Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε την Παρασκευή ότι ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία μιας ηπατοπάθειας που σχετίζεται με την παχυσαρκία και αυξάνεται με ραγδαίους ρυθμούς σε όλο τον κόσμο.
Η ηπατοπάθεια αυτή επιστημονικά ονομάζεται μη-κιρρωτική, μη-αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH). Είναι η εξέλιξη της μη-αλκοολικής λιπώδους νόσου του ήπατος – της πάθησης που κοινώς αποκαλείται «λίπος στο συκώτι».
Ουσιαστικά πρόκειται για τη συσσώρευση λίπους στα κύτταρα του ήπατος και την ανάπτυξη φλεγμονής στο όργανο. Με την πάροδο του χρόνου, η φλεγμονή οδηγεί στην ανάπτυξη ουλών (ίνωση) και ηπατικής δυσλειτουργίας.
Η NASH χαρακτηρίζεται από την παρουσία αυτών των ηπατικών ουλών. Αν δεν αντιμετωπιστεί, μπορεί να οδηγήσει στην ηπατική ανεπάρκεια. Στην πραγματικότητα, μετατρέπεται σε κύρια αιτία ηπατικής ανεπάρκειας και μεταμοσχεύσεων ήπατος στον κόσμο, γράφει η επιστημονική επιθεώρηση Nature.
Το νέο φάρμακο περιέχει την δραστική ουσία resmetirom. Στις ΗΠΑ θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Rezdiffra. Όπως ανακοίνωσε η FDA, προορίζεται για τους ασθενείς με NASH οι οποίοι έχουν μέτρια προς προχωρημένη ίνωση. Θα χρησιμοποιείται, όμως, μαζί με δίαιτα και γυμναστική.
Η μη-αλκοολική στεατοηπατίτιδα είναι πάρα πολύ συχνή. Υπολογίζεται ότι ήδη πάσχει το 5% των ενηλίκων σε όλο τον κόσμο. «Είναι ένας τεράστιος πληθυσμός», δήλωσε η Dr. Na Li, επίκουρη καθηγήτρια Γαστρεντερολογίας/Ηπατολογίας στο Πολιτειακό Πανεπιστήμιο του Οχάιο. «Νομίζω ότι με την έγκριση αυτού του φαρμάκου έγινε σημαντικό βήμα προόδου στην φροντίδα των ασθενών».
Το βήμα αυτό χρειάσθηκε πολύ καιρό για να γίνει. Η ανάπτυξη μιας αποτελεσματικής θεραπείας για την NASH δεν ήταν εύκολη. Το resmetirom δεν είναι το μοναδικό φάρμακο που δοκιμαζόταν για τη νόσο. Τουναντίον, «πολλές μελέτες τα τελευταία χρόνια απέτυχαν, ακόμα κι αν αρχικά έμοιαζαν πολλά υποσχόμενες», είπε η Dr. Li.
Πως δρα
Όπως προαναφέρθηκε, η NASH προκαλείται από τη συσσώρευση λίπους στα ηπατικά κύτταρα. Η συσσώρευση αυτή είναι παθολογική και δεν θα έπρεπε να συμβαίνει.
Διαβάστε ακόμα FDA: Εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο για τη μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH)
Το resmetirom ενισχύει την ικανότητα του ήπατος να αντιδρά στην θυρεοειδική ορμόνη. Η ορμόνη αυτή διεγείρει τον μεταβολικό των λιπαρών οξέων από το ήπαρ. Με αυτό τον τρόπο μειώνεται η φλεγμονή και η συσσώρευση λίπους.
Το νέο φάρμακο δοκιμάστηκε σε 966 πάσχοντες από NASH, οι οποίοι λάμβαναν και οδηγίες για δίαιτα και γυμναστική. Έπειτα από ένα χρόνο θεραπείας με την μεγαλύτερη δόση του (ήταν τα 100 mg) διαπιστώθηκε ότι μειώνει κατά 30% τη φλεγμονή και τη συσσώρευση λίπους. Η αντίστοιχη μείωση στους ασθενείς που λάμβαναν μόνο τις οδηγίες (ομάδα ελέγχου) ήταν 10%.
Επιπλέον, η ίνωση βελτιώθηκε κατά περίπου 26% στους ασθενείς που λάμβαναν τη μεγαλύτερη δόση. Στην ομάδα ελέγχου η μείωση ήταν 14%.
Με βάση αυτά τα ευρήματα εγκρίθηκε το φάρμακο για τη NASH, εφ’ όσον οι ασθενείς έχουν μέτρια προς σοβαρή ίνωση. Ωστόσο οι ασθενείς που θα το λάβουν δεν πρέπει να έχουν ακόμα τόσο σοβαρή ίνωση, ώστε να έχουν φτάσει στην κίρρωση του ήπατος.
Όφελος επιβίωσης
«Η αποτελεσματικότητα του resmetirom και οι σχετικά ήπιες ανεπιθύμητες ενέργειές του είναι πολύ ενθαρρυντικές. Δημιουργούν ελπίδες πως επιτέλους μπορεί να υπάρχει τρόπος να αντιμετωπιστεί η NASH», είπε η Dr. Maya Balakrishnan, επίκουρη καθηγήτρια Γαστρεντερολογίας στο Κολλέγιο Ιατρικής Baylor, στο Χιούστον.
Δεν είναι, όμως, ακόμα γνωστό εάν το φάρμακο θα έχει μακροπρόθεσμα οφέλη. Η FDA το ενέκρινε με την διαδικασία της ταχείας έγκρισης (accelerated approval). Αυτό σημαίνει πως για να παραμείνει στην αγορά, η παρασκευάστρια εταιρεία του πρέπει τελικά να προσκομίσει στοιχεία που θα δείχνουν ότι παρέχει σημαντικά οφέλη μακροπρόθεσμα.
«Ο χρόνος θα δείξει», είπε η Dr. Balakrishnan. «Στο τέλος της ημέρας αυτό που έχει σημασία είναι αν το φάρμακο βελτιώνει την επιβίωση των ασθενών».
Στο μεσοδιάστημα αναμένονται και τα ευρήματα από μελέτη με τη σεμαγλουτίδη για τη NASH. Το φάρμακο αυτό είναι ένα δημοφιλές σκεύασμα για τον διαβήτη τύπου 2 και το αδυνάτισμα.
Η απώλεια βάρους γενικώς σχετίζεται με άμβλυνση της σοβαρότητας της μη-αλκοολικής στεατοηπατίτιδας. Η σεμαγλουτίδη δοκιμάζεται με την ελπίδα ότι θα την βελτιώνει ακόμα περισσότερο. Τα πρώτα αποτελέσματα σε μικρό αριθμό ασθενών δεν έδειξαν να μειώνει περαιτέρω την ίνωση. Διενεργείται όμως ακόμα μεγαλύτερη μελέτη για να αποσαφηνιστεί το θέμα.
Φωτογραφία: iStock