Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το erenumab για την προφύλαξη από την ημικρανία σε ενήλικες που έχουν τέσσερις ή περισσότερες ημέρες με ημικρανία ανά μήνα. Το erenumab είναι η πρώτη και η μοναδική, ειδικά σχεδιασμένη θεραπεία για την προφύλαξη από την ημικρανία, που εγκρίνεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση, την Ελβετία, τις ΗΠΑ και την Αυστραλία. Λειτουργεί αποκλείοντας έναν υποδοχέα που ονομάζεται υποδοχέας του πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο της καλσιτονίνης (CGRP-R), ο οποίος διαδραματίζει καίριο ρόλο στην πρόκληση του εξουθενωτικού πόνου της ημικρανίας. Στην εκτεταμένη κλινική μελέτη των 2.600 ασθενών, αυτοί που έλαβαν erenumab παρουσίασαν σημαντικές μειώσεις στον αριθμό ημερών με ημικρανία ανά μήνα, με προφίλ ασφάλειας και ανοχής παρόμοιο με εκείνο του εικονικού φαρμάκου.
Το erenumab μπορεί να χορηγηθεί από τον ίδιο τον ασθενή ή από άλλο εκπαιδευμένο άτομο άπαξ μηνιαίως με τη συσκευή αυτοχορήγησης SureClick, μια συσκευή που έχει καθιερωθεί να χρησιμοποιείται για μια γκάμα παθήσεων.
«Η ημικρανία είναι σημαντική. Είναι μια επώδυνη, ιδιαίτερα επιβαρυντική νευρολογική νόσος που επηρεάζει όλες τις πτυχές της ζωής, από το να πηγαίνει ο ασθενής στην εργασία του μέχρι το να περνάει χρόνο με την οικογένεια και τους φίλους του», δήλωσε ο Patrick Little, πρόεδρος του Ευρωπαϊκού Συλλόγου Ημικρανίας και Κεφαλαλγίας. «Μια θεραπεία ειδικά σχεδιασμένη για την προφύλαξη από την ημικρανία είναι μια καλοδεχούμενη καινοτομία και θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή των ασθενών στους οποίους οι τρέχουσες θεραπείες δεν έχουν αποτέλεσμα ή δεν είναι καλά ανεκτές».
Το erenumab επέδειξε αποτελεσματικότητα ακόμη και σε έναν δύσκολο στη θεραπευτική αντιμετώπιση του πληθυσμό. Είναι η μοναδική θεραπεία έναντι του μονοπατιού του CGRP-R που έχει μελετηθεί ειδικά σε ασθενείς στους οποίους απέτυχαν δύο έως τέσσερις προηγούμενες προφυλακτικές θεραπείες για την ημικρανία6. Επιπλέον, σε μια ενδιάμεση ανάλυση της πενταετούς κλινικής μελέτης επέκτασης ανοικτής επισήμανσης (OLE) για την επεισοδιακή ημικρανία, αποδείχθηκε ότι πάνω από ένας στους τέσσερις ασθενείς (26%) που λάμβαναν erenumab των 70mg και εξακολουθούσαν να συμμετέχουν στην κλινική μελέτη έως τον μήνα δεκαπέντε, ήταν πλήρως ελεύθεροι ημικρανίας.
«Το erenumab σηματοδοτεί μια νέα εποχή για την κλινική πρακτική, παρέχοντας τόσο έναν στοχευμένο μηχανισμό για την προφύλαξη όσο και βαθιά κατανόηση της ημικρανίας, κάτι που δεν είχαμε ποτέ προηγουμένως», δήλωσε ο Peter Goadsby, M.D., Ph.D., FRCP, Διευθυντής, NIHR-Wellcome Trust King’s Clinical Research Facility και Καθηγητής Νευρολογίας στο King’s College του Λονδίνου. «Θα δούμε διατηρούμενη ανακούφιση από την ημικρανία για πολλούς από τους πάσχοντες από αυτή την εξουθενωτική νόσο».
«Η σημερινή έγκριση είναι επαναστατική για τους ανθρώπους που ζουν με ημικρανία, τις οικογένειες και τους γιατρούς τους», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO Novartis Pharmaceuticals. «Στις κλινικές μελέτες, το erenumab έδειξε σταθερά ότι είναι αποτελεσματικό στην προφύλαξη από την ημικρανία και επιφέρει ανακούφιση από το φορτίο αυτής της νόσου. Είμαστε υπερήφανοι που επαναπροσδιορίσαμε πρώτοι την προφύλαξη από την ημικρανία και δεσμευόμαστε να διασφαλίσουμε τη διαθεσιμότητα του erenumab για όσους το έχουν ανάγκη. Λανσάρουμε ένα προσαρμοσμένο μετεγκριτικό πρόγραμμα πρόσβασης και εξερευνούμε διάφορες καινοτόμες προσεγγίσεις αποζημίωσης και πρόσβασης, όπως η πληρωμή μόνο για τους ασθενείς που ανταποκρίνονται καλά στη θεραπεία».
Έχει ανοίξει ένα μετεγκριτικό πρόγραμμα πρόσβασης για την παροχή του erenumab στις χώρες όπου οι τοπικοί κανονισμοί επιτρέπουν τις θεραπείες που δεν έχουν εγκριθεί ή για τις οποίες δεν υπάρχει ακόμα αποζημίωση. Αναπτύσσονται επίσης προγράμματα υποστήριξης για τους επιλέξιμους ασθενείς, σύμφωνα με τους τοπικούς κανονισμούς, που περιλαμβάνουν εξατομικευμένες υπηρεσίες, πληροφορίες και πόρους που θα τους βοηθήσουν στην έναρξη της θεραπείας με το erenumab.
Η απόφαση του ΕΜΑ ισχύει και για τα 28 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, συν την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν. Το erenumab έλαβε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την προφυλακτική θεραπεία της ημικρανίας στους ενήλικες στις 17 Μαΐου 2018. Το erenumab έλαβε έγκριση από την Swissmedic στην Ελβετία στις 13 Ιουλίου 2018 και καταχωρίστηκε από την TGA της Αυστραλίας στις 3 Ιουλίου 2018. Επιπλέον, έχουν υποβληθεί τα έγγραφα για ρυθμιστική έγκριση και σε άλλες υγειονομικές αρχές παγκοσμίως.
Σχετικά με το erenumab
Το erenumab είναι η μόνη θεραπεία προφύλαξης από την ημικρανία που έχει λάβει έγκριση από τον ΕΜΑ, τη Swissmedic, την TGA της Αυστραλία και τον FDA, η οποία έχει σχεδιαστεί ειδικά για τον αποκλεισμό του υποδοχέα του πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο της καλσιτονίνης (CGRP-R), το οποίο διαδραματίζει καθοριστικό ρόλο στην ημικρανία. Το erenumab έχει μελετηθεί σε διάφορες μεγάλες, παγκόσμιες, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές μελέτες για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητάς του στην προφύλαξη από την ημικρανία.
Περισσότεροι από 3.000 ασθενείς έχουν συμμετάσχει στο συνολικό πρόγραμμα των κλινικών μελετών μας. Το πρόγραμμα περιλαμβάνει 2.600 συμμετέχοντες στις τέσσερις ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο πιλοτικές κλινικές μελέτες Φάσης II και III, καθώς και συμμετέχοντες σε περαιτέρω κλινικές μελέτες όπως η LIBERTY, μια κλνική μελέτη αποκλειστικά σε έναν δύσκολο στην αντιμετώπιση πληθυσμό που δεν ανταποκρίνεται θετικά στην προφυλακτική θεραπεία. Οι συχνότερες παρενέργειες στο κλινικό πρόγραμμα μέχρι στιγμής είναι οι ιογενείς λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, οι λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, η παραρρινοκολπίτιδα, η γρίπη και ο πόνος στην πλάτη.
Η Novartis και η Amgen διαθέτουν εμπορικά από κοινού το erenumab στις ΗΠΑ. Η Amgen έχει τα αποκλειστικά δικαιώματα εμπορικής διάθεσης του φαρμάκου στην Ιαπωνία, ενώ η Novartis διατηρεί τα αποκλειστικά εμπορικά δικαιώματα στον υπόλοιπο κόσμο.
Σχετικά με την ημικρανία
Η ημικρανία είναι ένα διακριτό νευρολογικό νόσημα. Χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενα επεισόδια μέτριας έως σοβαρή κεφαλαλγίας που συνήθως είναι σφύζουσα, συχνά στη μία πλευρά του κεφαλιού, και συνοδεύεται από ναυτία, έμετο και ευαισθησία στο φως, τους ήχους και τις οσμές. Η ημικρανία σχετίζεται με άλγος, ανικανότητα και μειωμένη ποιότητα ζωής για τον ασθενή, καθώς και με οικονομικό κόστος για την κοινωνία. Επιδρά έντονα και περιοριστικά στην ικανότητα ενός ατόμου να πραγματοποιεί τις καθημερινές του δραστηριότητες, ενώ, σύμφωνα με την Παγκόσμια Οργάνωση Υγείας, αποτελεί μία από τις δέκα κύριες αιτίες πρόκλησης ετών ζωής με αναπηρία στους άνδρες και τις γυναίκες. Εξακολουθεί να υποδιαγιγνώσκεται και να υποθεραπεύεται. Οι υπάρχουσες προφυλακτικές θεραπείες προέρχονται από άλλες θεραπευτικές ενδείξεις και συχνά συσχετίζονται με μειωμένη ανοχή και έλλειψη αποτελεσματικότητας, με μεγάλα ποσοστά διακοπής από τους ασθενείς.
Γνωρίζουμε την ημικρανία – Σχετικά με τη δέσμευση της Novartis για τους πάσχοντες από ημικρανία
Μέσω υποστήριξης και εκπαίδευσης, στοχεύουμε στο να αλλάξουμε την αντίληψη του κοινού για την ημικρανία, να βοηθήσουμε τους ανθρώπους να έχουν την κατάλληλη θεραπεία και να διευκολύνουμε την εμπεριστατωμένη επικοινωνία μεταξύ των πασχόντων από ημικρανίακαι αυτών που ζουν και εργάζονται μαζί τους, όπως οι συνάδελφοι και οι εργοδότες τους.
Ως εργοδότης, η Novartis δεσμεύεται επίσης για την υποστήριξη των συνεργατών της που πάσχουν από ημικρανία. Το πρόγραμμα Migraine Care είναι ένα πιλοτικό πρόγραμμα που δημιουργήθηκε από τη Novartis, σε συνεργασία με ενώσεις ασθενών και κορυφαίους ειδικούς, της νευρολογίας, της τηλεϊατρικής και της ψηφιακής τεχνολογίας, για την παροχή μιας δωρεάν υπηρεσίας σε όλους τους συνεργάτες της Novartis που ζουν στην Ελβετία και πάσχουν από ημικρανία, ώστε να βελτιωθεί η ποιότητας ζωής τους. Στόχος του προγράμματος είναι η ενημέρωση για την ημικρανία στον χώρο εργασίας και η παροχή δωρεάν καθοδήγησης στους συνεργάτες της Novartis που πάσχουν από ημικρανία, ώστε να είναι σε θέση να διαχειριστούν τη νόσο τους. Η Novartis διερευνά πιθανές ευκαιρίες για συνεργασία με άλλους εργοδότες που ενδιαφέρονται να υποστηρίξουν τους εργαζομένους τους και τα μέλη των οικογενειών τους που πάσχουν από ημικρανία.
Η Novartis δεσμεύεται επίσης να συνεργαστεί με την κοινότητα της ημικρανίας σε όλο τον κόσμο, ώστε να ανακαλύψει νέους τρόπους βελτίωσης της φροντίδας που λαμβάνουν οι πάσχοντες. Η Novartis και ο Ευρωπαϊκός Σύλλογος Ημικρανίας και Κεφαλαλγίας συνεργάστηκαν για το λανσάρισμα της έρευνας My Migraine Voice, μιας παγκόσμιας έρευνας που σχεδιάστηκε για την αξιολόγηση του φορτίου από την ημικρανία παγκοσμίως, από τη σκοπιά του ασθενούς.
Συλλέχθηκαν δεδομένα από 11.266 ενήλικες μέσω ενός online ερωτηματολογίου διάρκειας 30 λεπτών, το οποίο συμπληρώθηκε σε 31 χώρες μεταξύ του Σεπτεμβρίου του 2017 και του Φεβρουαρίου του 2018. Οι ερωτήσεις της έρευνας κάλυπταν τον κοινωνικό, οικονομικό και συναισθηματικό αντίκτυπο της νόσου, την εμπειρία ενός ατόμου που ζει με ημικρανία και την πορεία του στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και το περιβάλλον εργασίας.
Σχετικά με τη συνεργασία μεταξύ των εταιρειών Amgen και Novartis στον τομέα των νευροεπιστημών
Τον Αύγουστο του 2015, η Novartis προχώρησε σε διεθνή συνεργασία με την Amgen με στόχο την από κοινού ανάπτυξη και διάθεση στην αγορά πρωτοποριακών θεραπειών στον τομέα της ημικρανίας και της νόσου του Alzheimer. Η συνεργασία εστιάζει σε υπό έρευνα φάρμακα της Amgen στο πεδίο της ημικρανίας, συμπεριλαμβανομένου του erenumab (έλαβε έγκριση από τον FDA τον Μάιο του 2018 για την προφυλακτική θεραπεία της ημικρανίας στους ενήλικες) και του AMG 301 (επί του παρόντος σε μελέτη Φάσης IΙ). Τον Απρίλιο του 2017, η συνεργασία επεκτάθηκε για να συμπεριλάβει την από κοινού διάθεση του Erenumab στην αγορά των ΗΠΑ.
Για το πρόγραμμα της ημικρανίας, η Amgen διατηρεί τα αποκλειστικά δικαιώματα εμπορικής διάθεσης στην Ιαπωνία, ενώ η Novartis έχει τα αποκλειστικά δικαιώματα για την Ευρώπη, τον Καναδά και τον υπόλοιπο κόσμο. Επίσης, οι εταιρείες συνεργάζονται για την ανάπτυξη και την εμπορική αξιοποίηση ενός προγράμματος αναστολέα της βήτα-σεκρετάσης 1 (BACE) στη νόσο του Alzheimer. Η από του στόματος θεραπεία CNP520 (επί του παρόντος σε μελέτη Φάσης ΙΙΙ για τη νόσο του Alzheimer) αποτελεί το βασικό μόριο, ενώ θα εξεταστεί το ενδεχόμενο χρήσης άλλων ενώσεων από τα προ-κλινικά προγράμματα αναστολέα BACE ως επακόλουθων μορίων.