Η αίτηση νέου φαρμάκου βασίζεται σε εκτενές σύνολο κλινικών αποτελεσμάτων, στο οποίο συμπεριλαμβάνονται τα αποτελέσματα της δοκιμής MONALEESA-2 Φάσης ΙΙΙ. Η δοκιμή, που παρουσιάστηκε στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Παθολογικής Ογκολογίας (ESMO) 2016 και δημοσιεύτηκε ταυτόχρονα στο New England Journal of Medicine, έδειξε ότι το LEE011 σε συνδυασμό με λετροζόλη μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 44% (HR = 0,556, 95% CI: 0,429-0,720, P = 0,00000329) σε σχέση με τη μονοθεραπεία με λετροζόλη, παρατείνοντας σημαντικά την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) σε όλες τις υπο-ομάδες ασθενών. Η εταιρεία ανακοίνωσε επίσης ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έκανε δεκτή για αξιολόγηση την αίτηση άδειας κυκλοφορίας του LEE011 σε συνδυασμό με λετροζόλη στον ίδιο πληθυσμό ασθενών.
«Τα παραπάνω πολύ σημαντικά γεγονότα, σε συνδυασμό με τον χαρακτηρισμό του ως Καινοτόμου Θεραπείας από τον FDA τον Αύγουστο 2016, υπογραμμίζουν την ανάγκη νέων επιλογών θεραπείας για γυναίκες με HR+/HER2- προχωρημένο καρκίνο του μαστού», είπε ο Bruno Strigini, Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Oncology. «Η Αξιολόγηση κατά Προτεραιότητα σημαίνει συντομότερη περίοδο αξιολόγησης συγκριτικά με τη συνήθη διαδικασία που ακολουθεί ο FDA στις ΗΠΑ, βοηθώντας μας να προσφέρουμε ενδεχομένως το LEE011 σε συνδυασμό με λετροζόλη στους ασθενείς πιο γρήγορα. Επίσης, συνεργαζόμαστε με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και με άλλες Υγειονομικές Αρχές προκειμένου η συγκεκριμένη θεραπεία να είναι διαθέσιμη σε ασθενείς από όλο τον κόσμο όσο το δυνατόν συντομότερα».
Με βάση τον χαρακτηρισμό της Αξιολόγησης κατά Προτεραιότητα από τον FDA, η υπηρεσία οφείλει να αποφανθεί σχετικά με την αίτηση εντός έξι μηνών από την ημερομηνία κατάθεσής της αντί εντός δέκα μηνών που είναι η συνήθης περίοδος αξιολόγησης. Ο FDA χορηγεί Αξιολόγηση κατά Προτεραιότητα σε αιτήσεις νέων υποψήφιων φαρμάκων που θεραπεύουν σοβαρές παθήσεις, όπως ο προχωρημένος καρκίνος του μαστού για τον οποίο αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει θεραπεία, και που, εάν εγκριθούν, θα παρέχουν σημαντική βελτίωση στην ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
Το LEE011 (ριμποσικλίμπη) είναι ένας επιλεκτικός αναστολέας της κυκλινο-εξαρτώμενης κινάσης, μιας κατηγορίας φαρμάκων που βοηθάει στην επιβράδυνση της εξέλιξης του καρκίνου, αναστέλλοντας δύο πρωτεΐνες που ονομάζονται κυκλινο-εξαρτώμενη κινάση 4 και 6 (CDK4/6). Οι πρωτεΐνες αυτές, όταν υπερ-ενεργοποιούνται σε ένα κύτταρο, μπορούν να επιτρέψουν στα καρκινικά κύτταρα να αναπτυχθούν και να διαιρεθούν πολύ γρήγορα. Η στόχευση της CDK4/6 με βελτιωμένη ακρίβεια μπορεί να συμβάλει στη μη ανεξέλεγκτη ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων.
Μέχρι στιγμής, το LEE011 δεν έχει λάβει έγκριση για κάποια ένδειξη σε καμία αγορά. Το LEE011 αναπτύχθηκε από τα Ινστιτούτα Βιοϊατρικής Έρευνας της Novartis (Novartis Institutes for BioMedical Research – NIBR), στα πλαίσια της έρευνας σε συνεργασία με την Astex Pharmaceuticals.
Έως ένα τρίτο των ασθενών με καρκίνο του μαστού σε αρχικό στάδιο θα αναπτύξουν στη συνέχεια μεταστάσεις. Ο μεταστατικός καρκίνος του μαστού είναι η πιο σοβαρή μορφή της ασθένειας και σημειώνεται όταν ο καρκίνος έχει επεκταθεί σε άλλα μέρη του σώματος, όπως ο εγκέφαλος, τα οστά ή το ήπαρ. Ο προχωρημένος καρκίνος του μαστού περιλαμβάνει τον μεταστατικό καρκίνο του μαστού (στάδιο 4) και τον τοπικά προχωρημένο καρκίνο του μαστού (στάδιο 3). Τα ποσοστά επιβίωσης για γυναίκες με προχωρημένο καρκίνο του μαστού είναι χαμηλότερα από τα ποσοστά γυναικών που πάσχουν από καρκίνο του μαστού χαμηλότερου ωστόσο σταδίου. Το 5-ετές σχετικό ποσοστό επιβίωσης για καρκίνο του μαστού σταδίου 3 είναι περίπου 72%, ενώ ο μεταστατικός (στάδιο 4) καρκίνος του μαστού έχει 5-ετές σχετικό ποσοστό επιβίωσης περίπου 22%.