Πιο συγκεκριμένα, το venetoclax, ως μονοθεραπεία, ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με ΧΛΛ με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p ή μετάλλαξη στο ΤΡ53, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι ή έχουν αποτύχει σε θεραπεία με αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων (BCRi), καθώς και σε ενήλικες ασθενείς που δεν εμφανίζουν αυτές τις γονιδιακές αλλοιώσεις και έχουν αποτύχει τόσο σε ανοσοχημειοθεραπεία, όσο και σε θεραπεία με BCRi.
Η έλλειψη του 17p, μια γονιδιακή αλλοίωση, κατά την οποία ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17 απουσιάζει, εμφανίζεται στο 3-10% των ασθενών με ΧΛΛ που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και έως στο 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΧΛΛ. Η μετάλλαξη του γονιδίου TP53 αφορά στο 8-15% των ασθενών σε θεραπεία πρώτης γραμμής και έως στο 35-50% των ασθενών με ανθεκτική ΧΛΛ.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το venetoclax αποτελεί μια επιστημονική σύσταση προς την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υπό όρους χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και σηματοδοτεί μια σπουδαία εξέλιξη για τη συγκεκριμένη κατηγορία ασθενών, οι οποίοι έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και συνήθως δυσμενή πρόγνωση. Ειδικότερα, μάλιστα, για τους ασθενείς με έλλειψη 17p ή μετάλλαξη TP53, με τις παρούσες θεραπευτικές αγωγές αναφοράς, το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσης εκτιμάται ότι είναι λιγότερο από 2-3 έτη.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα αξιολογήσει τη θετική γνωμοδότηση της CHMP και με την οριστική απόφαση της, η οποία αναμένεται να εκδοθεί σύντομα, το venetoclax θα αποτελεί τον πρώτο εγκεκριμένο αναστολέα της πρωτεΐνης BCL-2 για τη θεραπεία της ΧΛΛ. Τον Απρίλιο του 2016, είχε προηγηθεί η έγκριση μέσω διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης του venetoclax σε μορφή δισκίων από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία ασθενών με ΧΛΛ με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p, όπως αυτή ανιχνεύεται με εγκεκριμένο από τον FDA τεστ και οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο παρελθόν.
Το venetoclax είναι ένας υπό έρευνα από του στόματος αναστολέας της πρωτεΐνης BCL-2, που μελετάται για τη θεραπεία ασθενών με διάφορα είδη κακοήθων νεοπλασιών του αίματος. Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση ορισμένων κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων των λεμφοκυττάρων, και μπορεί να υπερεκφράζεται σε ορισμένα κακοήθη νεοπλασματικά κύτταρα.
Το venetoclax αναπτύσσεται από την AbbVie και την Genentech, μέλος του Roche Group. Στις ΗΠΑ διατίθεται και από τις δύο εταιρείες, ενώ σε όλες τις υπόλοιπες χώρες διατίθεται από την AbbVie.