Σκλήρυνση κατά πλάκας: Θεραπεία με βλαστοκύτταρα «φρενάρει» την πιο συχνή μορφή

Μία θεραπεία που συνήθως εφαρμόζεται για την αντιμετώπιση των καρκίνων στο αίμα, ενδέχεται να «φρενάρει» την σκλήρυνση κατά πλάκας, αναφέρουν επιστήμονες από τη Σουηδία.

Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων για να «ξαναρρυθμίσουν» το ανοσοποιητικό σύστημα 174 πασχόντων από υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα νόσο. Η θεραπεία σταμάτησε σε αρκετούς ασθενείς την εξέλιξή της, ενώ βελτίωσε την κατάσταση ακόμα και μερικών ασθενών με αναπηρίες.

Τα οφέλη της ήταν τόσο σημαντικά ώστε οι επιστήμονες εκτιμούν πως η θεραπεία θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί ευρέως.

Τα ευρήματά τους δημοσιεύονται στην ιατρική επιθεώρηση Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry. Όπως εξηγούν οι ερευνητές, η σκλήρυνση κατά πλάκας (ή πολλαπλή σκλήρυνση) είναι κύρια αιτία μόνιμης νευρολογικής αναπηρίας στους νεαρούς ενήλικες.

Οφείλεται σε δυσλειτουργία ορισμένων κυττάρων του ανοσοποιητικού, που καταστρέφουν το προστατευτικό περίβλημα των νεύρων (λέγεται μυελίνη ουσία). Η καταστροφή αυτή οφείλεται για τα συμπτώματα των πασχόντων, που προοδευτικά εξελίσσονται.

Εξάρσεις και υφέσεις

Η πιο συχνή μορφή της νόσου είναι η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση (RRMS). Υπολογίζεται ότι αντιπροσωπεύει το περίπου 85% των περιστατικών.

Χαρακτηρίζεται από περιόδους έξαρσης της νόσου, κατά τις οποίες τα συμπτώματα των ασθενών επιδεινώνονται. Ύστερα, όμως, η νόσος υποχωρεί (ύφεση) και τα συμπτώματα αμβλύνονται. Ωστόσο μετά από κάθε έξαρση, η κατάσταση των ασθενών είναι λίγο χειρότερη απ’ ό,τι προηγουμένως.

Με την πάροδο του χρόνου, η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας τυπικά εξελίσσεται σε μία άλλη μορφή, που λέγεται δευτεροπαθώς προϊούσα (SPMS). Κατ’ αυτήν, η αναπηρία προοδευτικά επιδεινώνεται, χωρίς υφέσεις. Υπολογίζεται ότι κατά μέσον όρο μεσολαβούν 20 χρόνια από το στάδιο των εξάρσεων/υφέσεων έως την συνεχή επιδείνωση.

Σε αυτό συμβάλλουν σημαντικά οι εξελιγμένες φαρμακευτικές θεραπείες που τροποποιούν την πορεία της νόσου (νοσοτροποποιητικά φάρμακα). Ωστόσο δεν σταματούν εντελώς την εξέλιξή της.

Η νέα μελέτη

Η αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (aHSCT) άρχισε να δοκιμάζεται ως θεραπεία για τη νόσο τη δεκαετία του 1990. Στη Σουηδία είναι εγκεκριμένη ως θεραπεία ήδη από το 2016. Στις περισσότερες άλλες χώρες, όμως, δεν έχει ενταχθεί στα κλινικά πρωτόκολλα θεραπείας, γράφουν οι ερευνητές.

Η μέθοδος συνίσταται στη συλλογή βλαστοκυττάρων από τον μυελό των οστών του ίδιου του ασθενούς. Αυτά εισάγονται εκ νέου στον οργανισμό του, αφού πρώτα λάβει υψηλές δόσεις χημειοθεραπείας για να καταστραφούν τα υπερδραστήρια ανοσοποιητικά κύτταρα που προκαλούν τη νόσο. Τα βλαστοκύτταρα εξελίσσονται στη συνέχεια σε νέα ανοσοποιητικά κύτταρα.

Οι ερευνητές ενέταξαν στη μελέτη τους 174 ασθενείς, οι οποίοι είχαν υποβληθεί στη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων πριν το 2020. Ο πρώτος ασθενής την είχε κάνει το 2004. Η μέση ηλικία των ασθενών όταν μεταμοσχεύθηκαν ήταν τα 31 χρόνια. Το 64% ήταν γυναίκες.

Οι ασθενείς είχαν κατά μέσον όρο 3,5 χρόνια σκλήρυνση κατά πλάκας όταν μεταμοσχεύθηκαν. Οι περισσότεροι είχαν επίσης λάβει κατά μέσον όρο δύο νοσοτροποποιητικά φάρμακα, πριν γίνει η μεταμόσχευση. Οι 23 όμως δεν είχαν κάνει κάποια θεραπεία.

Τα ευρήματα

Στα τρία χρόνια από την μεταμόσχευση των βλαστοκυττάρων, 20 ασθενείς (το 11%) χρειάσθηκαν νοσοτροποποιητική θεραπεία. Στα 5 χρόνια από τη μεταμόσχευση, το 73% των ασθενών εξακολουθούσαν να μην έχουν δραστηριότητα της νόσου. Στα 10 χρόνια το ποσοστό χωρίς δραστηριότητα της νόσου ήταν 65%.

Επιπλέον, από τους 149 ασθενείς οι οποίοι ήδη είχαν κάποια αναπηρία όταν έγινε η μεταμόσχευση:

• Οι 80 (ή ποσοστό 54%) παρουσίασαν βελτίωση της αναπηρίας τους
• Οι 55 (το 37%) έμειναν σταθεροί
• Οι 14 (το 9%) επιδεινώθηκαν

Η μελέτη έδειξε ακόμα ότι ο ετήσιος αριθμός των εξάρσεων μειώθηκε από 1,7 που ήταν πριν την μεταμόσχευση σε 0,035 στη διάρκεια περιόδου παρακολουθήσεως 5,5 ετών. Αυτό σημαίνει πως ενώ οι ασθενείς είχαν κατά μέσον όρο 1,7 εξάρσεις τον χρόνο πριν μεταμοσχευθούν, μετά την μεταμόσχευση οι εξάρσεις ήταν τόσο λίγες που αντιστοιχούσαν κατά μέσον όρο σε 1 έξαρση ανά… 30 χρόνια.

Η ασφάλεια

Όσον αφορά την ασφάλεια της μεταμόσχευσης, πέντε ασθενείς χρειάσθηκαν νοσηλεία στην εντατική και πολλοί άλλοι παρουσίασαν λοιμώξεις και πυρετό, που όμως υποχώρησαν τελικά. Κανένας ασθενής δεν έχασε τη ζωή του.

Οι ερευνητές από το φημισμένο ακαδημαϊκό κέντρο Karolinka Institutet και πολλά άλλα κορυφαία πανεπιστήμια της Σουηδίας εκτιμούν πως η μελέτη τους απέδειξε πως είναι εφικτό και ασφαλές να αντιμετωπιστεί η σκλήρυνση κατά πλάκας με αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

«Πιστεύουμε ότι η μέθοδος μπορεί να ωφελήσει μεγάλο αριθμό ασθενών και πρέπει να ενταχθεί στα πρωτόκολλα συνήθους φροντίδας για τους ασθενείς με υψηλής δραστηριότητας νόσο», καταλήγουν στο άρθρο τους.

Φωτογραφία: iStock