Πολλαπλή σκλήρυνση: Εγκρίθηκε το πρώτο χάπι για την δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή

Το πρώτο χάπι για τους ενήλικες με ενεργή, δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS), ενέκρινε η Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ.

Το φάρμακο λέγεται σιπονιμόδη και εγκρίθηκε επίσης για τους ενήλικες με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) και με κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS).

Το κλινικά μεμονωμένο  σύνδρομο (CIS) ορίζεται ως το πρώτο επεισόδιο νευρολογικών συμπτωμάτων. Διαρκεί τουλάχιστον 24 ώρες. Προκαλείται από φλεγμονή ή από απομυελίνωση στο κεντρικό νευρικό σύστημα.

Η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) είναι μια μορφή της νόσου που χαρακτηρίζεται από προοδευτική και μη αναστρέψιμη νευρολογική αναπηρία. Ποσοστό έως και 80% των ασθενών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση μεταπίπτουν στην δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή. Για τους ασθενείς αυτούς, η πρώιμη έναρξη της θεραπείας είναι κρίσιμη, ώστε να μειωθεί ο ρυθμός εξέλιξης αναπηρίας.

Η εξέλιξη της αναπηρίας πολύ συχνά συμπεριλαμβάνει διαταραχή της βάδισης, η οποία μπορεί να οδηγήσει στην ανάγκη χρήσης βοηθήματος βάδισης ή αναπηρικού αμαξιδίου. Μπορεί επίσης να εκδηλωθεί δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης και έκπτωση της νοητικής λειτουργίας.

Η σιπονιμόδη είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται την τελευταία 15ετία ειδικά για τους ασθενείς με ενεργό δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση. Το φάρμακο αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ σε περίπου μία εβδομάδα.

Οι περισσότεροι ασθενείς που θα την λάβουν δεν χρειάζονται παρακολούθηση κατά την χορήγηση της πρώτης δόσης. Εκτός κι αν έχουν ορισμένες προϋπάρχουσες καρδιακές διαταραχές.

Μελέτη σε 1.651 ασθενείς

Η έγκριση της σιπονιμόδης βασίζεται στη κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ EXPAND. Πρόκειται για την μεγαλύτερη έως σήμερα τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη για την δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση. Συμμετείχαν συνολικά 1.651 πάσχοντες από 31 χώρες.

Κατά την έναρξη της μελέτης οι ασθενείς είχαν μέση ηλικία τα 48 έτη και έπασχαν από πολλαπλή σκλήρυνση για περίπου 16 έτη. Επιπλέον, περισσότεροι από το 50% είχαν μέση τιμή 6.0 στη Κλίμακα Εκτεταμένης Κατάστασης Αναπηρίας (EDSS) και είχαν ανάγκη από βοηθήματα κατά τη βάδιση.

Η μελέτη EXPAND έδειξε ότι η σιπονιμόδη μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου, συμπεριλαμβανομένου του αντίκτυπου στη σωματική αναπηρία και τη νοητική έκπτωση.

Ο Paul Hudson, Διευθύνων Σύμβουλος, Novartis Pharmaceuticals δήλωσε: «Ένας από τους πιο σημαντικούς στόχους της θεραπείας της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι η επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας και η διατήρηση της γνωστικής λειτουργίας. Με τη σιπονιμόδη οι ασθενείς με SPMS θα έχουν πρόσβαση στην πρώτη αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία που στοχεύει στην εξέλιξη της νόσου, ακόμα και όταν η πολλαπλή σκλήρυνση μεταβαίνει σε στάδιο όπου η επιδείνωση είναι ανεξάρτητη  από τις υποτροπές. Η σιπονιμόδη αποτελεί απόδειξη της αποστολής της Novartis για τον επαναπροσδιορισμό της Ιατρικής. Είμαστε ενθουσιασμένοι που η συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να σταματήσουμε την πολλαπλή σκλήρυνση έχει οδηγήσει σε μια πολυαναμενόμενη θεραπεία για αυτούς τους ασθενείς που έχουν ανάγκη».

Και στην Ευρώπη

Ο Bruce Bebo, PhD, Αντιπρόεδρος Έρευνας στην Εθνική Εταιρεία Πολλαπλής Σκλήρυνσης (NMSS) των ΗΠΑ, δήλωσε: «Νιώθουμε ευγνωμοσύνη που υπάρχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ενήλικες με ενεργό μορφή  δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ελπίζουμε ότι αυτή η έγκριση θα πυροδοτήσει τη συζήτηση μεταξύ ασθενών και επαγγελματιών υγείας για την εξέλιξη της αναπηρίας μετά την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση και την αξία της έγκαιρης αντιμετώπισής της».

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις με τη σιπονιμόδη (επίπτωση μεγαλύτερη από 10%) ήταν η κεφαλαλγία, η υπέρταση και η αύξηση των τρανσαμινασών.

Η Novartis έχει δεσμευτεί να παρέχει τη σιπονιμόδη σε ασθενείς σε παγκόσμιο επίπεδο. Επί του παρόντος έχουν προγραμματιστεί επιπρόσθετες υποβολές σε ρυθμιστικές Αρχές υγείας εκτός ΗΠΑ. Αναμένεται έγκριση από τις ρυθμιστικές Αρχές για τη σιπονιμόδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση στα τέλη του 2019. Επιπρόσθετες εγκρίσεις αναμένονται εντός του 2019 στην Ελβετία, την Ιαπωνία, την Αυστραλία και τον Καναδά.