Στην έγκριση του πρώτου φαρμάκου για τα γλοιώματα του εγκεφάλου μετά από δεκαετίες, προχώρησε η αρμόδια υγειονομική Αρχή των ΗΠΑ. Το φάρμακο λέγεται vorasidenib (βορασιντενίμπη) και προορίζεται για ασθενείς με Βαθμού 2 γλοιώματα που φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο IDH1 ή IDH2.
Ειδικότερα, θα χορηγείται σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι έχουν Βαθμού 2 αστροκύττωμα ή ολιγοδενδρογλοίωμα, μετά από χειρουργική επέμβαση, ανακοίνωσε η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA).
Το γλοίωμα θεωρείται ένας σπάνιος καρκίνος, καθώς ανιχνεύεται ετησίως σε λιγότερους από 6 ανά 100.000 ανθρώπους. Ωστόσο τα γλοιώματα αντιπροσωπεύουν το 80% των όγκων του κεντρικού νευρικού συστήματος (δηλαδή του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού).
Τα γλοιώματα Βαθμού 1 και 2 θεωρούνται χαμηλού βαθμού κακοήθειας, σύμφωνα με την Ευρωπαϊκή Εταιρεία Παθολογικής Ογκολογίας (ESMO). Αντιμετωπίζονται με χειρουργική επέμβαση, η οποία αργότερα ακολουθείται από ακτινοθεραπεία και χημειοθεραπεία.
Το vorasidenib εγκρίθηκε βάσει των αποτελεσμάτων της επονομαζόμενης μελέτης INDIGO. Διεξήχθη σε 10 χώρες και συμπεριέλαβε 331 ασθενείς.
Όπως ανακοίνωσαν γιατροί από το φημισμένο Κέντρο Καρκίνου Dana-Farber, στη Βοστώνη, η μελέτη έδειξε πως το νέο φάρμακο διπλασιάζει το χρονικό διάστημα χωρίς εξέλιξη της νόσου. Καθυστερεί επίσης σημαντικά την ανάγκη για θεραπεία με ακτινοβολία ή χημειοθεραπεία μετά την χειρουργική επέμβαση.
Η INDIGO ήταν η πρώτη τελικού σταδίου (Φάσης ΙΙΙ) μελέτη που εξέτασε μία στοχευμένη θεραπεία για τα γλοιώματα με μεταλλάξεις στο γονίδιο IDH. Οι μεταλλάξεις αυτές εντοπίζονται στα περισσότεροι χαμηλής κακοήθειας γλοιώματα.
Το νέο φάρμακο είναι το πρώτο από το 1999 που εγκρίνεται γι’ αυτούς τους όγκους, δήλωσε ο επιβλέπων ερευνητής Dr. Patrick Y. Wen, καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Χάρβαρντ.
Σημαντικό πλεονέκτημα
Όπως εξήγησε ο Dr. Wen, τα Βαθμού 2 γλοιώματα είναι ανίατοι όγκοι. Ένα βασικό πλεονέκτημα που έχει το νέο φάρμακο είναι ότι καθυστερεί την ανάγκη για μετεγχειρητική θεραπεία.
Η ακτινοθεραπεία και η χημειοθεραπεία είναι πολύ αποτελεσματική εναντίον. Μετά, όμως, από πολλά χρόνια θεραπείας, οι ασθενείς αναπτύσσουν ενδείξεις νοητικής δυσλειτουργίας που φυσιολογικά εκδηλώνουν πολύ μεγαλύτεροι άνθρωποι.
«Οι ασθενείς με γλοιώματα συχνά είναι νέοι, 30άρηδες ή 40άρηδες. Δέκα έως 20 χρόνια αργότερα, όμως, ακόμα κι αν πηγαίνει καλά ο όγκος τους, έχουν ενδείξεις άνοιας λόγω της ακτινοβολίας και της χημειοθεραπείας», είπε ο Dr. Wen. «Εάν το νέο φάρμακο καθυστερήσει την έναρξη αυτών των θεραπειών, θα καθυστερήσει και την έκπτωση των νοητικών λειτουργιών των ασθενών. Επομένως θα διατηρήσει την ποιότητα ζωής τους».
Τι έδειξε η μελέτη
Η μελέτη INDIGO έδειξε ότι οι ασθενείς που λάμβαναν το νέο φάρμακο είχαν κατά μέσον όρο 27,7 μήνες χωρίς εξέλιξη της νόσου τους. Το αντίστοιχο χρονικό διάστημα σε όσους πήραν μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο) ήταν 11,1 μήνες.
Στους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο, το χρονικό διάστημα που μεσολάβησε έως την έναρξη νέας θεραπείας ήταν 17,8 μήνες. Σε εκείνους, όμως, που πήραν vorasidenib το διάστημα αυτό δεν είναι ακόμα γνωστό, διότι μόλις το 11,3% έχουν έως στιγμής χρειασθεί περαιτέρω θεραπεία!
Το φάρμακο έχει επίσης καλό προφίλ ασφαλείας. Αυτό είναι σημαντικό διότι «περιμένουμε να το λαμβάνουν για πολλά χρόνια οι ασθενείς», τόνισε ο καθηγητής.
Το vorasidenib εγκρίθηκε από την FDA για διάθεση στις ΗΠΑ. Εκκρεμεί η απόφαση της γνωμοδοτικής επιτροπής του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) για το αν θα εγκριθεί και στην ΕΕ.
Φωτογραφία: iStock