Πειραματικό φάρμακο μειώνει κατά 86% την κύρια κληρονομική χοληστερίνη στο αίμα

Ένα πειραματικό φάρμακο μειώνει δραστικά τα επίπεδα μιας κληρονομικής μορφής χοληστερίνης, η οποία αυξάνει σημαντικά τον κίνδυνο καρδιαγγειακών παθήσεων, σύμφωνα με μία νέα μελέτη.

Το φάρμακο λέγεται μουβαλαπλίνη (muvalaplin) και στοχεύει την λιποπρωτεΐνη-α ή Lp(a). Πρόκειται για ένα είδος λιπιδίου του αίματος που αποτελεί ενδεχομένως τον κύριο κληρονομικό παράγοντα κινδύνου για καρδιοπάθεια και για στένωση της αορτικής βαλβίδας της καρδιάς

Η λιποπρωτεΐνη-α είναι γενετικώς καθοριζόμενη. Τα επίπεδά της φθάνουν στο μέγιστο σημείο νωρίς στη ζωή και παραμένουν σχετικά σταθερά στη συνέχεια.

Υπολογίζεται ότι το 20-30% του παγκόσμιου πληθυσμού έχει αυξημένη λιποπρωτεΐνη-α, δηλαδή πάνω από 30-50 mg/dl.

Η νέα μελέτη έδειξε ότι με τη βοήθεια της μουβαλαπλίνης μπορεί να μειωθούν κατά 70% τα επίπεδά της, όταν μετριούνται με τις παραδοσιακές αιματολογικές εξετάσεις. Η μείωση, όμως, πλησιάζει το 86% με ένα ειδικό τεστ που ανέπτυξε η παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου.

Τα νέα ευρήματα παρουσιάσθηκαν στο συνέδριο Scientific Sessions 2024 της Αμερικανικής Εταιρείας Καρδιάς (AHA). Ταυτοχρόνως δημοσιεύθηκαν στην ιατρική επιθεώρηση JAMA.

Όπως ανέφεραν οι ερευνητές, το νέο φάρμακο λαμβάνεται από το στόμα. Είναι το μοναδικό χάπι για την λιποπρωτεΐνη-α που δοκιμάζεται σε ανθρώπους. Προς το παρόν δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες γι’ αυτήν, ενώ λίγοι πάσχοντες γνωρίζουν ότι είναι αυξημένη.

Η μελέτη

Στη νέα μελέτη εντάχθηκαν 233 ασθενείς με αυξημένη λιποπρωτεΐνη-α, που τους έθετε σε πολύ υψηλό καρδιαγγειακό κίνδυνο. Οι ερευνητές τους χώρισαν τυχαία σε τέσσερις ομάδες. Στις τρεις έδωσαν από μία διαφορετική δόση μουβαλαπλίνης (10, 60 ή 240 mg). Στην τέταρτη χορήγησαν μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο).

Η μελέτη ήταν Φάσης ΙΙ (φάσης 2). Αυτό σημαίνει ότι διεξήχθη σε σχετικά μικρό αριθμό εθελοντών για να ελέγξει την αποτελεσματικότητα, τις πιθανές παρενέργειες και την βέλτιστη δόση τού υπό ανάπτυξη φαρμάκου.

Η μέση ηλικία των εθελοντών ήταν τα 66 έτη. Το 33% ήταν γυναίκες. Το 73% έπασχαν από στεφανιαία νόσο (καρδιοπάθεια). Το 33,5% έπασχαν από σακχαρώδη διαβήτη. Το σχεδόν 11% είχαν οικογενή υπερχοληστερολαιμία, δηλαδή εκ γενετής υψηλά επίπεδα ολικής και κακής (ή LDL) χοληστερόλης.

Μετά από 12 εβδομάδες θεραπεία, τα επίπεδα της λιποπρωτεΐνης-α είχαν μειωθεί:

• Κατά 47,6% με τα 10 mg από το νέο φάρμακο
• Κατά 81,7% με τα 60 mg
• Κατά 85,8% με τα 240 mg

Οι διαφορές αυτές παρατηρήθηκαν με το ειδικό τεστ που ανέπτυξε η παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου. Με τα παραδοσιακά τεστ οι αντίστοιχες μειώσεις ήταν 40,4%, 70% και 68,98%.

Πως δρα

Η μελέτη έδειξε ακόμα πως οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν παρόμοιες στους εθελοντές που έπαιρναν το νέο φάρμακο και σε όσους έπαιρναν το εικονικό.

Οι εθελοντές είχαν χωριστεί τυχαία στις τέσσερις ομάδες. Κανένας τους δεν γνώριζε τι από τα δύο έπαιρνε. Ούτε οι γιατροί τους γνώριζαν τι λάμβαναν (σ.σ. αυτού του είδους οι μελέτες λέγονται τυχαιοποιημένες, διπλές-τυφλές).

Όπως εξήγησε ο επικεφαλής ερευνητής Dr. Stephen Nicholls, παγκοσμίου φήμης καθηγητής Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο Monash της Αυστραλίας, το νέο φάρμακο δρα διαταράσσοντας τον σχηματισμό του μορίου της λιποπρωτεΐνης-α. Αυτό επιτυγχάνεται, μεταξύ άλλων, με μείωση των επιπέδων της απολιποπρωτεΐνης Β – μιας εκ των δύο βασικών πρωτεϊνών από τις οποίες συντίθεται η λιποπρωτεΐνη-1.

«Ο βαθμός της μείωσης της Lp(a) στους ασθενείς μας είναι ενθαρρυντικός», δήλωσε ο Dr. Nicholls. «Ωστόσο πρέπει να διερευνήσουμε εάν η μείωση αυτή οδηγεί σε λιγότερα εμφράγματα και εγκεφαλικά».

Φωτογραφία: iStock