Νέα θεραπεία από στόματος για την Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η Merck ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP)τουΕυρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την έγκριση των Δισκίων Κλαδριβίνης για τη θεραπεία υποτροπιαζουσών μορφών της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS)σε ασθενείς με νόσο υψηλής ενεργότητας.

«Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP είναι μία εξαιρετική εξέλιξη για τη Merck, επιβεβαιώνοντας την πίστη μας στα Δισκία Κλαδριβίνης, ως μία δυνητικά σημαντική θεραπεία επιλογής για ασθενείς που ζουν με Πολλαπλή Σκλήρυνση», δήλωσε η Belén Garijo, CEO Healthcare και Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Merck. «Αναμένουμε τώρα με ανυπομονησία την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής και την ευκαιρία να κάνουμε τη διαφορά στη θεραπεία της ΠΣ. Εκφράζουμε τις ειλικρινείς ευχαριστίες μας προς όλη την κοινότητα της ΠΣ για την ακλόνητη υποστήριξή της σε όλο το «ταξίδι»των δισκίων κλαδριβίνης».

«Πιστεύουμε ακράδαντα στη θεραπευτική αξία των δισκίων κλαδριβίνης και στη σημαντική επίδραση που μπορεί να έχει αυτή η υπό έρευνα θεραπεία στη μελλοντική φροντίδα της ΠΣ», δήλωσε ο Luciano Rossetti, Επικεφαλής του Παγκόσμιου Τμήματος Έρευνας και Τεχνολογίας του Βιοφαρμακευτικού τομέα της Merck. «Υπάρχουν ακόμα σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες για ασθενείς με ΠΣ, ιδιαίτερα εκείνων με υψηλή ενεργότητα της νόσου. Προσβλέπουμε στη συνεχή συνεργασία μας με τον EMA, που έχει υπάρξει ένας σημαντικός επιστημονικός σύμβουλος βοηθώντας μας να προχωρήσουμε στην ανάπτυξη των δισκίων κλαδριβίνης».

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται σε περισσότερα από 10.000 έτη ασθενών, με περισσότερα από 2.700 άτομα που περιλαμβάνονται στο πρόγραμμα κλινικών μελετών και σε περισσότερα από 10 έτη παρακολούθησης σε ορισμένους ασθενείς. Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης περιελάμβανε δεδομένα από τρεις μελέτες Φάσης ΙΙΙ, CLARITY, CLARITYEXTENSION και ORACLEMS, τη μελέτη Φάσης IIONWARD και μακροπρόθεσμα στοιχεία 8-ετούς παρακολούθησης από την προοπτική μελέτη PREMIERE. Τα αποτελέσματα για την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια αυτών των μελετών, επέτρεψαν τον πλήρη χαρακτηρισμό του προφίλ οφέλους-κινδύνου των δισκίων κλαδριβίνης.

Σε ασθενείς με υψηλή ενεργότητα της νόσου, οι posthoc αναλύσεις της διετούς μελέτης Φάσης ΙΙΙ,CLARITY, έδειξαν ότι τα δισκία κλαδριβίνης μείωσαν κατά 67% το ποσοστό υποτροπών ανά έτος και κατά 82% τον κίνδυνο επιβεβαιωμένης εξέλιξης της αναπηρίας για 6 μήνες στην Κλίμακα Αναπηρίας EDSS, έναντι του εικονικού φαρμάκου. Όπως καταδείχθηκε στη μελέτη Φάσης ΙΙΙ CLARITYEXTENSION, δεν απαιτήθηκε περαιτέρω θεραπεία με Κλαδριβίνη κατά τα έτη 3 και 4. Το σύνολο των δεδομένων αυτών καθόρισε τη δοσολογία και τις απαιτήσεις παρακολούθησης. Οι πιο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι η λεμφοπενία, η οποία μπορεί να είναι σοβαρή και μακροχρόνια, και οι λοιμώξεις, συμπεριλαμβανομένου του έρπητα ζωστήρα.

Η γνωμοδότηση της CHMP θα παραπεμφθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή η οποία αναμένεται να λάβει τελική απόφαση σχετικά με την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης εντός 67 ημερών από τη γνωμοδότηση της CHMP.

Σχετικά με τα δισκία κλαδριβίνης  

Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι μια υπό έρευνα βραχείας διάρκειας από του στόματος θεραπεία, που επιλεκτικά και περιοδικά στοχεύει λεμφοκύτταρα, τα οποία πιστεύεται ότι αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της παθολογικής διαδικασίας της πολλαπλής σκλήρυνσης. Τα Δισκία Κλαδριβίνης βρίσκονται επί του παρόντος υπό κλινική έρευνα και δεν έχουν λάβει έγκριση για οποιαδήποτε χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά και την Ευρώπη. Τον Ιούλιο του 2016, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων [EMA] δέχτηκε για επανεξέταση την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης.

Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης για τα Δισκία Κλαδριβίνης περιλαμβάνει:

·          Τη μελέτη CLARITY (CLAdRIbine Tablets Treating MS OrallY): μια διετής φάσης ΙΙΙ ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των Δισκίων Κλαδριβίνης ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση.

·          Τη μελέτη CLARITY extension: μία τετραετής φάσης ΙΙΙ μελέτη ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο την οποία ακολούθησε η μελέτη CLARITY, η οποία σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των Δισκίων Κλαδριβίνης σε μία επέκταση της χορήγησης για 4 έτη.

·          Τη μελέτη ORACLEMS (ORAl CLadribine in Early MS): μια διετής, φάσης III μελέτη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των Δισκίων Κλαδριβίνης ως μονοθεραπεία σε ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο εμφάνισης ΠΣ (ασθενείς που έχουν εμφανίσει ένα πρώτο κλινικό επεισόδιο που υποδηλώνει ΠΣ)

·          Τη μελέτη ONWARD (Oral Cladribine Added ON To Interferon beta-1a in Patients With Active Relapsing Disease): μια φάσης ΙΙ, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, που σχεδιάστηκε κυρίως για να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η ανοχή της προσθήκης θεραπείας με Δισκία Κλαδριβίνης σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ, οι οποίοι εμφάνισαν μη ελεγχόμενη νόσο ενώ ακολουθούσαν την καθιερωμένη θεραπεία με ιντερφερόνη-βήτα

·          Τη μελέτη PREMIERE (Prospective Observational Long-term Safety Registry of Multiple Sclerosis Patients Who Have Participated in Cladribine Clinical Studies): ενδιάμεση μακροπρόθεσμη παρακολούθηση δεδομένων από το μητρώο, PREMIERE, για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των Δισκίων Κλαδριβίνης. Η παρακολούθηση θα γίνει για περισσότερα από 10.000 έτη έκθεσης στο σύνολο των ασθενών, με παρακολούθηση ορισμένων ασθενών που υπερβαίνουν τα οκτώ έτη έκθεσης κατά την ολοκλήρωση της μελέτης.

Σχετικά με την Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ)

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια αυτοάνοση, χρόνια και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα και αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) είναι η πιο κοινή μορφή της ΠΣ και περίπου το 85% των ανθρώπων με ΠΣ διαγιγνώσκονται με αυτή τη μορφή. Η ακριβής αιτία της ΠΣ είναι άγνωστη αλλά πιστεύεται ότι το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος επιτίθετια στη μυελίνη, αποδιοργανώνοντας τις πληροφορίες που ρέουν κατά μήκος των νεύρων. Αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει θεραπεία για τη ΠΣ, αλλά θεραπευτικές αγωγές είναι διαθέσιμες για να βοηθήσουν στην αναχαίτιση της εξέλιξης της νόσου.