Τρεις ασθενείς υποβλήθηκαν σε γενετική τροποποίηση για να εξολοθρευτεί ο ιός HIV/AIDS

Τρεις ασθενείς από την Καλιφόρνια υποβλήθηκαν σε γενετική θεραπεία, για να κατορθώσουν να απαλλαγούν οριστικά από τον ιό HIV που φέρουν.

Οι επιστήμονες που τους υπέβαλλαν στην ερευνητική (πειραματική) θεραπεία χρησιμοποίησαν την τεχνολογία CRISPR. Η ίδια τεχνολογία χρησιμοποιείται, λ.χ., στα γενετικά τροποποιημένα ζώα.

Το όλο εγχείρημα πραγματοποιεί μία εταιρεία βιοτεχνολογίας που λέγεται Excision BioTherapeutics. Αποτελεί το πρώτο βήμα προς τον απώτερο στόχο της που είναι να ιάται το AIDS με μία ενδοφλέβια έγχυση της εν λόγω γενετικής θεραπείας. Η Excision, που εδρεύει στο Σαν Φρανσίσκο, έκανε την έγχυση στον πρώτο ασθενή πριν από 1 χρόνο.

Την έως τώρα πρόοδο που έχει επιτευχθεί παρουσίασαν οι επιστήμονες στο 30^ο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής & Κυτταρικής Θεραπείας (ESGCT), στις Βρυξέλλες.

Όπως είπαν οι γιατροί, η γενετική θεραπεία φαίνεται να είναι ασφαλής, καθώς δεν παρατηρήθηκαν σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες. Το αν όμως είναι αποτελεσματική δεν θα ανακοινωθεί εφέτος.

«Καλό θα είναι να μάθουμε το συντομότερο»

«Είναι μία εξαιρετικά φιλόδοξη και σημαντική μελέτη», δήλωσε ο Dr. Fyodor Urnov, ειδικός σε θέματα γενετικής τροποποίησης και καθηγητής Μοριακής & Κυτταρικής Βιολογίας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Μπέρκλεϋ. «Θα ήταν όμως καλό να γνωρίζαμε το συντομότερο δυνατόν την αποτελεσματικότητα της μεθόδου – ακόμα κι αν δεν υπήρχε καμία».

Το ενδεχόμενο αυτό δεν θα εξέπληττε κανέναν απ’ όσους γνωρίζουν τι εστί ιός HIV. Έχει αποδειχθεί ότι είναι ιδιαιτέρως ανθεκτικός και «πονηρός», αφού 40 χρόνια μετά την πρώτη αναγνώρισή του (το 1983) ακόμα δεν υπάρχει ούτε καν ένα εμβόλιο εναντίον του.

Ωστόσο με τα σύγχρονα αντιρετροϊκά φάρμακα μειώνεται σε μη ανιχνεύσιμα επίπεδα στον οργανισμό των φορέων. Το γεγονός αυτό είναι εξαιρετικά σημαντικό για την ποιότητα ζωής και την έκβασή τους.

Οι επιστήμονες αναζητούν εναγωνίως τρόπο ίασης της HIV/AIDS λοίμωξης λόγω του μοναδικού τρόπου με τον οποίο ο ιός κρύβεται στον οργανισμό. Η κρυψώνα του βρίσκεται στο DNA ορισμένων κυττάρων του ανοσοποιητικού, όπου προστατεύεται από τις επιθέσεις των υπολοίπων. Αυτό καθιστά την εξουδετέρωσή του πολύ δύσκολη, διότι υπάρχει κίνδυνος να υποστούν βλάβες όλα τα ανοσοποιητικά κύτταρα.

Η τεχνολογία CRISPR

Η τεχνολογία CRISPR όμως είναι κατάλληλη γι’ αυτές τις δύσκολες αποστολές. Και αυτό διότι στοχεύει συγκεκριμένα τμήματα του γενετικού υλικού μόνο των μολυσμένων κυττάρων.

Εάν η μέθοδος αποδώσει, θα δημιουργήσει βλάβες στα μολυσμένα κύτταρα και θα τους στερήσει την ικανότητα αναπαραγωγής. Έτσι θα απαλλαγεί ο οργανισμός και από τον ιό HIV.

Αντίστοιχα πειράματα που προηγήθηκαν σε ποντίκια, έδειξαν ότι η μέθοδος οδήγησε στην ίαση το 20% από αυτά.

«Όταν ένας επικίνδυνος ιός κρύβεται στο DNA, είναι σαν γενετική αρρώστια», δήλωσε ο Dr. Kamel Khalili, καθηγητής Μικροβιολογίας & Ανοσολογίας στο Πανεπιστήμιο Temple University και ένας εκ των ιδρυτών της Excision. «Επομένως μπορούμε να δοκιμάσουμε να τον εξουδετερώσουμε με μια γενετική θεραπεία».

Μεγαλύτερες δόσεις

Όπως εξήγησαν στο συνέδριο οι ειδικοί, σε κάθε έναν από τους τρεις ασθενείς έγινε ενδοφλέβια έγχυση δισεκατομμυρίων αβλαβών ιών που περιείχαν την γενετική θεραπεία.

Δεδομένου ότι η μέθοδος έως στιγμής δείχνει ασφαλείς, οι επιστήμονες λένε ότι θα δοκιμάσουν τον επόμενο χρόνο δόσεις που θα είναι τρεις έως 10 φορές υψηλότερες από τις έως τώρα. Οι δόσεις αυτές θα χορηγηθούν σε έξι νέους ασθενείς.

Οι τρεις πρώτοι ασθενείς έπαιρναν αντιρετροϊκά φάρμακα. Στόχος ήταν να τα διακόψουν 12 εβδομάδες μετά την γενετική θεραπεία για να δουν οι επιστήμονες εάν θα υποτροπίαζε η HIV/AIDS λοίμωξη.

Οι δύο πρώτοι έχουν αρκετό καιρό που έκαναν τη θεραπεία (η κλινική μελέτη άρχισε το 2022). Ο τρίτος όμως υποβλήθηκε σχετικά πρόσφατα, γι’ αυτό τα αποτελέσματα θα ανακοινωθούν το 2024.

Φωτογραφία: iStock