Η πιλοτική κλινική μελέτη Φάσης 3 του isatuximab σε ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της παράτασης επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με isatuximab σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και χαμηλή δόση δεξαμεθαζόνης έναντι πομαλιδομίδης και χαμηλής δόσης δεξαμεθαζόνης (καθιερωμένη θεραπεία).
Τα αποτελέσματα θα υποβληθούν για παρουσίαση σε μελλοντικό ιατρικό συνέδριο και αναμένεται να αποτελέσουν τη βάση για αιτήσεις έγκρισης προς τις ρυθμιστικές αρχές, που προγραμματίζεται να κατατεθούν στη διάρκεια του έτους.
“Είμαστε ενθουσιασμένοι με αυτά τα αποτελέσματα, καθώς αντιπροσωπεύουν τη σημαντική πρόοδο που έχει σημειωθεί όσον αφορά στη φιλοδοξία μας να παρατείνουμε τη ζωή των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα,” δήλωσε ο John Reed, Head of Research and Development της Sanofi. “Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις ρυθμιστικές αρχές με στόχο να προσφέρουμε αυτή τη δυνητικά νέα θεραπεία στους ασθενείς όσο το δυνατόν πιο γρήγορα.”
Το πολλαπλό μυέλωμα αποτελεί τη δεύτερη πιο συνηθισμένη αιματολογική κακοήθεια, με περισσότερα από 138.0002 νεοδιαγνωσθέντα περιστατικά παγκοσμίως κάθε χρόνο. Το πολλαπλό μυέλωμα παραμένει ανίατο για τη μεγαλύτερη πλειοψηφία των ασθενών, γεγονός που οδηγεί σε σημαντικό Φορτίο νόσου.
Στην τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, ανοιχτή Φάσης 3 μελέτη, γνωστή ως ICARIA-MM, συμμετείχαν 307 ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα σε 96 κέντρα που βρίσκονται σε 24 χώρες. Το σύνολο των συμμετεχόντων στη μελέτη έλαβαν δύο ή περισσότερες προηγούμενες θεραπείες για τη νόσο, συμπεριλαμβανομένων τουλάχιστον δύο συνεχόμενων κύκλων θεραπείας με λεναλιδομίδη και έναν αναστολέα πρωτεασώματος ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό.
Στη διάρκεια της μελέτης, το isatuximab χορηγήθηκε με ενδοφλέβια έγχυση σε δόση 10mg/kg άπαξ εβδομαδιαίως για τέσσερις εβδομάδες, στη συνέχεια κάθε δεύτερη εβδομάδα σε κύκλους 28 ημερών σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε καθιερωμένες δόσεις, για τη διάρκεια της θεραπείας. Το προφίλ ασφάλειας αξιολογήθηκε ως δευτερεύον καταληκτικό σημείο.
Σχετικά με το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του isatuximab
Το isatuximab στοχεύει έναν συγκεκριμένο επίτοπο του CD38, που έχει τη δυνατότητα να ενεργοποιεί πολλαπλούς, διαφορετικούς μηχανισμούς δράσης που πιστεύεται ότι προωθούν τον προγραμματισμένο θάνατο των καρκινικών κυττάρων (απόπτωση) και την ανοσοτροποποιητική δραστηριότητα. Το CD38 παρουσιάζει υψηλή και σταθερή έκφραση στα κύτταρα του πολλαπλού μυελώματος και αποτελεί στόχο υποδοχέων κυτταρικής επιφάνειας για θεραπείες που βασίζονται σε αντιγόνα στα πεδία του πολλαπλού μυελώματος και άλλων κακοηθειών. Η κλινική σημασία αυτών των ευρημάτων βρίσκεται υπό εξέταση.
Η μελέτη ICARIA-MM είναι μία από τις τέσσερις κλινικές μελέτες Φάσης 3 που βρίσκονται σε εξέλιξη και αξιολογούν το isatuximab σε συνδυασμό με τις διαθέσιμες καθιερωμένες θεραπείες για άτομα με υποτροπιάζον/ανθεκτικό ή νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα.
Το isatuximab έλαβε χαρακτηρισμό ως ορφανό φάρμακο για το υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Το isatuximab είναι ένας ερευνητικός παράγοντας και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν αξιολογηθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ή οποιαδήποτε άλλη ρυθμιστική αρχή. Το isatuximab μελετάται επίσης για τη θεραπεία άλλων αιματολογικών κακοηθειών και συμπαγών όγκων.