Φρένο στην αναπηρία από πολλαπλή σκλήρυνση με νέο μονοκλωνικό αντίσωμα

Η νέα θεραπεία χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση κάθε έξι μήνες χωρίς την απαίτηση διενέργειας ειδικών εξετάσεων μεταξύ των δόσεων! Αυτό από μόνο του είναι σωτήριο καθώς ο ασθενής ξεχνάει ότι είναι…ασθενής. Συνεχίζει την ζωή του κανονικά και επιπλέον γλυτώνει από τις επιπτώσεις των σοβαρών αυτών μορφών πολλαπλής σκλήρυνσης που οδηγούν σταθερά προς αναπηρίες…

Το ocrelizumab είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει έγκριση για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης, μιας μορφής νόσου που προκαλεί αναπηρία, η οποία είναι μη αναστρέψιμη και αναπτύσσεται ταχύτατα. Δεδομένου ότι η πολλαπλή σκλήρυνση υπολογίζεται ότι προσβάλει περίπου 700.000 άτομα στην Ευρώπη, εκ των οποίων περίπου 96.000 εμφανίζουν πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή με υψηλό επίπεδο αναπηρίας, η είδηση είναι παραπάνω από θετική!

Σε μια ξεχωριστή μελέτη φάσης ΙΙΙ για την πρώιμη πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (ORATORIO), το ocrelizumab ήταν η πρώτη και μοναδική θεραπεία που επέδειξε σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας και μείωση των δεικτών ενεργότητας της νόσου στον εγκέφαλο (εμφάνιση βλαβών στη μαγνητική τομογραφία) έναντι του εικονικού φαρμάκου με διάμεση περίοδο παρακολούθησης τα  τρία έτη. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ocrelizumab είχαν 24% λιγότερες πιθανότητες να εμφανίσουν εξέλιξη της αναπηρίας για τρεις συνεχόμενους μήνες και 25 % λιγότερες πιθανότητες για εξέλιξη της αναπηρίας για 6 συνεχόμενους μήνες (p=0,0321 και p=0,0365, αντίστοιχα). Το ocrelizumab συνέβαλε, επίσης, σημαντικά στην επιβράδυνση της εξέλιξης των προβλημάτων βάδισης κατά 29,4%, όπως μετρήθηκε από τη δοκιμασία χρονομετρούμενης βάδισης 25 ποδιών (T25FW), έναντι του εικονικού φαρμάκου (p=0,0404).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με το ocrelizumab σε όλες τις μελέτες φάσης ΙΙΙ ήταν αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση και λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, οι οποίες ήταν κυρίως ήπιας έως μέτριας βαρύτητας.

Το iatropedia στο Πανευρωπαϊκό Συνέδριο

Σε ερώτηση του iatropedia στον καθηγητή Νευρολογίας δρ Τζιοβανόνι τον οποίο συναντήσαμε στο Πανευρωπαϊκό Συνέδριο Νευρολογίας, σχετικά με τη διαχείριση της υποτροπιάζουσας σκλήρυνσης κατά πλάκας και της πρωτοπαθούς προοδευτικής σκλήρυνσης κατά πλάκας και τον ρόλο της οκρελιζουμάμπης στον επανακαθορισμού της θεραπείας αυτών των ασθενειών, πήραμε την εξής ενδιαφέρουσα απάντηση:

«Πιθανώς όντως πρόκειται για επανακαθορισμό. Το διαφορετικό είναι η προσδοκία του αποτελέσματος. Αυτό που κάνουμε λοιπόν είναι να παίρνουμε ανθρώπους που βρίσκονται στην υποτροπιάζουσα πλευρά μιας ενεργού νόσου και αυτό είναι που ορίζεται στις ετικέτες ως κλινική ή σκλήρυνση κατά πλάκας. Και εδώ υπάρχουν κάποιες μικρές διαφορές από τις προηγούμενες θεραπείες. Η αλεμτουζουμάμπη είχε επίσης παρόμοια άδεια. Και η οκρελιζουμάμπη επίσης. Αυτό λοιπόν που έγινε με τις ρυθμιστικές αρχές, είναι ότι κατάφεραν να αναγνωρίσουν ότι η δραστηριότητα στη μαγνητική τομογραφία αναπαριστά φλεγμονή και υποτροπιάζουσες τάσεις. Παίρνουμε λοιπόν ανθρώπους με ενεργή νόσο. Και οι περισσότερες υγειονομικές αρχές εξετάζουν αυτούς τους ανθρώπους με βάση τα τελευταία ένα με δύο χρόνια για να δώσουν τον σχετικό ορισμό. Επομένως, αν κάποιος παρουσίασε υποτροπή, με αποδείξεις για νέες βλάβες στη μαγνητική τομογραφία, για υγιείς βλάβες, θα κρίνεται κατάλληλος για οκρελιζουμάμπη».

Υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα μορφή

Η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) είναι η συχνότερη μορφή της νόσου και χαρακτηρίζεται από επεισόδια νέων ή επιδεινούμενων σημείων ή συμπτωμάτων (υποτροπών), τα οποία ακολουθούνται από διαστήματα ανάκαμψης. Περίπου το 85% των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση διαγιγνώσκεται αρχικά με RRMS. Η πλειοψηφία των ατόμων που διαγιγνώσκεται με RRMS θα μεταπέσει τελικά σε δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, στην οποία θα εμφανίσει εξέλιξη της αναπηρίας με την πάροδο του χρόνου.  Οι υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης περιλαμβάνουν άτομα με RRMS και άτομα με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση που συνεχίζουν να εμφανίζουν υποτροπές.

Πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή

Η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS) είναι μία εκφυλιστική μορφή νόσου, η οποία χαρακτηρίζεται από συνεχόμενη  επιδείνωση αλλά συνήθως χωρίς διακριτές υποτροπές ή περιόδους ύφεσης.  Περίπου το 15% των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση διαγιγνώσκεται με πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου.

Η αναπηρία εξελίσσεται δύο φορές πιο γρήγορα στην PPMS σε σχέση με την υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, το οποίο σημαίνει ότι τα άτομα με PPMS μπορεί να χρειάζονται  βοηθήματα βάδισης ή να καταλήγουν σε αναπηρικό αμαξίδιο, να μην είναι σε θέση να εργαστούν, και να χρήζουν τη βοήθεια φροντιστών για τη φροντίδα τους νωρίτερα.12 Επιπλέον, σε ένα πρόσφατο άρθρο στο επιστημονικό περιοδικό “Multiple Sclerosis Journal” σημειώνεται ότι η ποιότητα της ζωής για ένα άτομο με πολλαπλή σκλήρυνση με βαριά αναπηρία (Διευρυμένη κλίμακα κατάστασης αναπηρίας>7), όπως μετράται από τις μέσες βαθμολογίες χρησιμότητας στο ερωτηματολόγιο EQ-5D, συγκαταλέγεται μεταξύ των χειροτέρων για τις χρόνιες παθήσεις.  Υπάρχει σημαντική επιβάρυνση για τα άτομα που πάσχουν από πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση και σαφή κλινική ανάγκη έναρξη θεραπείας το συντομότερο δυνατό με στόχο τον έλεγχο της ενεργότητας της νόσου και της εξέλιξης της αναπηρίας.

Στα άτομα με όλες τις μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης  η νόσος μπορεί να είναι ενεργή  –  υπό την έννοια της  φλεγμονής στο νευρικό σύστημα και της  μόνιμης απώλειας  των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο – ακόμα και όταν τα κλινικά συμπτώματα τους δεν είναι εμφανή ή δεν φαίνεται να επιδεινώνονται.  Ένας σημαντικός στόχος για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι η μείωση της ενεργότητας της νόσου το συντομότερο δυνατό.