ΕΜΑ: Πράσινο φως σε 77 νέα φάρμακα το 2023 – Για ποιες παθήσεις προορίζονται

Την έγκριση 77 νέων φαρμάκων εισηγήθηκε το 2023 ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ). Τα 39 από τα φάρμακα περιέχουν δραστικές ουσίες που ουδέποτε κατά το παρελθόν είχαν εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).

Μεταξύ αυτών συμπεριλαμβάνονται ορισμένα που ξεχωρίζουν, λόγω της συμβολής τους στην αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών ή της καινοτομίας που αντιπροσωπεύουν.

Τις επισημάνσεις αυτές κάνει ο ΕΜΑ στην ετήσια έκθεσή του που έδωσε στη δημοσιότητα. Όπως εξηγεί, ανάμεσα στα φάρμακα για τα οποία εξέδωσε θετική γνωμοδότηση συμπεριλαμβάνονται:

• Τα πρώτα εμβόλια για τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό (RSV), ο οποίος μπορεί να προκαλέσει σοβαρές λοιμώξεις στο κατώτερο αναπνευστικό σύστημα
• Το πρώτο φαρμακευτικό προϊόν που παρήχθη με την τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης CRISPR για τη θεραπεία δύο σπάνιων αιματολογικών νόσων. Οι νόσοι αυτές είναι η δρεπανοκυτταρική αναιμία και η β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία).

Τις γνωμοδοτήσεις του ΕΜΑ εξετάζει στη συνέχεια η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Αν και δεν είναι δεσμευτικές, η Κομισιόν συνήθως τις ακολουθεί. Η δική της τελική απόφαση συνήθως εκδίδεται εντός 2 μηνών και ύστερα ένα φάρμακο μπορεί να κυκλοφορήσει (ή να αποσυρθεί) από την ευρωπαϊκή αγορά.

Στην ετήσια έκθεσή του, ο ΕΜΑ αναφέρει ότι το 2023 εξέδωσε:

• 77 νέες θετικές γνωμοδοτήσεις
• 3 αρνητικές γνωμοδοτήσεις

Από τις 77 θετικές γνωμοδοτήσεις:

• Οι 39 αφορούν φάρμακα με νέες δραστικές ουσίες (τα 13 προορίζονται για διάφορες μορφές καρκίνου, τα 7 για νευρολογικές παθήσεις κ.λπ.)
• Οι 3 αφορούν φάρμακα που αξιολογήθηκαν κατά προτεραιότητα
• Οι 17 αφορούν ορφανά φάρμακα (δηλαδή είναι θεραπείες για σπάνιες παθήσεις)

Σημαντική πρόοδος στον καρκίνο

Απ’ όλα αυτά τα φαρμακευτικά σκευάσματα, ο ΕΜΑ ξεχωρίζει ορισμένα τα οποία, όπως αναφέρει, «αντιπροσωπεύουν σημαντική πρόοδο στον θεραπευτικό τομέα τους». Στην κατηγορία αυτή, γράφει, ανήκουν μεταξύ άλλων ορισμένα φάρμακα για τον καρκίνο. Πρόκειται για:

• Τις ουσίες glofitamab και epcoritamab για το διάχυτο λέμφωμα από  μεγάλα Β-λεμφοκύτταρα
• Το elranatamab για το υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα
• Τον συνδυασμό dabrafenib/trametinib για παιδιά άνω του 1 έτους με γλοίωμα στον εγκέφαλο
• Το pirtobrutinib για το υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από κύτταρα του μανδύα
• Το adagrasib για τον προχωρημένο μη-μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα με μετάλλαξη G12C στο γονίδιο KRAS
• Το futibatinib για το χολαγγειοκαρκίνωμα ή καρκίνο του χοληδόχου πόρου
• Το momelotinib που είναι η πρώτη θεραπεία για την μυελοΐνωση (είναι μία σπάνια αιματολογική κακοήθεια)
• Το sodium thiosulfate για την πρόληψη της ωτοτοξικότητας που προκαλεί η χημειοθεραπεία με σισπλατλίνη σε παιδιά 1 μηνός έως 18 ετών με τοπικούς, μη-μεταστατικούς, τοπικούς όγκους. Η ωτοτοξικότητα είναι η ανάπτυξη προβλημάτων ακοής ή ισορροπίας λόγω της λήψης φαρμάκων
• Το talquetamab για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα

Για άλλες παθήσεις

Μερικά ακόμα από τα φάρμακα που ξεχωρίζει ο ΕΜΑ είναι τα:

• Enalapril maleate για τη θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας σε παιδιά (από τη γέννηση έως κάτω των 18 ετών)
• Mavacamten για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας
• Exagamglogene autotemcel για τη θεραπεία της βήτα-θαλασσαιμίας και της σοβαρής δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Είναι το πρώτο φάρμακο που παράγεται με την τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης CRISPR.
• Pegzilarginase για τη θεραπεία της υπεραργινιναιμίας (σπάνια νόσος) στις ηλικίες από 2 ετών και άνω
• Omaveloxolone για τη θεραπεία της αταξίας του Φρήντριχ (Friedreich’s ataxia)

Ο ΕΜΑ παραθέτει επίσης τα εμβόλια για τον ιό RSV Abrysvo και Arexvy που χορηγούνται στις εγκύους και σε άτομα 60 ετών και άνω. Ο οργανισμός εισηγήθηκε ακόμα την έγκριση πολλών άλλων φαρμάκων για δερματολογικές, ενδοκρινολογικές, γαστρεντερολογικές και αιματολογικές παθήσεις. Εξέδωσε επίσης θετική γνωμοδότηση για παθήσεις που αφορούν τον μεταβολισμό, τις λοιμώξεις, τις παθήσεις των πνευμόνων ή των ματιών κ.λπ.

Φωτογραφία: iStock