Η Άδεια Κυκλοφορίας επιτρέπει τη χρήση της axicabtagene ciloleucel στις 28 χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης, τη Νορβηγία, την Ισλανδία και το Λίχτενσταϊν.
Η axicabtagene ciloleucel είναι μία θεραπεία με T-λεμφοκύτταρα φέροντα χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα η οποία χρησιμοποιεί το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ασθενούς για να καταπολεμήσει ορισμένες μορφές αιματολογικού καρκίνου. Η κυτταρική αυτή θεραπεία απεδείχθη ότι επιτυγχάνει πλήρη ανταπόκριση (μη ανιχνεύσιμος καρκίνος) σε σημαντικό ποσοστό ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό DLBCL και PMBCL, που αποτελούν επιθετικές μορφές του Non-Hodgkin λεμφώματος (NHL).
«Η axicabtagene ciloleucel αποτελεί έναν νέο και συναρπαστικό τρόπο αντιμετώπισης του καρκίνου, που προσφέρει μία νέα επιλογή στους ασθενείς με DLBCL και PMBCL στην Ευρώπη», δήλωσε ο καθηγητής Gilles Salles, επικεφαλής Αιματολογίας στο South Lyon Hospital Complex στη Γαλλία. «Πολλοί πάσχοντες από αυτές τις επιθετικές μορφές Non-Hodgkin λεμφώματος, οι οποίοι δεν έχουν ανταποκριθεί ή απέτυχαν στις κοινά αποδεκτές διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές, έχουν πολύ πτωχή πρόγνωση και υπάρχει επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπείες».
Η Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (ΜΑΑ) υποστηρίχθηκε από τα δεδομένα της μελέτης ZUMA-1, όπου η χορήγηση της axicabtagene ciloleucel έγινε σε ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικό επιθετικό Non-Hodgkin λέμφωμα (NHL). Σε αυτή τη μονού σκέλους μελέτη, ανταποκρίθηκε το 72% των ασθενών (n=73/101) που έλαβαν μία έγχυση της axicabtagene ciloleucel, με το 51% (n=52/101) να παρουσιάζουν πλήρη ανταπόκριση (όπως αυτή αξιολογήθηκε από μία ανεξάρτητη επιτροπή ανασκόπησης έπειτα από μέση περίοδο παρακολουθήσεως 15,1 μηνών). Στο ένα έτος έπειτα από την έγχυση, το 60% των ασθενών βρίσκονταν ακόμα εν ζωή (95% CI: 50,2, 69,2) και η διάμεση ολική επιβίωση (OS) δεν είχε ακόμα επιτευχθεί (95% CI: δεν έχει υπολογιστεί [NE]).
Η θεραπεία axicabtagene ciloleucel μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες οι οποίες είναι σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή, όπως το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών (CRS) ή νευρολογικές τοξικότητες. Στην μελέτη ZUMA-1 το 12% των ασθενών εκδήλωσαν CRS 3ου ή μεγαλύτερου βαθμού και το 31% νευρολογικές τοξικότητες 3ου ή μεγαλύτερου βαθμού. Συνολικά, το 98% των ασθενών ανάρρωσαν από το CRS και/ή τις νευρολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες. Αναπτύχθηκαν θεραπευτικοί αλγόριθμοι για τη διαχείριση ορισμένων από τα συμπτώματα που σχετίζονται τόσο με το CRS όσο και με τις νευρολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες που εκδηλώνουν οι ασθενείς οι οποίοι λαμβάνουν axicabtagene ciloleucel.
Οι πιο συχνές 3ου ή μεγαλύτερου βαθμού ανεπιθύμητες ενέργειες συμπεριλαμβάνουν εγκεφαλοπάθεια, λοιμώξεις από μη ειδικά παθογόνα, CRS, βακτηριακές λοιμώξεις, αφασία, ιογενείς λοιμώξεις, ντελίριο, υπόταση και υπέρταση.
Για πλήρεις λεπτομέρειες των Ειδικών Προειδοποιήσεων και Προφυλάξεων κατά τη Χρήση και των Ανεπιθύμητων Ενεργειών (συμπεριλαμβανομένου του τρόπου διαχείρισης) παρακαλείσθε να ανατρέξετε στην Ευρωπαϊκή Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (SmPC).
«Είμαστε περήφανοι που ηγούμαστε αυτής της καινοτομίας στον καρκίνο που προσφέρει μια νέα, εξατομικευμένη θεραπεία σε ασθενείς οι οποίοι ζουν με τις συγκεκριμένες μορφές αιματολογικών καρκίνων», δήλωσε ο Alessandro Riva, MD, Executive Vice President, Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy της Gilead. «Το όραμά μας είναι η κυτταρική θεραπεία να χρησιμεύσει ως ο θεμέλιος λίθος για την αντιμετώπιση όλων των μορφών καρκίνου. Το σημερινό ορόσημο αποτελεί ένα ακόμα βήμα σε αυτό το συναρπαστικό και σημαντικό ταξίδι».
Η θεραπεία axicabtagene ciloleucel είχε εγκριθεί στις 18 Οκτωβρίου 2017 από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) για διάθεση στις ΗΠΑ.