με τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ PARADIGMS
Η κλινική μελέτη Φάσης III PARADIGMS (NCT01892722) είναι μία ευέλικτης διάρκειας (έως και δύο έτη), διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της από του στόματος χορηγούμενης φινγκολιμόδης σε σύγκριση με την ενέσιμη ιντερφερόνη β-1α σε παιδιά και εφήβους με επιβεβαιωμένη διάγνωση πολλαπλής σκλήρυνσης (ΠΣ), την οποία ακολουθεί πενταετής φάση παράτασης ανοικτής σήμανσης.
Στη μελέτη συμμετείχαν 215 παιδιά και έφηβοι με ΠΣ, ηλικίας από 10 έως κάτω των 18 ετών. Οι ασθενείς είχαν βαθμολογία στη Διευρυμένη Κλίμακα Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) από 0 έως 5,51. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν από του στόματος φινγκολιμόδη άπαξ ημερησίως (0,5 mg ή 0,25 mg, ανάλογα με το σωματικό βάρος των ασθενών) ή ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α άπαξ εβδομαδιαίως.
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν η συχνότητα των υποτροπών σε ασθενείς που ακολούθησαν θεραπεία για έως και 24 μήνες (ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών). Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία συμπεριλαμβάνουν τον αριθμό νέων ή προσφάτως αυξημένων σε μέγεθος T2 εστιών, τις προσλαμβάνουσες γαδολίνιο T1 εστίες, την ασφάλεια και τις φαρμακοκινητικές ιδιότητες της φινγκολιμόδης. Όλα μετρήθηκαν κατά τη διάρκεια της περιόδου της θεραπείας.
Στη μελέτη PARADIGMS συμμετείχαν 215 ασθενείς σε 80 κέντρα σε 25 χώρες. Σχεδιάστηκε σε συνεργασία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη Διεθνή Ομάδα Μελέτης για την Παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Σχετικά με την πολλαπλή σκλήρυνση
Η πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω της φλεγμονής και της απώλειας νευρικού ιστού.
Στους ενήλικες, υπάρχουν τρεις κύριοι τύποι ΠΣ:
- Η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ (RRMS),
- Η δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS)
- Η πρωτοπαθώς προϊούσα ΠΣ (PPMS).
Το περίπου 85% των ασθενών με ΠΣ πάσχουν από υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ. Κατ’ αυτήν, το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στον υγιή νευρικό ιστό. Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις (περίπου 98%) η πολλαπλή σκλήρυνση εμφανίζεται με τη μορφή της RRMS.
Η ιντερφερόνη βήτα-1b ως υποδόρια ένεση είναι εγκεκριμένη στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας μορφής της ΠΣ. Στην Ευρώπη, είναι εγκεκριμένη για τη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ ή δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS) με ενεργή νόσο. Είναι επίσης εγκεκριμένη για ασθενείς που έχουν παρουσιάσει έστω ένα κλινικό συμβάν ενδεικτικό για ΠΣ.