Η πάθηση είναι η υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική, θετική στις μεταλλάξεις FLT3, οξεία μυελογενής λευχαιμία (ΟΜΛ), ενώ το φάρμακο λέγεται gilteritinib.
Η οξεία μυελογενής λευχαιμία είναι η πιο συχνή μορφή λευχαιμίας στους ενήλικες. Αντιπροσωπεύει το ένα τρίτο περίπου των κρουσμάτων λευχαιμίας.
Όπως ανακοίνωσε η παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου Astellas Pharma Inc, στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Έρευνας για τον Καρκίνο (AACR) παρουσιάσθηκαν νεότερα δεδομένα από την φάσης 3 κλινική μελέτη ADMIRAL, στην οποία συμμετέχουν πάσχοντες από τη νόσο.
Στη μελέτη αυτή συγκρίνεται το gilteritinib με τη χημειοθεραπεία διάσωσης σε ενήλικες ασθενείς με μεταλλάξεις FLT3, οι οποίοι είναι ανθεκτικοί ή έχουν υποτροπιάσει έπειτα από θεραπεία πρώτης γραμμής για την ΟΜΛ.
Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με gilteritinib είχαν σημαντικά μεγαλύτερη συνολική επιβίωση (OS) έναντι όσων έλαβαν κλασική χημειοθεραπεία διάσωσης. Η διάμεση ολική επιβίωση στους ασθενείς που έλαβαν gilteritinib ήταν 9,3 μήνες έναντι 5,6 μηνών στους ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία.
Επιπλέον, τα ποσοστά μονοετούς επιβίωσης ήταν 37% στους ασθενείς που έλαβαν gilteritinib έναντι 17% στους ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία.
Ανεπιθύμητες ενέργειες
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες και στα δύο σκέλη θεραπείας της μελέτης ήταν ουδετεροπενία (43,7%), αναιμία (43,4%), και εμπύρετο (38,6%). Οι συχνότερες 3ου ή υψηλότερου βαθμού ανεπιθύμητες ενέργειες, που σχετίζονταν με το gilteritinib, ήταν αναιμία (19,5%), εμπύρετη ουδετεροπενία (15,4%), θρομβοπενία (12,2%) και μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων (12,2%).
Κατόπιν προσαρμογής ως προς τη διάρκεια έκθεσης στη θεραπεία, οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν, ήταν λιγότερο συχνές με το gilteritinib (7,1%) από ότι με τη χημειοθεραπεία διάσωσης (9,2%).
Τα δεδομένα αυτά παρουσιάσθηκαν από τον Dr. Alexander Perl, από το Αντικαρκινικό Κέντρο Abramson του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, σε συνέντευξη Τύπου και κατά τη συνεδρίαση της ολομέλειας για τις κλινικές μελέτες της AACR.
«Οι ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική, θετική στις μεταλλάξεις FLT3 ΟΜΛ έχουν γενικά δυσμενή πρόγνωση, βραχεία επιβίωση και λίγες θεραπευτικές επιλογές», είπε ο Dr. Perl. «Για τους λόγους αυτούς, τα ευρήματα της μελέτης ADMIRAL είναι πολύ ενθαρρυντικά».
Τον Φεβρουάριο του 2019, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) έκανε αποδεκτό το αίτημα για ρυθμιστική αξιολόγηση της αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας (MAA), για την άπαξ ημερησίως από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία gilteritinib σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΟΜΛ θετική στις μεταλλάξεις FLT3.