Β-θαλασσαιμία: Πράσινο φως για νέα θεραπεία που μειώνει τις μεταγγίσεις

Ρούλα Τσουλέα
19 Ιουνίου 2020 | 13:51

Θετική γνωμοδότηση για το φάρμακο luspatercept από την αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Μειώνει τις μεταγγίσεις στο 70% των ασθενών. Η μείωση ξεπερνά ακόμα και το 50%.

Την έγκριση ενός νέου φαρμάκου που μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, εισηγήθηκε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το φάρμακο λέγεται luspatercept και μελέτη έδειξε ότι στην πλειονότητα των περιπτώσεων μειώνει κατά τουλάχιστον 33% τις μεταγγίσεις.

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εισηγήθηκε επίσης να εγκριθεί το luspatercept για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που επίσης χρειάζονται μεταγγίσεις.

Τόσο η β-θαλασσαιμία όσο και τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος, όταν προκαλέσουν σοβαρή αναιμία στους πάσχοντες.

Η σύσταση της CHMP θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία αναμένεται να εκδώσει την οριστική απόφασή της εντός των προσεχών εβδομάδων. Εάν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το πρώτο από μία νέα κατηγορία φαρμάκων που λέγονται παράγοντες ωρίμανσης ερυθρών.

Πόσο ωφελεί τους ασθενείς

Η έγκριση του luspatercept βασίσθηκε σε διεθνείς μελέτες στις οποίες συμμετείχαν εκατοντάδες ασθενείς. Μία από αυτές δημοσιεύθηκε προσφάτως στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine. Σε αυτήν συμμετείχαν 336 πάσχοντες από β-θαλασσαιμία, οι οποίοι χρειάζονταν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για να την διαχειριστούν.

Όπως έγραψαν οι ερευνητές στο άρθρο τους, από τους 336 ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι 224 έλαβαν το φάρμακο luspatercept. Οι υπόλοιποι έλαβαν για λόγους συγκρίσεως μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο). Η μέση διάρκεια της θεραπείας ήταν 64 εβδομάδες.

Περισσότερο από το 70% των ασθενών που έλαβαν luspatercept μείωσαν τις μεταγγίσεις τους κατά τουλάχιστον το ένα τρίτο στη διάρκεια 12 συνεχόμενων εβδομάδων. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου ήταν κάτω από 30%.

Ωστόσο η μείωση των μεταγγίσεων ξεπέρασε το 50% σε τέσσερις στους δέκα ασθενείς (στο 40,2%) που έλαβαν luspatercept. Στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου, όμως, ανάλογο όφελος παρατηρήθηκε μόλις στο 6,3% των ασθενών.

Γιατί γίνονται μεταγγίσεις στη β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία γενετική αιματολογική διαταραχή. Χαρακτηρίζεται από μειωμένη παραγωγή μιας πρωτεΐνης που λέγεται αιμοσφαιρίνη. Η μείωση αυτή επηρεάζει την ικανότητα του αίματος να μεταφέρει οξυγόνο σε όλο το σώμα. Οδηγεί επίσης σε σοβαρή αναιμία και βλάβες στα όργανα.

Αν και τα τελευταία χρόνια έχουν εγκριθεί κάποιες νέες θεραπείες για τη β-θαλασσαιμία, η κύρια θεραπεία της παραμένουν οι μεταγγίσεις αίματος. Οι περισσότεροι ασθενείς τις χρειάζονται αρκετές φορές τον μήνα.

Οι συχνές μεταγγίσεις αίματος, όμως, ενέχουν μακροπρόθεσμα κίνδυνο ηπατικών και καρδιολογικών επιπλοκών, εξαιτίας της συσσώρευσης σιδήρου. Γι’ αυτό τον λόγο οι πολυμεταγγιζόμενοι ασθενείς χρειάζονται και θεραπεία αποσιδήρωσης.

Το luspatercept έχει σχεδιασθεί για να αυξάνει την παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, που φέρουν αιμοσφαιρίνη. Αυτό επιτυγχάνεται με τη δράση του σε ορισμένους βιολογικούς μηχανισμούς που καταστέλλουν την παραγωγή των αιμοσφαιρίων.

Η αύξηση της παραγωγής υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων μειώνει την αναιμία και τροφοδοτεί το σώμα με περισσότερο οξυγόνο. Με αυτό τον τρόπο μειώνεται η ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος.

Και στην Ελλάδα

Η νέα μελέτη, που ονομάζεται BELIEVE, διεξήχθη σε πολλές χώρες του κόσμου, συμπεριλαμβανομένης της Ελλάδας. Στη χώρα μας πραγματοποιήθηκε σε πέντε κέντρα:

Στο Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου του Νοσοκομείου Λαϊκό, στην Αθήνα
Στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας της Α’ Παιδιατρικής Κλινικής του Πανεπιστημίου Αθηνών στο Νοσοκομείο Παίδων Αγία Σοφία
Στη Μονάδα Θαλασσαιμίας της Β’ Παθολογικής Κλινικής στο Νοσοκομείο Ιπποκράτειο της Θεσσαλονίκης
Στη Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας του Τμήματος Γενικής Παθολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Πατρών στο Ρίο
Στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας του Νοσοκομείου Γ. Γεννηματάς στην Αθήνα