Η Takeda έλαβε θετική γνωμοδότηση της CHMP για υπό όρους έγκριση της ιξαζομίμπης, του πρώτου από του στόματος αναστολέα πρωτεασώματος, για χρήση σε ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα. Λαμβάνοντας έγκριση, η ιξαζομίμπη θα αποτελέσει μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς στην Ευρώπη με πολλαπλούν μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία. Η γνωμοδότηση βασίστηκε στη μελέτη TOURMALINE-MM1, στην οποία η ιξαζομίμπη σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη εμφάνισε βελτίωση 6 μηνών ως προς την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου σε σύγκριση με το θεραπευτικό σχήμα του εικονικού φαρμάκου.
Εφόσον η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επικυρώσει την γνωμοδότηση της CHMP και χορηγηθεί η έγκριση, η ιξαζομίμπη θα είναι ο πρώτος και μοναδικός από του στόματος αναστολέας πρωταεασώματος που θα έχει εγκριθεί για χρήση στον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο, ο οποίος περιλαμβάνει τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης καθώς και τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και την Ισλανδία.
Ο Eric Low, διευθύνων σύμβουλος του Myeloma UK και Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου του Myeloma Patients Europe, δήλωσε: «Αυτά είναι σπουδαία νέα και μια πολύ θετική εξέλιξη για τους ασθενείς με μυέλωμα στην Ευρώπη. Η βελτίωση της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου σε αυτό το δύσκολο ως προς την αντιμετώπιση στάδιο του μυελώματος είναι σημαντική. Εκτός από την αποτελεσματικότητα της ιξαζομίμπης σε αυτή την ομάδα ασθενών που έχουν υποτροπιάσει ή/και είναι ανθεκτικοί στη θεραπεία, το διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και η χορήγησή της από το στόμα κάνει την ιξαζομίμπη μια πολύ ευπρόσδεκτη νέα θεραπευτική επιλογή για αυτή τη σοβαρή νεοπλασία».
Για την υπό όρους έγκριση, η Takeda θα πρέπει να καταθέσει ενημερώσεις μετά την έγκριση σχετικά με τις αναλύσεις ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης TOURMALINE-MM1 και κάποιων άλλων μελετών που βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη για την διαπίστωση των μακροπρόθεσμων επιπτώσεων της θεραπείας.
Η ιξαζομίμπη έλαβε την πρώτη έγκρισή του από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ τον Νοέμβριο του 2015 μετά από έλεγχο κατά προτεραιότητα. Στις ΗΠΑ, έχει ένδειξη για χρήση σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενών με πολλαπλούν μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία. Έχοντας ήδη εγκριθεί για χρήση στις ΗΠΑ, τον Καναδά, το Ισραήλ και τη Βενεζουέλα, η ιξαζομίμπη υποβάλλεται επίσης σε έλεγχο για έγκριση από αρκετές ρυθμιστικές αρχές σε όλο τον κόσμο. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για την υπό όρους έγκριση της ιξαζομίμπης θα εξεταστεί τώρα από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία εντοπίζονται στο μυελό των οστών. Στο πολλαπλούν μυέλωμα, μια ομάδα μονοκλωνικών πλασματοκυττάρων (κύτταρα μυελώματος) μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται. Αυτά τα κακοήθη πλασματοκύτταρα έχουν τη δυνατότητα να προσβάλλουν πολλά οστά του σώματος, με ενδεχόμενη εκδήλωση συμπιεστικών καταγμάτων, λυτικών οστικών βλαβών και συνύπαρξη πόνου. Το πολλαπλούν μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει διάφορα σοβαρά προβλήματα υγείας μέσω προσβολής των οστών, του ανοσοποιητικού συστήματος, των νεφρών και του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα περιλαμβάνονται πόνοι στα οστά και κόπωση, που είναι αποτέλεσμα της αναιμίας. Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με περίπου 39.000 νέες περιπτώσεις στην ΕΕ και 114.000 νέες περιπτώσεις σε παγκόσμιο επίπεδο ανά έτος.