Εγκρίθηκε στην Ευρώπη νέο φάρμακο για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση

Το πράσινο φως για διάθεση στα κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης ενός νέου φαρμάκου για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (Π.Α.Υ.), έδωσε η Κομισιόν.

Είχε προηγηθεί δύο μήνες νωρίτερα ανάλογη σύσταση της αρμόδιας γνωμοδοτικής επιτροπής του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Το νέο φάρμακο λέγεται sotatercept και προορίζεται για ενήλικες ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση λειτουργικής κατηγορίας ΙΙ έως ΙΙΙ. Οι κατηγορίες αυτές προσδιορίζουν την βαρύτητα της νόσου. Συνοπτικά σημαίνουν ότι οι ασθενείς έχουν ελαφρά έως σημαντική δυσκολία στην σωματική δραστηριότητα, λόγω της δύσπνοιάς τους. Το sotatercept θα χορηγείται σε συνδυασμό με άλλες υπάρχουσες θεραπείες για τη νόσο.

Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (Π.Α.Υ.) είναι μια σπάνια, μακροχρόνια, απειλητική για τη ζωή ασθένεια. Προσβάλλει περίπου 40.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ και 30.000 στην ΕΕ.

Οι πάσχοντες έχουν ασυνήθιστα υψηλή πίεση στις αρτηρίες των πνευμόνων, επειδή παρεμποδίζεται η κυκλοφορία του αίματος σε αυτές. Η ανάπτυξη της νόσου προκαλεί δυσκολία στην αναπνοή που περιορίζει τη σωματική δραστηριότητα.

Παρά τις εγκεκριμένες θεραπείες, η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει φτωχή. Η επιβίωση επί 5 έως 7 χρόνια μετά τη διάγνωση υπολογίζεται σε 50%.

Το sotatercept είναι το πρώτο από μία νέα οικογένεια φαρμάκων (λέγονται αναστολείς σηματοδότησης ακτιβίνης) που εγκρίνεται για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση. Δρα στοχεύοντας ορισμένες πρωτεΐνες (λέγοντες ακτιβίνες) που διεγείρουν την ανάπτυξη των κυττάρων των αιμοφόρων αγγείων.

Με αυτό τον τρόπο μειώνεται η στένωση και πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων, βελτιώνοντας τα συμπτώματα των ασθενών.

Διαβάστε ακόμα ΕΕ: Ένα βήμα πριν την έγκριση νέο φάρμακο για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση

Μελέτη σε 323 ασθενείς

Το φάρμακο χορηγείται με υποδόρια έγχυση μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες. Η χορήγηση μπορεί να γίνει από τους ίδιους τους ασθενείς ή από τους φροντιστές τους με καθοδήγηση, εκπαίδευση και παρακολούθηση από επαγγελματία υγείας.

Η έγκρισή του βασίσθηκε στα ευρήματα της επονομαζόμενης μελέτης Φάσης ΙΙΙ STELLAR, στην οποία συμμετείχαν 323 ενήλικες με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση.

Όσοι πρόσθεσαν το sotatercept στην αγωγή τους είχαν σημαντικά βελτιωμένη ικανότητα άσκησης, μετρούμενη από το πόσο μακριά ήταν σε θέση να περπατήσουν μέσα σε έξι λεπτά (6 Minute Walk Test). Το όφελος αυτό παρατηρήθηκε κατά την έναρξη της θεραπείας και μετά από 24 εβδομάδες.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το sotatercept είναιQ

• Πονοκέφαλος
• Ρινορραγίες
• Εξάνθημα
• Μικροσκοπικά αιμοφόρα αγγεία που μοιάζουν με ροζ ή κόκκινες γραμμές στο δέρμα (τελαγγειεκτασία)
• Διάρροια
• Ζάλη
• Ερυθρότητα

Αν και γενικώς είναι καλά ανεκτό, έχουν υπάρξει σπάνιες αναφορές σοβαρών παρενεργειών που επηρεάζουν το αίμα, όπως αυξημένη αρτηριακή πίεση, χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων (θρομβοπενία) που μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο αιμορραγίας και αυξημένες συγκεντρώσεις αιμοσφαιρίνης που μπορεί να οδηγήσουν σε θρομβοεμβολικά επεισόδια, όπως εγκεφαλικό επεισόδιο. Οι δύο τελευταίες καταστάσεις που αναφέρονται θεωρούνται διαχειρίσιμες με τροποποίηση της δόσης του sotatercept.

Φωτογραφία: iStock